Guida Per Il Paziente
International Myeloma Foundation
12650 Riverside Drive, Suite 206
North Hollywood, CA 91607-3421
Hotline (USA and Canada): 800.452.CURE (2873)
Tel: 818.487.7455
Fax: 818.487.7454
Email: TheIMF@myeloma.org
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Website: myeloma.org
Founa
ultiplo
yelom
M osseo
a idollo
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ielom ore
A cura di Brian G.M. Durie, MD
© 2011 International Myeloma Foundation
InternationalM
M Tum
Edizione 2011/2012
TABELLA DEI CONTENUTI
SINOSSI DELLA GUIDA
4
COS'È IL MIELOMA?
5
INFORMAZIONI GENERALI SUL MIELOMA
7
PERCHÈ IL MIELOMA DEVE ESSERE TRATTATO
8
PROBLEMI MEDICI CORRELATI AL MIELOMA
9
DIFFERENTI TIPI DI MIELOMA
11
STADIAZIONE DEL MIELOMA
12
TEST ALLA DIAGNOSI
15
TRATTAMENTO DEL MIELOMA
17
TERAPIA INIZIALE O DI PRIMA LINEA
18
TERAPIE DI SUPPORTO
22
SE LA TERAPIA DI PRIMA LINEA NON FUNZIONA
24
DOMANDE DA PORRE AL PROPRIO MEDICO
25
TERMINI e DEFINIZIONI
27
SINOSSI DELLA GUIDA
COS'È IL MIELOMA?
Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo. Malgrado l'attenzione periodica
Il mieloma è letteralmente un "oma," o tumore, che involve il "myelo," o le
dei media, la conoscenza pubblica generale sul il mieloma è bassa. Lo scopo di questo opus-
cellule produttrici di sangue del midollo osseo. Le cel ule af ette sono le plasmacel ule
colo è quel o di fornire informazioni generali e suggerimenti su come comportarsi quando
(un tipo di globuli bianchi) che sono i nostri produttori di anticorpi (immunoglobuline).
si è af etti da questa malattia.
Le plasmacel ule maligne o cancerogene sono chiamate "multiple" per il fatto che esistono
aree del e ossa in cui i tumori o le lesioni sono frequentemente sviluppate. Una singola
L'International Myeloma Foundation (IMF) si è impegnata a fornire conoscenze
educative e supporto per i pazienti e le famiglie. Questo tascabile fornisce informazioni
lesione viene chiamata plasmocitoma solitario.
generali in merito al mieloma in modo da permettere al paziente di prendere decisioni
Il mieloma colpisce la aree dove il midollo osseo è normalmente attivo negli adulti.
circa le varie opzioni terapeutiche. Il presente opuscolo è da considerare un supplemento
Il midol o si trova nel e cavità del e ossa del a colonna vertebrale, del cranio, del bacino,
al e informazioni date dal medico. Queste informazioni possono essere utili anche per le
del e costole, e del e aree circostanti al e spal e e al e anche. Le aree che solitamente non
famiglie e gli amici dei pazienti.
vengono colpite sono le estremità: ossia le mani, i piedi, e le regioni basse del e braccia e
Sebbene non vi sia una cura per il mieloma, esso è una malattia notevolmente trat-
del e gambe. Ciò è molto importante poichè la funzione di queste aree critiche è solita-
tabile. Molti pazienti possono sopravvivere per anni, persino decadi, dopo la diagnosi.
mente mantenuta.
Con l'aumento del e ricerche, la prospettiva di sopravvivenza per i pazienti sta crescendo
considerevolmente. Con maggiori informazioni riguardo tale malattia, ed essendo al cor-
Il mieloma può essere scoperto ad uno stadio pre-cancerogeno (vedere
rente di cosa può essere fatto per aiutare il paziente, si riduce l'ansia e definire la diagnosi
Tabella 1). In alcuni casi le cel ule del mieloma crescono molto lentamente ne midol o
diventa più semplice.
osseo. Lo stato più precoce è chiamato MGUS. Esso non è un vero e proprio tumore,
Il mieloma è una malattia prettamente individuale. Esso evolve spesso lentamente, ma
ma una condizione chiamata Gammopatia Monoclonale di Significato Incerto (MGUS).
a volte può essere più aggressivo. Mentre il medico valuta ogni particolare situazione e rac-
Nel 'MGUS, le cel ule del mieloma costituiscono meno del 10% del e cel ule contenute nel
comanda i migliori approcci con la malattia, il paziente gioca un ruolo fondamentale per
midol o osseo. Il rischio di passaggio da MGUS a mieloma attivo è molto basso: vi è solo
aiutare il medico nel valutare l'opzione terapeutica migliore. È importante che il paziente
l'1% di possibilità al 'anno di fol ow-up. Persino se le cel ule mielomatose sono ad un livel o
e la propria famiglia siano ben informati, facciano domande, e diano suggerimenti circa le
compreso tra il 1030% del totale presente nel midol o osseo, il tasso di crescita può essere
strategie alternative o le dif erenti opzioni terapeutiche. Un messaggio chiave del 'IMF è « La
molto lento e rappresenta il mieloma smouldering/indolente o asintomatico. Entrambe
conoscenza è potere ». Conoscere la propria malattia aiuta a prendere le decisioni migliori.
queste condizioni possono evolversi molto lentamente e non richiedere trattamenti attivi.
Altre informazioni dell' IMF La presente guida si focalizza su cosa fare quando viene
Molto importante è stabilire la diagnosi corretta distinguendo l'MGUS o il mieloma indo-
diagnosticato il mieloma. Maggiori informazioni sul e terapie aggiuntive come il trapianto,
lente dal mieloma attivo o sintomatico, che richiede trattamenti.
la terapia di supporto, i farmaci, cosa fare in recidiva e relative sperimentazioni cliniche
sono disponibili in altri opuscoli consultabili sul sito www.myeloma.org. Per qualsiasi
domanda o dubbio, l'IMF Hotline è disponibile al numero +1-800-452-CURE (2873) negli
Stati Uniti e Canada - oppure al numero +1-818-487-7455 da altri paesi
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5
TABELLA 1: DEFINIZIONE DI MGUS E MIELOMA
INFORMAZIONI GENERALI
VECCHIO NOME
NUOVO NOME
DEFINIZIONE
SUL MIELOMA
MGUS
MGUS
· Proteina Monoclonale
(Gammopatia monoclonale di
(es, nessun cambiamento
presente
incerto significato)
di nome)
· Nessuno stato di malattia
Anche se molti fattori sembrano essere in grado di provocare o innescare il mielo-
sottostante
ma, purtroppo non tutti i dettagli sono noti. Fattori associati ad un aumentato rischio
di mieloma e malattie correlate possono essere sostanze chimiche tossiche (per esempio,
MIELOMA SMOLDERING
MIELOMA
· Alto livel o del a malattia
prodotti chimici agricoli e l'Agente Orange usato in Vietnam, nonché tutta una serie di
O INDOLENTE
ASINTOMATICO
rispetto al 'MGUS, ma senza
composti petrolchimici come solventi e prodotti per la pulizia), radiazioni (comprese le
sintomi né danno d'organo.*
radiazioni atomiche), e diversi virus tra cui il virus del 'immunodeficienza umana (HIV),
MIELOMA
MIELOMA
· Proteina Monoclonale
epatite, herpes virus umano 8 (HHV-8), HHV-6, e altri. Vi è una certa tendenza familiare per
SINTOMATICO
presente
il mieloma: circa il 5% dei membri del a famiglia sono soggetti ad un aumentato rischio di
· Presenza di uno o più
mieloma. Eventuali test di screening precoci possono essere discussi con il proprio medico.
"CRAB" o danni d'organo*.
Il mieloma colpisce gli adulti. L'età media del mieloma in fase iniziale è di circa 60 anni.
* DANNI AGLI ORGANI CLASSIFICATI COME « CRAB » o qualsiasi altro problema clinico
Solo il 5-10% dei pazienti sono sotto i 40 anni. Esso colpisce molto comunemente gli
significativo legato al a progressione del mieloma, come infezioni ricorrenti o neuropatia
uomini e alcuni gruppi razziali come ad esempio gli Afroamericani.
neuropatia non correlate al trattamento.
C aumento del calcio (> 10 mg/L)
Saranno stimati circa 20.000 nuovi casi di mieloma negli U.S. ogni anno. L'incidenza
R disfunzione renale (creatinina > 2 mg/dL)
varia da ~0,5 -1/100.000 tra gli Asiatici a ~10-12/100.000 tra gli uomini Afroamericani.
A anemia (emoglobina < 10 g/dL o una diminuzione di > 2g/dL)
Esistono oltre 100.000 pazienti af etti da mieloma negli U.S. già in fase di trattamento e
B malattia del 'osso (lesioni osteolitiche o osteoporosi)
750.000 in tutto il mondo.
Uno o più danni « CRAB » o altro problema significativo è necessario per la diagnosi
del MIELOMA SINTOMATICO.
6
7
PERCHé IL MIELOMA DEVE
PROBLEMI MEDICI CORRELATI
ESSERE TRATTATO
AL MIELOMA
Il mieloma, se non trattato, può causare danni ossei, aumento del livello di calcio
Le plasmacel ule sane producono immunoglobuline, che sono proteine complesse che
nel sangue, valori bassi del sangue -- in particolare anemia -- predisposizione alle
vengono comunemente chiamate "anticorpi". Le cel ule del mieloma non producono
infezioni, e disfunzione renale. Dal momento che le ossa del a colonna vertebrale sono
anticorpi, ma producono, invece, una proteina o immunoglobulina, conosciuta come "pro-
spesso colpite e tenuto conto che le proteine del mieloma prodotte dal e cel ule del
teina monoclonale". Tutti i problemi medici correlati al mieloma sono causati dalla
mieloma possono danneggiare i nervi, è frequente la possibilità di riscontrare problemi al a
formazione delle cellule del mieloma (vedere Tabella 2). A dif erenza degli altri tipi di
colonna vertebrale che possono richiedere urgente attenzione.
tumore, il mieloma può presentare pazienti con strane complicazioni perché le cel ule del
Nello scoprire trattamenti per la cura del mieloma, è importante distinguere tra prob-
mieloma non producono solo tumori, ma rilasciano anche molte proteine e altri prodotti
lemi rilevanti come lesioni del 'osso, infezioni, danni renali, compressione dei nervi, che
chimici nel microambiente locale del midol o osseo e direttamente nel flusso sanguigno.
richiedono un'immediata attenzione, tra cui il trattamento del e malattia. In caso di emer-
· Effetti locali nel midollo osseo. Gli effetti nel midollo osseo includono una
genza le cure non possono e non devono essere rimandate. È consigliato, quindi, un rapi-
riduzione circa la produzione delle cellule del sangue e danni ossei. Il risultato
do consulto con il proprio ematologo/oncologo. Per esempio, la scelta tra un intervento
consiste nel manifestarsi delle caratteristiche più comuni del mieloma, come ane-
chirurgico urgente rispetto la radioterapia può essere discussa. Inoltre, è molto importante
mia, predisposizione alle infezioni, mal di schiena, fratture dell'osso e alto livello
che tutte le opzioni terapeutiche siano tenute in considerazione per il futuro.
del calcio nel sangue.
Una volta che i problemi urgenti sono stati trattati, i piani di sopravvivenza
· Effetti extramidollari. Gli effetti extramidollari sono dovuti alla presenza della
possono essere discussi con maggiore attenzione. Spesso esiste la possibilità di ottenere
proteina monoclonale prodotta dalle cellule del mieloma. Poiché queste ultime si
un secondo parere o una consulenza da un esperto in modo da essere certi che tutte le
riproducono nel midollo osseo, le immunoglobuline o anticorpi, elementi tipici
opzioni siano state attentamente discusse. Persino se le opzioni terapeutiche sembrano
del mieloma, vengono rilasciate nel flusso sanguigno. Questo particolare tipo di
chiare, nel caso in cui vi sia un qualsiasi turbamento, domanda o dubbio, è meglio esporlo
immunoglobulina o proteina monoclonale prodotta dalle cellule del mieloma può
il più presto possibile. Un buon rapporto medico-paziente prima di intraprendere un trat-
causare danni del tessuto in differenti aree; ad esempio molto diffuso è il danno
tamento è estremamente importante.
renale. Le proteine possono interferire con la coagulazione sanguigna e/o con la
circolazione, e possono potenzialmente causare altri danni d'organo o del tessuto.
I trattamenti del mieloma riducono la crescita
del tumore.
8
9
TABELLA 2: PROBLEMI MEDICI CORRELATI AL MIELOMA
EFFETTI DOVUTI ALLA CRESCITA
DIFFERENTI TIPI DI MIELOMA
DELLE CELLULE DEL MIELOMA
CAUSE
IMPATTO SUI
NEL MIDOLLO OSSEO
PAZIENTI
Esistono dif erenti tipi e sottotipi di mieloma. Questi sono basati sul tipo di immuno-
Anemia (A*)
Diminuzione del numero e riduzione
· Stanchezza
globuline (proteine) prodotte dal e cel ule del mieloma . Normalmente, le varie immu-
del 'attività dei globuli rossi nel sangue
· Debolezza.
noglobuline esercitano dif erenti funzioni al 'interno del corpo. Ogni immunoglobulina
che producono cel ule.
è composta da due catene pesanti e da due leggere (vedere Figura 1). Ci sono cinque
Problemi renali (R*) e
Proteina anomala o monoclonale prodotta · Circolazione lenta
tipi di catene pesanti: G, A, D, E ed M. Ci sono due tipi di catene leggere: kappa () e
danni renali
dal e cel ule del mieloma viene rilasciata
· Possibile danno renale
lambda (). La tipizzazione del mieloma (eseguita con un test chiamato "immunofissazi-
nel flusso sanguigno e può passare nel e
· Confusione mentale
urine (definita come proteina di Bence
one") identifica sia le catene pesanti che quel e leggere. Molti pazienti con mieloma, circa
Jones) e produrre danni renali. Elevati
il 65%, sono af etti da mieloma IgG (Immunoglobulina G) con catene kappa o lambda.
livel i di calcio nel sangue, infezioni, e
Il secondo tipo di mieloma più comune è quel o IgA (Immunoglobulina A), anch'esso
altri fattori possono anche provocare
sia con catene kappa e lambda (vedere Tabella 3). I mielomi IgM, IgD e IgE sono
danni ai reni.
abbastanza rari.
Danno dell'osso (B*):
Le cel ule del mieloma attivano gli
· Mal di schiena
osteoclasti, che possono distruggere
· Tumefazione ossea
Approssimativamente il 30% dei pazienti
· Rarefazione ossea
FIGURA 1: STRUTTURA DELLE
(osteoporosi) o
l'osso, e bloccare gli osteoblasti,
· Frattura o cedimento del a
produce catene leggere nel e urine catene
IMMUNOGLOBULINE
· Lesioni osteolitiche,
che normalmente riparano le ossa
vertebra.
leggere(come catene leggere kappa) così
Catene leggere
frattura o cedimento
danneggiate.
· Danni ai nervi o
come catene pesanti o e leggere nel
Catene pesanti
della vertebra.
al midol o spinale
sangue (come IgG kappa). Nel circa il
10% dei pazienti, le cel ule del mieloma
Aumento di calcio
Rilascio di calcio nel flusso sanguigno da
· Confusione mentale
nel sangue (C*)
parte del e ossa danneggiate.
· Disidratazione
producono solo le catene leggere e non
· Stitichezza
le catene pesanti. Questo particolare tipo
· Stanchezza
di fenomeno viene definito mieloma del e
· Debolezza
"catene leggere" o di "Bence Jones".
· Danno renale (R*)
Raramente (in circa l'12% dei pazienti)
Altri tipi di disfunzione d'organo
le cel ule del mieloma producono poche o addirittura nessuna proteina monoclonale. In
questo caso si parla di mieloma "non secernente". Tuttavia, il test FreeliteTM (analisi del
Riduzione della normale
Le cel ule del mieloma bloccano la pro-
· Predisposizione al e infezioni
funzione del sistema
duzione normale degli anticorpi.
· Guarigione lenta del e infezioni
siero del e catene leggere) può rilevere la quantità di catene leggere presenti nel sangue di
immunitario
gran parte dei pazienti.
* Criteri « CRAB » : C-calcio, R-renale, A-anemia, B-osso (bone in lingua inglese)
10
11
TABELLA 3: TIPI DI MIELOMA
TABELLA 4: IL SISTEMA DI STADIAZIONE DI DURIE/SALMON
CATENE PESANTI*
CATENE LEGGERE**
TIPI DI MIELOMA
STADIO
CRITERI
MASSA DEL MIELOMA
(IN MILIARDI/M2)*
IgG:
kappa ()
IgG ou IgG
(Immunoglobulina G)
o
Immunoglobulina G
STADIO I
Tutti i seguenti:
600 miliardi*
lambda ( o L)
con catene leggere kappa o lambda
(bassa massa
· Valori del 'emoglobina >10 g/dL
IgA:
kappa ()
IgA ou IgA
di cel ule)
· Calcio normale o <10.5 mg/dL
(Immunoglobulina A)
o
Immunoglobulina A
· Al 'Rx scheletro, struttura normale
lambda ( o L)
con catene leggere kappa o lambda
del 'osso (scala 0), o solo plasmocitoma
solitario
* I tipi più rari sono IgD, IgE, e IgM. Le proteine IgM sono di solito associate ad una malattia diversa
· Tasso di produzione del a componente
chiamata macroglobulinemia di Waldenström.
monoclonale basso con valori IgG <5g/dL
**Ci sono solo due tipi di catene leggere
e valori IgA< 3g/dL
· Catene leggere nel e urine al 'esame
Esistono dif erenze minime circa i comportamenti dei vari tipi di mieloma. I mieloma di
del 'elettroforesi <4 g/24 h
tipo IgG hanno le tipiche caratteristiche del mieloma. Il tipo IgA, talvolta, può essere carat-
STADIO II
Stadio intermedio tra lo Stadio I
Da 600 a 1.200
terizzato da tumori extra-midol ari. Il tipo IgD può essere accompagnato da leucemia e
(massa intermedia
e lo Stadio III
miliardi*
di cel ule)
causa spesso danni renali. Le catene leggere del mieloma di Bence Jones sono quel e che
causano sovente danni renali e/o che portano al deposito di catene leggere nei reni e/o
STADIO III
Uno o più dei seguenti:
>1.200 miliardi*
nei nervi e in altri organi. A seconda del e caratteristiche dei depositi del e catene leggere,
(alta massa di cel ule) · Valori del 'emoglobina<8.5 g/dL
questa condizione viene chiamata amiloidosi o malattia da deposito del e catene leggere.
· Calcio >12 mg/dL
· Lesioni osteolitiche avanzate (scala 3)
· Tasso di produzione del a componente
monoclonale alto con valori IgG >7 g/dL
STADIAZIONE DEL MIELOMA
valori IgA>5 g/dL
· Proteina di Bence Jones>12 g/24 h
Quando il mieloma viene diagnosticato, il suo stato nel corpo varia da paziente e paziente.
SOTTO-
· A: Funzione renale normale (creatinina)
CLASSIFICAZIONE
<2.0 mg/dL
Ciò viene definito stadio del mieloma. I sistemi di stadiazione più comunemente usati sono
(sia A che B)
· B: Funzione renale anormale (creatinina)
il ustrati nel a Tabel a 4, e mostrano la correlazione tra l'estensione del mieloma e il danno
>2.0 mg/dL
causato, come ad esempio lesioni del 'osso o anemia. La prospettiva è migliore quando il
Esempi: Stadio IA (bassa massa di cel ule con
trattamento viene avviato precocemente e il danno del 'osso o altre complicazioni possono
funzione renale normale) Stadio IIIB
essere prevenute. Il sistema di stadiazione basato su fattori pronostici più comunemente
(alta massa di cel ule con funzione renale
anormale)
usato è riportato nel a Tabel a 5, ed è il risultato del a col aborazione di oltre venti istituti di
ricerca in tutto il mondo.
*cellule del mieloma in tutto il corpo
12
13
TABELLA 5: SISTEMA DI STADIAZIONE INTERNAZIONALE (ISS)
Stadiazione del mieloma multiplo
TEST ALLA DIAGNOSI
STADIO
VALORI
La Tabel a 7 riassume i test tipici richiesti al momento del a diagnosi (test di base).
STADIO I
2M <3.5
ALB 3.5
TABELLA 7: TEST DI BASE
STADIO II
2M <3.5, e
ALB <3.5
TEST
SCOPO
o
Biopsia del midollo osseo Questo è il principale test clinico per determinare la percentuale
2M 3.5 5.5
Test speciali sono effettuati
di cel ule del mieloma nel midol o osseo. Nel a fase I del a malat-
per determinare la prognosi
tia o per un plasmacitoma solitario, è effettuata una biopsia diretta
STADIO III
2M >5.5
(es. cromosomi, colorazione
del a massa tumorale.
per l'amiloide).
Note: 2M = 2 microglobulina in mg/L
L'analisi del cromosoma (test citogenetico) può rivelare la buona
ALB = albumina in g/dL
o la cattiva funzionalità del cromosoma utilizzando la colorazione
Giemsa e/o l'esame FISH.
Molti test (valutazione dei cosiddetti fattori prognostici, dal e parole greche che signifi-
Test del sangue
1. Completi valori
· Valutare la presenza/severità del 'anemia
cano ("sapere prima") possono essere usati per stabilire quanto sia aggressivo il mieloma
del 'emocromo
· Valutare il basso numero di globuli bianchi
in un paziente. In generale, risultati più alti o normali dei test indicano mielomi più attivi,
· Valutare il basso numero di piastrine nel sangue
e generalmente con meno possibilità di avere una lunga risposta al trattamento (vedere
2. Ematochimici
· Particolarmente importante per valutare la funzione renale
Tabella 6).
(creatinina e BUN), albumina, livel o del calcio, e LDH
TABELLA 6: FATTORI PROGNOSTICI
3. Particolari test
· Dimostra la presenza del a proteina monoclonale del mieloma.
TEST
SIGNIFICATO
del a proteina
· 2 microglobulina sierica (2M)
Più alto è il livel o, più alto è lo stadio
· Quadro proteico
· La quantità di proteine mielomatose alterate
· Albumina Sierica (Alb)
Più basso è il livel o, più alto è lo stadio
elettroforetico (SPEP)
· Proteina C-reattiva (PCR)
Aumenta con la malattia attiva
· Immunofissazione
· Dimostra il tipo di proteina del mieloma (es. catena pesante
· LDH sierica (deidrogenasi lattica)
Aumenta con la malattia attiva
[G, A, D o E], catena leggera, Kappa [], Lambda [])
· Cromosomi anormali sul 'esame citoge- Numerose delezioni del cromosoma o
· test FREELITETM
· Può essere usato per misurare i livel i di catene libere kappa o
netico del midol o osseo e FISH
tranlocazioni associate ad una durata minore
lambda se non si sono individuate al a SPEP o al 'UPEP
(Ibridazione Fluorescente In Sito)
del a remissione
14
15
TABELLA 7: TEST DI BASE (continua)
TEST
SCOPO
TRATTAMENTO DEL MIELOMA
Test delle urine
Test speciali del e proteine
Dimostrano la presenza, la somma, e il tipo di proteine
La scelta del trattamento è una del e più importanti decisioni iniziali. Come già enfatiz-
come quel e sieriche:
anormali del mieloma nel e urine.
zato, il test di base, le fasi e le classificazioni prognostiche sono essenziali. Il trattamento è
· Elettroforesi del e Proteine
Sieriche (UPEP)
raccomandato per il mieloma attivo o sintomatico. L'urgenza del trattamento dipende dai
· Immunofissazione
problemi esatti af rontati da ogni singolo paziente.
Test delle ossa
Servono per valutare la presenza, severità, e locazione di ogni area
del danno osseo.
TABELLA 8: OBIETTIVI DEL TRATTAMENTO DEL MIELOMA
Raggi X
Si usa l'RX del o scheletro per individuare le lesioni osteolitiche,
le fratture o i crol i vertebrali.
TIPO DI
TRATTAMENTO
OBIETTIVO
ESEMPI
TEMPO PER
DECIDERE
MRI
Viene utilizzata quando le radiografie sono negative e/o per più dettagli
Stabilizzazione
Analizzare le anomalie
· Plasmaferesi per ridurre il rischio di
Da ore
che analizzano test dettagliati di aree particolari come la spina dorsale
che richiedono un
infarto.
a giorni
e/o il cervel o. Esso può rivelare la presenza e la distribuzione del a
trattamenti d'emergenza. · Dialisi quando la funzione renale è
malattia nel midol o osseo quando la radiografia non mostra danni
al 'osso. Possono anche rivelare una localizzazione di malattia a partenza
alterata.
dal 'osso, che può comprimere i nervi e/o il midol o spinale.
· Medicinali per ridurre l'ipercalcemia
(può essere inclusa la chemioterapia).
CT Scan
È usata quando le radiografie sono negative e/o per più dettagliati test
di aree particolari. Particolarmente utile per una valutazione dettagliata
Palliativo
Al eviare i disagi e
· Radioterapia per fermare la
Da giorni
di piccole aree di possibile danno osseo o compressione di nervi.
migliorare le condizioni
distruzione del e ossa.
a mesi
generali del paziente.
· Trasfusione di cel uli rossi o
Test di medicina nucleare
Eseguiti per altri tipi di tumore. Non sono utili per pazienti af etti da
eritropoietina per ridurre l'anemia.
mieloma e pertanto non vengono eseguiti.
· Chirurgia ortopedica per riparare e/o
per rinforzare le ossa.
FDG/PET Scan o
Una più sensibile metodica di valutazione del 'interno organismo usata
Induzione alla
Al eviare i sintomi,
· Chemioterapia per eliminare le cel ule Da
Scan PET/CT
attualmente negli studi clinici. I risultati iniziali suggeriscono l'utilità
remissione
ral entando o arrestando
maligne attraverso il corpo.
settimane
per il monitoraggio del a malattia, in special modo per la malattia non
la corsa del a malattia
· Radioterapia per eliminare le cel ule
a mesi.
secernente. CT utilizzata per valutare i siti del a malattia positiva
al a PET.
maligne del tumore.
Densitometria ossea
Utile per valutare la severità del danno osseo e per misurare il migliora-
Curativo
Remissione permanente* · Trapianto di midol o osseo
Da
mento con terapia con bifosfonati.
come preparazione al e alte dosi
settimane
chemioterapiche.
a mesi.
*La definizione più appropriata di guarigione o remissione permanente è in fase di revisione.
La risposta completa (anche a livello molecolare) può essere seguita da ricadute,
ecco perché è richiesto un così lungo follow-up.
16
17
TABELLA 9A: OPZIONI DEL TRATTAMENTO DI PRIMA LINEA
TERAPIA INIZIALE O DI PRIMA LINEA
(candidabili al trapianto)
TERAPIA
COMMENTI
VANTAGGI
SVANTAGGI
È importante per ogni paziente prendersi il tempo di discutere le dif erenti opzioni tera-
DI PRIMA LINEA
peutiche con il suo/la sua ematologo o ematologo/oncologo. In aggiunta ai risultati dei test
VELCADE®*
· Eccel ente opzione
· Ha dimostrato benefici
· Da neuropatia
di base, si deve considerare:
approvata in prima
significativi
parzialmente o
linea
· Molti combinazioni
completamente
· Che impatto ha il mieloma sul funzionamento giornaliero?
· Di solito utilizzato
disponibili
reversibile
in associazione con
· Il paziente sarà in grado di lavorare? Sono concesse assenze dal posto di lavoro per
desametasone
sottoporsi al trattamento?
VELCADE®*
· la più semplice
· Tassi di risposta
· per via endovenosa
con Desametasone
opzione con Velcade
eccel enti
· possibilità di ef etti
· Quanti anni ha il paziente? Ci sono altri problemi medici?
nel a terapia di prima · approvato dal 'FDA per
col aterali: neuropatia
· Il paziente può tollerare la chemioterapia?
linea
l'induzione in prima
periferica
linea
· Il trapianto di cellule staminali può essere un'opzione?
VTD*
· Associazione molto
· Tassi di risposta molto
· Associazioni per via
· Quanto bene e quanto rapidamente si migliora, varia da paziente a paziente.
(VELCADE®/
ef icace
alti in sperimentazioni
endovenosa
talidomide/
· Ef icacia ed ef etti
cliniche
· Potenziale per ef etti
· Tutte le decisioni riguardanti il trattamento non hanno bisogno di essere fatte il
desametasone)
col aterali da
· Eccel enti tassi di
col aterali quali
"primo giorno".
discutere con il
risposta dopo trapianto
neuropati
medico
· È generalmente meglio scegliere il trapianto di cellule staminali se Lei si sente che
Associazioni di
· Molte combinazioni
· Eccel enti tassi di
· Associazioni per via
può essere un'opzione futura per Lei.
VELCADE®
altamente ef icaci
risposta
endovenosa
· Necessaria
· Alcune combinazioni
· Tossicità aggiunte con
· Sebbene esistano studi clinici di prima linea, Lei deve essere completamente cons-
più complesse
(Con Revlimid®,
discussione attenta
permettono un
incertezze sui benefici
apevole e disponibile ad essere randomizzato in un braccio di trattamento anziché
Doxil®,
con il medico per
trattamento privo di
in un altro. Lei potrà essere "bloccato" in una futura randomizzazione e trattamen-
o altri agenti)
quanto riguarda
steroidi
l'associazione di
to. Si assicuri di aver capito il pieno scopo del protocollo.
agenti contro l'uso
· Se un trattamento non funziona, questo non significa che un altro
sequenziale di agenti
nel corso del tempo
trattamento non può essere estremamente efficace e indurre una
remissione completa.
Talidomide più
· Semplice opzione di
· Un approccio orale che
· Neuropatia e trombosi
desametasone*
prima linea approvata
induce al a remissione
venosa profonda sono
dal 'FDA negli Stati
nel 70% dei pazienti
potenziali rischi
Uniti
· Approvato dal 'FDA per
· Valore ed ef etti
l'induzione in prima
col aterali comparati
linea
al 'RD o al 'Rd (Vedi
sotto)
18
19
TABELLA 9A: OPZIONI DEL TRATTAMENTO DI PRIMA LINEA
TABELLA 9B: OPZIONI DEL TRATTAMENTO DI PRIMA LINEA
(candidabili al trapianto) (continua)
(non candidabili al trapianto)
TERAPIA
COMMENTI
VANTAGGI
SVANTAGGI
TERAPIA DI
DI PRIMA LINEA
PRIMA LINEA
VANTAGGI
SVANTAGGI
· Alternativa molto
· Assunto per via orale
· Revlimid® da solo può
MP
· Preso via orale
· Può causare il danneggiamento del e
R o RD o Rd
(Melphalan [Alkéran]/
· Ben tol erato
cel ule staminali del midol o osseo e a
(RevloDex)*
ef icace a Tal/Dex
· Eccel enti tassi di
produrre una risposta
Prednisone)
· Produce eccel enti remissioni
volte ridurre le possibilità di successo
(Revlimid®, da solo, · Spesso preferito sia
risposta
meno ef icace
in circa il 60% dei pazienti
del trapianto del e cel ule staminali
con desametasone,
dai medici che dai
· Generalmente ben
· Rischio de problemi di
· I Medici hanno alta familiarità · Pieni benefici che si manifestano
o Revlimid® con
pazienti
tol eratoe più utilizzato
circolazione sanguigna ;
con il protocol o
lentamente in diversi mesi
desametasone a
richiede l'utilizzo
· Non ideale se è pianificato un
basse dosi)
di aspirina o altri
trapianto di cel ule staminali
anticoagulanti
· Può causare i valori bassi
Desametasone più
· In associazione con il
· L'uso del melphalan in prima linea
del sangue
Melphalan (Alkéran)
melphalan, produce benefici
danneggia le cel ule staminali
più rapidi che l'associazione
· Desametasone può essere poco
Desametasone*
· Una soluzione
· Fornisce una
· Desametasone ad alte
MP
tol erato per la gente d'età avanzata
da solo
semplice per la
percentuale sostanziale
dosi può essere poco
MPT
· Preso via orale
· Lo stesso come per il regime MP
gestione del e prime
del beneficio del VAD
tol erato
(MP + Talidomide)
· Ben tol erato
· La talidomide può avere ef etti
fasi del a malattia
· Alti tassi di risposta rispetto
col aterali quali neuropatia o
VAD*
· Prima
· Produce remissione
· Ha bisogno di un
a regime MP
problemi di circolazione sanguigna
del 'introduzione dei
nel 70%
accesso venoso. Il
(trombosi venosa profondo TVP)
(vincristina/
adriamicina/
nuovi agenti è stata la · Non danneggia le
catetere può essere
VMP
· Preso via orale
· Lo stesso come per il regime MP
desametasone)
prima opzione per la
normali cel ule staminali
fonte di infezioni e si
(MP + VELCADE®)
· Ben tol erato
· La somministrazione endovena
terapia di induzione
· Può essere al a base del
può occludere
· Alti tassi di risposta rispetto
· Rischio di neuropatia
· Ora utilizzato come
trapianto del e cel ule
· La Vincristina può
a regime MP
"back-up"
staminali
causare neuropatia
MPR
· Preso via orale
· Rischio di problemi di circolazioni
*Può essere usato con o senza piano per la raccolta e il trapianto.
(MP + Revlimid®)
· Ben tol erato
sanguigna (TVP) con Revlimid®,
· Alti tassi di risposta rispetto
richiede l'utilizzo di aspirina o altri
Ulteriori dettagli sulle opzioni di trattamento sono disponibili in altre pubblicazioni dell'IMF,
a regime MP
anticoagulanti
disponibili à myeloma.org.
Per qualsiasi domanda o dubbio, l'IMF Hotline è disponibile al numero 800-452-CURE (2873)
Sono a volte usate
· Le associazioni forniscono
· Più ef etti col aterali che regimi
negli Stati Uniti e Canada oppure al numero +1-818-487-7455 da altri paesi.
altre terapie come il Cytoxan®
un approccio più aggressivo,
più semplici
(Ciclofosfamide)
se ritenuto necessario
· Nessun aggiunta di benefici a lungo
e l'Etoposide® (VP-16).
· I sintomi di malattia attiva
termine
Potenziali combinazioni includono:
possono essere control ati
· Gli ef etti col aterali possono ridurre
· VBMCP (protocol o M2)
più rapidamente e la qualità
sia la qualità del a vita e compromet-
· VMCP/VBAP (protocol o SWOG)
del a prima remissione può
tere l'eleggibilità in nuovi protocol i
· ABCM (protocol o UK MRC)
essere migliore
Ulteriori dettagli sulle opzioni di trattamento sono disponibili su altre pubblicazioni dell'IMF
Per ordinare contattare l'IMF o visitare il sito web www.myeloma.org
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21
TABELLA 10: TERAPIE DI SUPPORTO
TERAPIE DI SUPPORTO
SINTOMI
TRATTAMENTO
COMMENTI
Fatica e
· Trasfusione di sangue
Gli trattamenti sono semplici
Sono disponibili trattamenti per al eviare l'impatto fisico ed emotivo del a malattia.
debolezza
(emazie concentrate povere di leucociti) e generalmente molti ef icaci.
L'uso precoce del e cure di supporto è importante come la terapia di prima linea.
dovuta
con anemia severa
Migliorano il benessere.
all'anemia
· Eritropoietinase l'anemia leggera sta
Oltre al 'amministrazione di sintomi specifici, un'intera gamma di misure di supporto è
per moderare.
importante:
Dolore osseo
· Bifosfonato (es., Aredia® 90mg IV su
La riduzione del dolore osseo è
· Attività fisica I pazienti dovrebbero verificare con i loro medici se la piena attiv-
24 ore mensilmente; Zometa® 4mg IV importante e migliora l'attività fisica,
ità fisica sia fattibile o se occorra una variazione a causa della malattia dell'osso e
su 1545 minuti mensilmente)
che promuove la resistenza e la
· Occorre la terapia del dolore
guarigione del 'osso e migliora il
in aree particolari del danno dell'osso. Solitamente, alcune attività fisiche come
(es. Tylenol®, derivati del a morfina
benessere. Il danno potenziale ai
passeggiate o nuoto, esercizi di flessibilità e di rinforzo, e/o programmi di yoga
orale, Fentanyl® "Cerotto")
reni e al e mascel e, benché raro,
personalizzati, possono essere programmati.
può derivare dal a terapia a base
·
di bifosfonato. È importante la
Dieta Nessuna dieta specifica è stata creata per i pazienti affetti da mieloma.
prevenzione.
Questa è un'area in fase di ricerca. In generale, possono essere utilizzate le
raccomandazioni della "dieta del benessere" delle altre malattie come le malattie
I trattamenti
· Antibiotici appropriati.
Sebbene gli antibiotici dovrebbero
sono semplici,
· Neupogen® se necessario per
essere selezionati e scelti con cura,
cardiache e i tumori in generale (es. cancro della mammella). Bisognerebbe
solitamente
amplificare il numero di globuli bianchi. è estremamente importante che le
prestare particolare cautela in due aree:
altamente
· Gamma globulina endovenosa per
infezioni siano subito control ate.
· Vitamina C Alte dosi (ex. >1000mg/giorno) possono essere controprodu-
benefici.
infezioni severe
È raccomandato avere un
· Sono richiesti particolari tipi di test per
antibiotico con sé per le emergenze
centi nel mieloma e incrementare l'alto rischio del danno al rene.
diagnosticare il tipo esatto di infezione
(specialmente se si viaggia).
· Supplementi di Erbe e Vitamine Comunichi al Suo medico qualsiasi uso
(eccetto le biopsie)
di farmaci aggiuntivi in concomitanza con la chemioterapia o altri farmaci di
Effetti
· farmaci appropriati per il trattamento di Discutere dei sintomi con gli
trattamento. Le interazioni di farmaci possono creare problemi medici.
collaterali
nausea, vomito, stipsi o diarrea
operatori sanitari; sintomi
· Salute mentale La Sua salute mentale è importante nel momento in cui si inizia
gastrointestinali · Mantenere un adeguato apporto di
gravi possono richiedere
liquidi e di nutrizione
l'ospedalizzazione
un trattamento specifico. È consigliato programmare visite con uno psicologo se si
è depressi.
Coaguli
· Gli eventi di coagulazione sono del e
Il rischio può essere ridotto grazie
di sangue
emergenze mediche; il trattamento è
a esercizio fisico, perdita di peso e
· Sonno regolare Elemento molto importante per il Suo sistema immunitario.
ed eventi
basato sui fattori di rischio del paziente anche al a scelta di non fumare
· Apportare modifiche Per quanto è possibile, ridurre o eliminare lo stress
tromboembolici · Possono essere prescritti aspirina o altri
nel lavoro, nella famiglia, o nelle situazioni sociali. La gestione del mieloma è
farmaci anti-coagulanti
la priorità più importante fino al raggiungimento della remissione e/o di una
situazione stabile.
22
23
TABELLA 10: TERAPIE DI SUPPORTO (continua)
DOMANDE DA PORRE
Neuropatia
· Farmaci per il dolore
Discutere dei sintomi con gli
periferica
· Regolazione del a dose
operatori sanitari. Un intervento
AL PROPRIO MEDICO
· Fisioterapia, vitamine e altri integratori
precoce può evitare danni
permanenti e permettere la
La scelta del trattamento è importante per la sopravvivenza e la qualità del a vita dei pazienti
continuazione del trattamento. Non
af etti da mieloma. Per arrivare ad una consapevole decisione, il paziente ha bisogno di
modificare le dosi a proprio piacere.
avere del e spiegazioni. Alcuni pazienti vogliono discutere tutti gli aspetti del a loro situ-
Effetti
· Fare colazione la mattina presto
Riportare qualsiasi ef etto col aterale
azione, del trattamento, e del a prognosi. Altri vogliono anche sapere cosa fare dopo. La
collaterali degli
· Essere consapevoli dei segni e dei
agli operatori sanitari. Non
maggior parte dei medici è disponibile ad aiutare i pazienti e varieranno il loro metodo di
steroidi
sintomi di infezione e del e variazioni
interrompere o modificare le dosi
dei livel i di zucchero nel sangue
da soli.
approccio in base ai desideri dei singoli pazienti. Consigliamo ai pazienti di essere profon-
· Farmaci per prevenire herpes e
damente espliciti su come vogliono ottenere i dettagli circa le opzioni terapeutiche. Non ha
infezioni da lieviti
importanza quanto i pazienti si trovino bene con un medico: è generalmente consigliato
Opuscoli educativi per i pazienti relativi alla prevenzione di coaguli di sangue e di eventi tromboembolici, alle
avere più di una opinione prima di procedere.
gestione degli effetti collaterali associati agli steroidi, alla gestione della mielosoppressione, alla prevenzione
della neuropatia periferica, e alla gestione degli effetti collaterali gastrointestinali sono disponibili presso l'IMF.
1. Fornire una descrizione completa del programma di trattamento:
Per ordinarli, si prega di contattare l'IMF o visitare il nostro sito myeloma.org.
· Qual' è esattamente il trattamento?
· Quali sono gli obiettivi del trattamento?
SE LA TERAPIA DI PRIMA LINEA
· In che periodo il trattamento viene somministrato?
· Cos'è incluso? Quanto spesso deve essere visitato il paziente? È richiesta
NON FUNZIONA
un'ospedalizzazione o è una probabilità? Qual' è il miglior impatto sulla vita del
Esistono diverse opzioni di trattamento la cui analisi va oltre al o scopo di questo manuale
paziente (es. lavorare o giocare)? Come si sente la gente prima, durante, e dopo il
introduttivo. Terapie sempre più nuove sono disponibili e possono garantire maggiori
trattamento? Qual è il loro aspetto fisico? Quanto dura generalmente
benefici.
un ricovero?
· Quale follow-up o programmi di mantenimento sono richiesti?
La preghiamo di visitare il sito del 'IMF connettendosi su myeloma.org per avere
maggiori informazioni e aggiornamenti regolari, oppure la invitiamo a chiamare l'IMF al
· Quanto costerà il programma di trattamento? Sarà coperto dall'assicurazione?
+1-(818)-487-7455.
2. Quanto bene ha funzionato questo trattamento in altre situazioni simili? L'ef icacia
è misurata in molti modi dif erenti:
· Quanta esperienza c'è relativamente a questo trattamento? Quanti pazienti lo
hanno ricevuto? Per quanto sono stati seguiti dopo il trattamento?
· Quali sono le probabilità di ottenere una remissione completa o parziale?
Quali fattori suggeriscono risultati migliori o peggiori ?
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25
· Quanto dura la remissione della malattia dei pazienti? Quali fattori sono cor-
Dal momento che la malattia è rara, esiste un numero limitato di personale competente e
relati alla durata della remissione?
centri specializzati nel mieloma. È naturale per un paziente af etto da mieloma multiplo
· Quali sarebbero le opzioni terapeutiche in recidiva di malattia? (Queste opzi-
cercare una seconda opinione da uno specialista appartenente ad un altro centro di ricerca
oni possono cambiare ad interim).
mentre si continua a fare riferimento al medico del proprio centro che somministra e con-
· Quanto tempo occorre affinché vengano alleviati problemi come dolore
trol a la cura.
osseo, fratture patologiche, anemia, affaticamento, ipercalcemia? Quali sono i
Prendere una buona decisione circa il trattamento richiede piena conoscenza, informazi-
fattori che predicono come questi trattamenti agiranno sui sintomi?
one accurata, un ragionato pensiero, e coraggio. Ma, prima di tutto, è richiesto che il pazi-
· Le persone che hanno ricevuto il trattamento per quanto tempo sono
ente e il suo gruppo di supporto si prendano incarico del procedimento.
sopravvissute? Quante sono sopravvissute? Per i trattamenti più innovativi, quanti
Poichè non esiste cura, poichè non ci sono garanzie, poichè ogni individuo è dif erente, la
pazienti del gruppo originario sono ancora in vita?
decisione ultima dipende dal e preferenze e dal e priorità del paziente.
3. Come la maggior parte dei trattamenti contro il cancro, i trattamenti per il mieloma
generalmente utilizzano farmaci ad alte dosi ed altre misure al o scopo di distruggere le
cel ule maligne e/o restaurare il corretto funzionamento del 'organismo. Ovviamente,
TERMINI e DEFINIZIONI
vi sono degli effetti collaterali. Alcuni di questi si manifestano durante il trattamento.
Altri si mostrano una volta che il trattamento è completato.
Acuto: improvvisa insorgenza di sintomi o di malattia.
· Quali effetti collaterali sono stati osservati in pazienti che hanno ricevuto
Agente alchilante: agente chemioterapeutico, come ad esempio melphalan o ciclofos-
il trattamento? Quando si manifestano tipicamente? In quale percentuale di
famide. Il termine Alchilante si riferisce al modo in cui questi agenti legano il DNA
pazienti si sono verificati? Quanto sono rilevanti gli effetti collaterali? Sono cur-
delle cellule di mieloma e bloccano la divisione cellulare.
abili? Mettono in pericolo la vita? Sono gravi? Sono permanenti? Per quanto tempo
Agente antiemetico: farmaco che previene o controlla nausea e vomito.
durano?
Agente antifungino: farmaco utilizzato per trattare le infezioni fungine.
· Vi sono dei trattamenti per gli effetti collaterali? I trattamenti per gli effetti col-
Agente antineoplastico: farmaco che previene, uccide, o blocca la crescita e la diffu-
laterali ne comportano degli altri?
sione di cellule cancerose.
4. Vi sono sempre delle alternative. Per ognuna del e alternative è necessario porsi tutte
Albumina: proteina solubile che si trova nel sangue e in molti altri tessuti animali.
queste domande:
Allogenico: vedi "Trapianto"
· Quali sono le alternative suggerite dal trattamento?
Amiloidosi: condizione in cui le catene leggere del mieloma (proteine di Bence Jones)
· Quali sono i relativi pro e contro delle alternative?
vengono depositate in tessuti e in organi dell'organismo. Questo accade più comun-
· Quali sono i pro e i contro dei trattamenti alternativi rispetto a quelli a cui si va in
emente con le proteine lambda piuttosto che con le proteine kappa di Bence Jones. Nei
pazienti affetti da amiloidosi, le proteine di catene leggere si legano a determinati tessuti
contro non eseguendo alcun trattamento?
come cuore, nervi e rene piuttosto che essere espulse all'esterno attraverso i reni.
Analgesico: ogni farmaco che allevia malessere. Aspirina e acetaminofene sono degli
analgesici leggeri.
26
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Analogo: composto chimico strutturalmente simile ad un altro ma leggermente diverso
Basofilo: tipo di globulo bianco. I basofili sono granulociti.
per la composizione.
Bence Jones: proteina del mieloma presente nelle urine. Il valore della proteinura di
Anemia diminuzione del numero normale di globuli rossi, solitamente al di sotto di
Bence Jones è espresso in termini di grammi per 24 ore. Normalmente un valore molto
10g/dL su 1314g/dL di emoglobina come valore normale. Il mieloma nel midollo
basso di proteinura (< 0.1g/24h) può essere presente nelle urine, ma in questo caso si
osseo blocca la produzione di globuli rossi, causa insufficienza respiratoria, debolezza e
tratterà di albumina anzichè di proteinura di Bence Jones. La presenza di qualsiasi
stanchezza.
proteina di Bence Jones nelle urine è anormale.
Anestesia: perdita di sensi o di coscienza. Un'anestesia locale provoca una perdita di
Benigno: non cancerogeno, non invade il tessuto vicino e non si diffonde in altre parti
sensibilità in una parte del corpo. Generalmente l'anestesia porta la persona nella
del corpo. L'MGUS è una tipica condizione benigna.
condizione di dormire.
Beta 2 Microglobulina (2M): piccola proteina che si trova nel sangue. Alti livelli si
Angiogenesi: formazione del vaso sanguigno, che solitamente accompagna la crescita di
manifestano in pazienti in cui il mieloma è attivo. Livelli bassi o normali si hanno in
tessuti maligni, incluso il mieloma.
pazienti in fase iniziale e/o con malattia inattiva. Circa il 10% dei pazienti affetti da
Antibiotico: farmaco utilizzato per trattare l'infezione.
mieloma non produce 2M. Per questi pazienti il test per la 2M non può essere usato
per monitorare la malattia. In recidiva, la
Anticorpo: proteina prodotta da alcuni globuli bianchi (plasmacellule) per combattere
2M può aumentare prima che si manifesti
qualsiasi altro cambiamento nei livelli di proteine. Perciò, il 90% delle volte la
le infezioni e la malattia in forma antigene come ad esempio batteri, virus, tossine, o
2M è
utile per determinare l'attività della malattia.
tumori. Ogni anticorpo può legarsi unicamente ad uno specifico antigene. Gli anticorpi
possono agire in molteplici modi. Lo scopo di questo legame è aiutare a distruggere
Bifosfonato: tipo di farmaco che si lega alla superficie dell'osso dove è riassorbito (o
l'antigene.
distrutto) e protegge il corpo dall'attività osteoclasta.
Antigene: ogni sostanza estranea (come ad esempio batteri, virus o tossine) che,
Biopsia midollare: prelievo, attraverso un ago, di una parte di tessuto dall'osso. Le
una volta introdotte nel corpo, inducono il sistema immunitario a produrre anticorpi
cellule sono controllate per vedere se sono cancerogene.
naturali.
Biopsia: prelievo di una parte di tessuto per eseguire l'esame microscopico come
Anticorpo monoclonale: anticorpo artificiale designato per trovare e legare le cellule
supporto nella diagnosi.
tumorali per la diagnosi e per la scelta del trattamento Può essere utilizzato da solo
BUN (Blood Urea Nitrogen): misura del livello delle urine nel sangue. L'urea è puri-
oppure per trasportare farmaci, tossine o materiali radioattivi direttamente nelle cellule
ficata dal rene. La BUN è un test di laboratorio eseguito su siero per capire come sta
tumorali.
funzionando il rene. Le malattie, come ad esempio il mieloma, che compromettono la
Apoptosi: normale processo cellulare che coinvolge una serie geneticamente program-
funzione del rene, portano spesso ad un aumento del livello della BUN.
mata di eventi che conducono alla morte delle cellule.
Calcio: minerale che si trova principalmente nella parte più dura della matrice dell'osso.
Arruolamento: processo di inclusione in uno studio di ricerca clinica (trial), o numero
Cancro: termine usato per malattie nelle quali le cellule maligne si dividono senza
di pazienti già arruolati in un trial o ai quali è stato anticipato l'arruolamento.
controllo. Le cellule cancerogene invadono i tessuti vicini e si diffondono attraverso il
Aspirato midollare: rimozione, attraverso un ago, di un campione di midollo osseo da
sistema del flusso sanguigno e linfatico ad altre parti del corpo.
sottoporre all'esame microscopico.
Carcinogeno: qualsiasi sostanza o agente che produce o stimola la crescita di un
Aspirazione: processo con il quale si preleva fluido o tessuto, o entrambi, da un'area
tumore.
specifica.
Catene leggere libere: porzione di proteina monoclonale di basso perso molecolare che
può essere misurata attraverso un'analisi sensitiva chiamata Freelite® test.
28
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Catetere: tubo situato nel vaso sanguigno per fornire un accesso venoso per
Cromosoma: intreccio di DNA e proteine nel nucleo di una cellula. I cromo-
l'introduzione di farmaci o sostanze nutritive. Un catetere venoso centrale è un tubo
somi trasportano i geni e la funzione nella trasmissione di informazioni genetiche.
speciale inserito una larga vena vicino al cuore e fuoriesce dal torace o dall'addome. Il
Normalmente, le cellule umane contengono 46 cromosomi.
catetere permette di eseguire medicazioni, trasfusioni e prelievi di sangue.
Cronico: persistere per un lungo periodo di tempo.
Cellula: unità base di ogni organismo vivente.
Desametasone: potente corticosteroide impiegato da solo o in associazione ad altri
Cellule B: globuli bianchi che si sviluppano all'interno delle plasmacellule nel midollo
farmaci.
osseo e rappresentano la fonte degli anticorpi
DEXA Studio (Dual Photon X-ray Absorptionmetry): misura la quantità di perdita
Cellule sanguigne: strutture minuscole prodotte nel midollo osseo, ossia globuli rossi,
della sostanza ossea.
globuli bianchi e piastrine.
Diagnosi: processo di identificazione di una malattia attraverso segni e sintomi.
Cellule staminali: cellule immature da cui tutte le cellule del sangue si sviluppano. Le
Dialisi: Quando i reni di un paziente sono incapaci a filtrare il sangue, esso è purificato
cellule staminali si trovano normalmente nel midollo osseo e possono essere raccolte per
passando attraverso una macchina di dialisi.
il trapianto.
Differenziazione cellulare: processo durante il quale cellule giovani, immature (non
Chemioterapia: trattamento per la cura dei tumori che prevede l'utilizzo di farmaci che
specifiche) acquisiscono caratteristiche individuali e ricevono la loro forma matura (spe-
uccidono tutte le cellule che si dividono rapidamente.
cializzata) e la loro funzione.
· Chemioterapia combinata L'uso di più di un farmaco somministrato in un
DLT (Dose Minima di Tossicità): effetti collaterali che risultano abbastanza severi
regime di chemioterapia durante il trattamento contro il la malattia.
tanto da evitare ulteriore trattamento.
Ciste: accumulo di fluido o materiale semisolido all'interno di una sacca.
DNA: sostanza di eredità, grande molecola che porta le informazioni genetiche di cui
Citochina: sostanza secreta da cellule del sistema immunitario che stimolano l'attività
necessitano le cellule per replicare e per produrre proteine.
di crescita in un particolare tipo di cellule. Le citochine sono prodotte localmente (come
Edema: gonfiamento, accumulo anormale di liquido in una parte del corpo.
ad esempio nel midollo osseo) e circolano nel flusso sanguigno.
Effetti collaterali: problemi che si verificano a causa dei farmaci oggetto del tratta-
Clinico: coinvolgimento dell'osservazione diretta di un paziente.
mento. Comuni effetti collaterali del trattamento per il cancro sono stanchezza, nausea,
Consenso Informato: processo mediante il quale il medico fornisce al paziente
vomito, diminuzione delle cellule del sangue, perdita di capelli, e ferite della bocca.
informazioni sufficienti circa procedura proposta per far sì che i pazienti prendano una
Efficacia: potenza nel produrre un effetto; l'efficacia in una ricerca contro il tumore si
decisione consapevole riguardante l'essere sottoposti o meno alla procedura. Il medico
riferisce a come il trattamento è efficace.
deve, in aggiunta alla spiegazione delle procedure, spiegare i rischi, i benefici, le alterna-
tive terapeutiche e i costi.
Elettroforesi: test di laboratorio nel quale il siero del paziente (sangue) o le molecole
presenti nell'urina sono sottoposti a separazione in accordo con la loro taglia e carica
Conta sanguigna: numero di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine in un campione
elettrica. Per pazienti affetti da mieloma, l'elettroforesi del siero o delle urine permette
di sangue.
sia di quantificare le proteine del mieloma (Proteina-M) , sia di caratterizzare il tipico
Creatinina: piccolo composto chimico normalmente espulso dai reni. Se i reni sono
picco monoclonale caratteristico di ogni paziente. L'elettroforesi è usata come mezzo sia
danneggiati, il livello sierico della creatinina si accumula, con conseguente aumento dei
per la diagnosi che per il monitoraggio.
livelli sierici di creatinina. Il test sulla creatinina sierica è usato per misurare la funzione
Ematocrito (Hct): percentuale di globuli rossi nel sangue. Un basso livello di
del rene.
ematocrito indica anemia.
30
31
Ematologico: originato nel sangue, o disseminato nella circolazione o attraverso il flusso
renale non producono abbastanza eritropoietina e possono divenire anemici. Iniezioni
sanguigno.
di eritropoietina sintetica possono essere utili. Le trasfusioni di sangue sono un'altra
Ematologo: medico specializzato nei problemi del sangue e del midollo osseo.
alternativa, soprattutto in condizioni di emergenza. L'eritropoietina sintetica è utilizzata
come profilassi prima della chemioterapia e come terapia di supporto dopo chemiotera-
Enzima: sostanza che influenza l'entità con cui avvengono i cambiamenti chimici nel
pia per evitare anemia.
corpo.
Graft-versus-host disease (GVHD): reazione del midollo osseo del donatore verso il
Eritrociti: globuli rossi (RBC). Essi portano ossigeno alle cellule del corpo e il diossido
tessuto del paziente.
di carbone via dalle cellule del corpo.
Granulocita: tipo di globulo bianco che uccide il batterio. Neutrofili, eosinofoli e baso-
Eritropoietina: ormone prodotto dai reni. I pazienti affetti da mieloma con i reni
fili sono granulociti..
danneggiati non producono abbastanza eritropoietina e possono diventare anemici.
Iniezioni di eritropoietina sintetica possono essere utili. Le trasfusioni di sangue possono
Herpes simplex: uno dei virus più comuni; causa infiammazione spesso visibile intorno
essere un'altra alternativa, specialmente in situazioni di emergenza. L'eritropoietina
alla bocca, comunemente chiamata "febbre".
sintetica è usata come profilassi prima della chemioterapia e come terapia di supporto
Herpes zoster: virus che si stabilisce intorno ai nervi del paziente precedentemente col-
dopo la chemioterapia per evitare l'anemia.
pito da varicella, infezioni, comparsa di bolle, gonfiore e dolore.
Esame dello scheletro (Esame metastatico): serie di raggi X per l'esame del cranio,
IgD, IgE: due tipi di mieloma che si manifestano meno frequentemente.
della colonna vertebrale, delle costole, del bacino, e ossa lunghe che mostrano eventuali
IgG, IgA: i due tipi di mieloma più comuni. La G e la A si riferiscono al tipo
lesioni litiche e/o osteoporosi.
di proteina prodotta dalle cellule di mieloma. La proteina del mieloma, che è
Frattura patologica: rottura dell'osso solitamente causata da alcune condizioni della
un'immunoglobulina, è composta da due catene pesanti (per esempio di tipo G) associ-
malattia. Esse si manifestano in pazienti con ossa fragili e affetti da mieloma che non
ato a due catene leggere, entrambe di tipo kappa o lambda. Tuttavia, i due sottotipi più
possono sopportare un peso normale o stress.
comuni di mieloma hanno catene pesanti identiche (per es. IgG kappa e IgG lambda).
Fuoco di S. Antonio: vedi "Herpes zoster."
I termini pesante e leggero si riferiscono alla taglia e al peso molecolare della proteina;
le catene pesanti sono più grosse di quelle leggere. Poiché le catene leggere sono più
Gene: specifica sequenza di DNA o RNA; l'unità biologica di eredità situata in una
piccole, riescono ad attraversare il filtro renale passando nelle urine e risultando nella
specifica area di un cromosoma che si trova in tutte le cellule del corpo. Quando i geni
proteina di Bence Jones.
sono mancanti o danneggiati, potrebbe manifestarsi il tumore.
IgM: solitamente associato alla macroglobulinemia di Waldestrom. In rari casi può
Genetico: ereditario, avere a che fare con informazioni che sono passate dai genitori al
risultare un tipo di mieloma.
figlio attraverso il DNA nei geni.
Immunodeficienza: riduzione della capacità dell'organismo di combattere infezioni e
Globuli bianchi (WBC): termine generale per indicare la varietà di cellule che
malattia.
combattono germi, infezioni e agenti che causano allergie. Queste cellule si sviluppano
nel midollo osseo e si espandono in tutte le altre parti del corpo. I globuli bianchi
Immunofissazione: test immunologico del siero o delle urine eseguito per identificare
includono i neutrofili (i granulociti), i linfociti, e i monoliti, eosinofili e basofili.
le proteine nel sangue. Per i pazienti affetti da mieloma multiplo, il medico deve avere
la capacità di identificare il tipo di proteina-M (IgG, IgA, kappa, o lambda). La tecnica
Globuli rossi (Eritrociti): cellule del sangue che contengono emoglobina e liberano
di routine di immunostadiazione più sensibile, identifica il peso e la leggerezza esatta
ossigeno nelle altri parti del corpo. La produzione dei globuli rossi è stimolata da un
del tipo di catene di proteina-M.
ormone (eritropoietina) prodotta da reni. I pazienti affetti da mieloma con danno
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Immunoglobulina (Ig): proteina prodotta dalle plasmacellule; parte essenziale del
solitamente trattata in caso di emergenza con farmaci endovena per ridurre la distruzi-
sistema immunitario dell'organismo. Le immunoglobuline si legano alle sostanze esterne
one ossea durante il trattamento diretto contro il mieloma.
(antigeni) e coadiuvano alla loro distruzione. Le classi di immunoglobuline sono IgA,
LDH: lattico deidrogenasi; enzima che può essere utilizzato per il monitoraggio
IgG, IgM, IgD, e IgE.
dell'attività del mieloma.
Immunosoppressione: indebolimento del sistema immunitario che causa un abbassa-
Lesione: cambiamento anomalo dell'area tessutale; protuberanza o ascesso che può
mento della capacità di combattere le infezioni e le malattie. L'immunosoppressione può
essere causato da una lesione o malattia, come il cancro. Nel mieloma, la "lesione" può
essere farmacologica, come ad esempio nella preparazione al trapianto di midollo osseo
essere attribuita al plasmocitoma o a un buco nell'osso.
per prevenire il rigetto dei tessuti del ricevente, o un effetto collaterale della chemiotera-
pia per il trattamento contro il cancro.
Lesioni litiche: zona danneggiata di un osso mostrata alla radiografia come punto
scuro. È come se parte dell'osso venga mangiato. Le lesioni litiche assomigliano ai fori
Immunoterapia: trattamento che stimola la naturale difesa del corpo nel combattere il
nell'osso e sono prova che l'osso si sta indebolendo.
cancro. Viene anche definita terapia biologica.
Leucociti: cellule che aiutano il corpo a combattere le infezioni e altre malattie. Anche
Incidenza: numero di nuovi casi di diagnosi effettuati ogni anno.
chiamati globuli bianchi (WBC).
Infusione: somministrazione di fluidi o medicazioni nel flusso sanguigno.
Leucopenia: basso numero di globuli bianchi.
Inibire: fermare qualcosa o mantenere sottocontrollo.
Linfociti: globuli bianchi che combattono le infezioni e le malattie.
Inibitore dell'angiogenesi: composto che tenta di ridurre l'apporto di sangue ai tumori.
Macroglobulinemia di Waldenstrom : raro tipo di linfoma indolente che colpisce le
Iniezione: instillare una medicazione all'interno del corpo utilizzando una siringa
plasmacellule. Viene prodotto un eccessivo livello di proteine IgM. Non è un mieloma.
e un ago.
Malattia in progressione: malattia che sta peggiorando
Interferone: ormone naturale (cytokina) rilasciata dal corpo per combattere le infezioni
Maligno: cancerogeno; capace di invadere il tessuto vicino e espandersi ad altre parti del
o la malattia; stimola la crescita nel sistema immunitario di alcune cellule che combat-
corpo.
tano la malattia. Esso può essere prodotto artificialmente ed essere utilizzato come una
forma di immunoterapia per bloccare la crescita del mieloma.
Marker tumorale: sostanza nel sangue o altri liquidi del corpo che può suggerire la
diagnosi di cancro in una persona.
Interleukina: sostanza prodotta naturalmente dal corpo o sostanza utilizzata nella
terapia biologica. Le Interleuchine stimolano la crescita è l'attività di alcune specie di
MDR (Resistenza a diversi farmaci): resistenza al trattamento standard, tipicamente
globuli bianchi. L'Interleukina-2 (IL-2) è una sostanza che modifica e stimola la crescita
associato con resistenza ad adriamicina e vincristina, entrambi farmaci chemioterapici.
di alcune cellule del sangue nel sistema immunitario che può combattere alcuni tipi di
La resistenza è causata dal legame della p-glicoproteina sulla membrana esterna della
cancro. L'Interleukina6 (IL-6) è una citochina che stimola molto l'attività degli osteo-
cellula del mieloma. Questo determina una repulsione del farmaco dalla cellula del
blasti e delle plasmacellule.
mieloma, senza possibilità di aggressione ed eventuale uccisione.
Ipercalcemia: livello di calcio nel sangue più alto del normale. Questa condizione può
Melanoma: cancro che forma pigmenti nelle cellule della pelle o nella retina dell'occhio.
causare diversi sintomi, inclusi perdita di appetito, nausea, secchezza delle fauci, stan-
Non associato al mieloma nonostante il suono simile del nome.
chezza, affaticamento muscolare, agitazione e confusione. Comunemente nei pazienti
Metastasi: diffusione del tumore da una parte del corpo ad altre. Quando le cellule can-
affetti da mieloma i sintomi sono causati dalla distruzione ossea con rilascio di calcio nel
cerogene metastatizzano e formano un secondo tumore, le cellule del secondo tumore
flusso sanguigno. Fenomeno spesso associato alla riduzione della funzionalità renale dal
sono simili a quelle del tumore originario (primario). Questo termine è comunemente
momento che il calcio può essere tossico per i reni. Per questa ragione, l'ipercalcemia è
utilizzato per descrivere il processo della malattia dei tumori solidi (es., seno, prostata) e
non nel mieloma che è un cancro correlato al sangue.
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MGUS (Gammopatia Monoclonale di Incerto Significato): condizione benigna in
neutropenia può essere prevenuta o ridotta utilizzando un ormone sintetico chiamato
cui la proteina M è presente ma non è ancora sintomo di malattia.
G-CSF (es. Neupogen®).
Midollo osseo: tessuto soffice e spugnoso situato all'interno delle ossa che produce
Oncogene: parte della cellula che normalmente ordina la crescita delle cellule, ma che
globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
può anche promuovere o permettere un'incontrollata crescita del cancro se mutata per
Mieloide: riferito ai mielociti, un tipo di globuli bianchi. Il mieloma multiplo non è un
esposizione a carcinogeni ambientali o se danneggiata o mancante a causa di un difetto
cancro mieloide.
genetico. Esso ha la capacità di trasformare una cellule normale in una cellula cancerogena.
Mieloma asintomatico: mieloma che non presenta segnali o sintomi di malattia. Anche
Oncologo: medico specializzato nel trattamento del cancro. Alcuni oncologi sono spe-
chiamato indolente, smoldering o MGUS in fase iniziale.
cializzati in un particolare tipo di cancro.
Mielosoppressione: diminuzione nella produzione di globuli rossi, piastrine, e alcuni
Ormoni: sostanze chimiche prodotte da varie ghiandole del corpo che regolano le azioni
globuli bianchi del midollo osseo.
di alcune cellule o organi.
Molecola: più piccola particella di una sostanza che trattiene tutte le proprietà di una
Osteoblasti: cellule che producono steroidi, che si mineralizzano con il calcio per for-
sostanza ed è composta da uno o più atomi.
mare nuovo tessuto osseo.
Monociti: particolare tipo di globuli bianchi.
Osteocalcina Sierica: proteina prodotta e secreta dagli osteoblasti quando essi produ-
cono sostanza osteoide. Un basso livello è sintomo di mieloma attivo. Un livello più alto
Monoclonale: clone o duplicato di una singola cellula. Il mieloma deriva dallo
del normale è sintomo di mieloma stabile.
sviluppo di una singola plasmacellula maligna (monoclone). Il tipo di proteina
prodotta dal mieloma è detta monoclonale; una forma singola piuttosto che diverse
Osteoclasti: cellule che si trovano nel midollo osseo nella giunzione tra il midollo
forme (policlonale). Importante aspetto pratico della proteina monoclonale è il
osseo e l'osso che riassorbe o distrugge l'osso vecchio. Nel mieloma, gli osteoclasti sono
tipico picco che mostra all'elettroforesi sierica.
sovrastimolati mentre l'attività degli osteoblasti è bloccata. La combinazione accelera
l'assorbimento dell'osso e blocca la formazione di nuovo tessuto osseo facendo risultare
MRI (Risonanza Magnetica): test diagnostico che utilizza energia magnetica, piuttosto
lesioni litiche.
che l'energia dei raggi X per produrre immagini a due o tre dimensioni degli organi e
della struttura interna del corpo. Questo esame da una buona risoluzione del tessuto
Osteoide: proteina prodotta che si mineralizza con il calcio per formare delle ossa
molle, specialmente delle alterazioni nella colonna vertebrale, ma è meno accurata nelle
resistenti.
lesioni dell'osso.
Osteonecrosi della mandibola: condizione nella quale le ossa della mandibola non
MTD (Dose massima tollerata): dose più alta di trattamento che può essere sopportata
guariscono correttamente, causando dolore continuo o saltuario e complicanze.
dalla maggior parte dei pazienti.
Osteoporosi: riduzione della densità dell'osso associata tipicamente all'età avanzata. Nel
Neoplasia: crescita anormale di cellule.
mieloma, il diffuso coinvolgimento delle ossa produce quello che viene definito osteo-
porosi ai Raggi-X e alla densitometria.
Neoplasma: nuova crescita del tessuto o di cellule; tumore che può essere benigno o
maligno.
Patologia: studio della malattia attraverso esami su tessuti e fluidi del corpo analizzati al
microscopio. Un medico che si specializza in una determinata patologia è denominato
Neutrofili: globuli bianchi necessari per combattere infezioni batteriche.
patologo.
Neutropenia: livello ridotti di neutrofili. La chemioterapia citotossica ha la tendenza
PET (Tomografia ad emissione di positromi): test diagnostico che utilizza una sofisti-
ad indurre neutropenia. Al contrario, i linfociti che svolgono un ruolo molto impor-
cata telecamera e un computer per riprodurre immagini del corpo. L'esame della PET
tante circa le infezioni, tendono a non essere influenzati dal trattamento citotossico. La
analizza la differenza tra tessuto sano e il malfunzionamento dei tessuti.
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Piastrine: una delle tre maggiori cellule del sangue, essendo gli altri i globuli rossi e i
Protocollo: dettagliato piano di trattamento che include la dose e la programmazione
globuli bianchi. Le piastrine partecipano direttamente al processo di formazione del
dei farmaci utilizzati.
coagulo di sangue. Le piastrine sono le maggiori difese contro i sanguinamenti. Sono
Radiologo: medico specializzato nella creazione e nell'interpretazione di immagini delle
anche chiamate trombociti.
aree interne del corpo. Le immagini sono prodotte con raggi X, onde sonore, campi
Placebo: sostanza inerte (inattiva) spesso utilizzata negli studi clinici per la comparaz-
magnetici, o altri tipi di energia.
ione con un farmaco sperimentale.
Radioterapia: trattamento con raggi X, raggi gamma, o elettroni per danneggiare o
Plasma: parte liquida del sangue in cui i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine
uccidere le cellule maligne. Le radiazioni possono giungere dall'esterno del corpo (radi-
sono sospesi.
azioni esterne) o da materiale radioattive posizionato direttamente nel tumore (radi-
Plasmacellule: particolari globuli bianchi che producono anticorpi. Le plasmacellule
azioni impiantate).
sane producono anticorpi per combattere le infezioni. Nel mieloma, le plasmacellule
Raggi-X: radiazioni elettromagnetiche ad alta energia usate a basse dosi per diagnosti-
maligne producono un largo numero di anticorpi anomali che non sono in grado di
care le malattie e in alte dosi per trattare il cancro.
combattere le infezioni. Gli anticorpi anormali sono le proteine monoclonali o proteina
Recidiva: ricomparsa di segni e sintomi della malattia dopo un periodo di migliora-
M. Le plasmacellule producono anche altri prodotti chimici che possono causare danno
mento.
d'organo o di tessuto (anemia, danno renale, e danneggiamento del nervo).
Refrattaria: malattia che non risponde ai trattamenti standard.
Plasmaferesi: processo di eliminazione di alcune proteine dal sangue. La plasmaferesi è uti-
lizzata per eliminare l'eccesso di anticorpi nel sangue dei pazienti con mieloma multiplo
Regressione: remissione del cancro.
Plasmocitoma: gruppo di plasmacellule localizzate in una singola area piuttosto che dif-
Remissione o Risposta: completa o parziale scomparsa dei segni o sintomi del cancro.
fuse nel midollo osseo , nel tessuto molle e nell'osso.
Remissione e risposta sono utilizzate indistintamente.
Pompa di infusione: congegno che stabilisce la quantità di liquido o di medicazioni
· Remissione Completa (CR) Assenza della proteina dal sangue e/o urine negli
infuse nel flusso sanguigno per un periodo di tempo.
esami standard; l'assenza delle cellule del mieloma nel midollo osseo e/o in altre
aree coinvolte dal mieloma ; la remissione clinica e normalizzazione di altri parame-
Port-a-Cath: catetere connesso con un disco che viene chirurgicamente inserito sotto
tri di laboratorio al CR non sono sinonimi di cura.
cute nel torace o nell'addome. Il catetere viene inserito in grosse vene o in un'arteria
direttamente nel flusso sanguigno. Liquidi, farmaci, o cellule del sangue possono essere
· Remissione Parziale (PR) Livello di risposta inferiore rispetto a quello della CR.
infusi, e il sangue può essere prelevato attraverso un ago che viene inserito nel disco.
Negli studi SWOG, PR significa risposta >50% e <75% risposta. In altri studi sig-
nifica >50% risposta.
Precancro: termine utilizzato per descrivere una condizione che può, o sta per diventare
un cancro.
Resistenza al farmaco: deriva dall'abilità cellulare nel resistere agli effetti di uno specif-
ico farmaco.
Prognosi: risultato o corso di una malattia; probabilità di recupero; speranza di vita.
Ricorrenza: ricomparsa della malattia dopo un periodo di remissione.
Proliferazione cellulare: crescita nel numero di cellule come conseguenza di sviluppo o
divisione cellulare.
Rimodellamento osseo: normale coordinamento tra osteoclasti e osteoblasti per mante-
nere bilanciata la produzione e la distruzione delle ossa.
Proteina M (picco M): anticorpi o parte di anticorpi che si trovano in gran numero nel
sangue o nelle urine in pazienti con mieloma multiplo. Il picco M si riferisce al tipico
RNA (acido ribodesossinucleico): alcuni dei vari acidi nucleici associati al controllo
tracciato elettroforetico che si ottiene quando è presente una proteina monoclonale.
delle attività delle cellule chimiche. L'RNA è uno dei due acidi nucleici che si trovano
Sinonimo di proteina monoclonale e di proteina del mieloma.
in tutte le cellule. L'altro acido nucleico è il DNA (acido deoxyribonucleico). L'RNA
trasferisce informazioni genetiche dal DNA alle proteine prodotte dalle cellule.
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Scheletro assiale: cranio, spina e regioni del bacino dello scheletro.
Terapia sistemica: trattamento che utilizza sostanze che, attraverso il flusso sanguigno,
Sindrome mielodisplastica: condizione in cui il midollo osseo non funziona normal-
raggiungono ed aggrediscono le cellule cancerogene in tutto il corpo.
mente e non produce sufficienti cellule del sangue. Questa condizione può progredire e
Test di antigene leucocitario umano (HLA): test sanguigno utilizzato per trovare un
divenire leucemia.
siero o midollo osseo compatibile per trasfusioni o trapianti.
Sistema immunitario: gruppo complesso di organi e cellule che producono anticorpi
TNF : agente modificatore della risposta biologica che può migliorare la naturale ris-
per difendere l'organismo contro le sostanze esterne come batteri, virus, tossine e
posta del fisico alla malattia.
tumori.
Tossine: veleni prodotti da alcuni animali, piante, o batteri.
Sopravvivenza libera da malattia: periodo durante il quale i pazienti sopravvivono
Trapianto: cellule staminali utilizzate per il recupero dell'ematopoiesi dei pazienti in
senza progressione di malattia. L'aumento della sopravvivenza del paziente può essere
seguito alla chemioterapia ad alte dosi o radioterapia. Il trapianto non è un trattamento
direttamente attribuita al trattamento somministrato per il mieloma. Questo termine
ma un metodo di supporto per poter somministrare la dose maggiore possibile di
identifica quei pazienti che sono in remissione completa rispetto coloro che hanno
chemioterapico.
avuto una recidiva o una progressione.
· Trapianto del midollo osseo Questo termine si riferisce al processo di raccolta
Stadiazione: esecuzione di esami e test per individuare l'estensione del tumore nel
delle cellule staminali dal midollo osseo e all'infusione delle stesse nei pazienti.
corpo.
Questo termine è utilizzato oggi meno frequentemente nel mieloma poiché le cel-
Stadio: diffusione del cancro nel corpo.
lule staminali vengono ora raccolte dal sangue periferico.
Steroidi: particolare tipo di ormoni. Gli steroidi sono speso somministrati a pazienti
· Trapianto di cellule staminali da sangue periferico I medici prelevano le cel-
insieme a farmaci antitumorali e sembra che aiutino a controllare gli effetti della malat-
lule staminali sane dal sistema sanguigno del paziente (non dal midollo osseo) le
tia nel corpo.
conservano sino a quando i pazienti ricevono chemioterapia ad alte dosi al fine di
TAC (Tomografia Assiale Computerizzata): test che utilizza i Raggi-X computerizzati
distruggere le cellule tumorali.
per creare immagini tridimensionali di organi e strutture all'interno del corpo, usato per
· Allogenico L'infusione di midollo osseo o di cellule staminali da un individuo
individuare piccole aree di ossa danneggiate o l'implicazione dei tessuti molli.
(donatore) a un altro (ricevente). Un paziente può riceve midollo osseo o cellule
Terapia del gene: trattamento che modifica i geni. In studi di terapia del gene per
staminali da un donatore compatibile, sebbene non geneticamente identico.
tumori, i ricercatori hanno tentato di migliorare l'abilità naturale del corpo nel combat-
· Autologo Una procedura con cui le cellule staminali vengono prelevate dal sangue
tere la malattia e sensibilizzare il tumore ad altri tipi di terapia. Il trattamento si basa sul
del paziente e reinfuse nel paziente in seguito a trattamento intensivo.
rimpiazzo di geni danneggiati o mancanti con copie sane.
· Trapianti da donatore non consanguigno (MUD) Fa riferimento alle procedure
Terapia di Induzione: trattamento iniziale utilizzato con lo scopo di migliorare la
di trapianto di cellule staminali in cui le cellule staminali del paziente e del dona-
remissione in pazienti con nuova diagnosi di mieloma.
tore sono geneticamente identiche ma il donatore non è familiare del ricevente.
Terapia di Mantenimento: farmaci somministrati ai pazienti in remissione per ritardare
Questa procedura non è consigliata per pazienti con mieloma perché comporta
o prevenire la recidiva.
un'inaccettabile tasso di mortalità.
Terapia di supporto: trattamento somministrato per prevenire, controllare o alleviare
· Singenico L'infusione di midollo osseo o cellule staminali da gemelli.
complicazioni e effetti collaterali e per migliorare il comfort dei pazienti e la qualità
Trasfusione: trasferimento di sangue o prodotti del sangue.
della vita.
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Trattamento palliativo: trattamento mirato a migliorare la qualità della vita alleviando
· Trial di Fase III Un trial designato per comparare due o più trattamenti per
il dolore ed i sintomi della malattia ma senza alterare il corso di quest'ultima.
un tipo o stadio di tumore. L'obiettivo finale in un trial di fase III è di solito la
Trial clinico: studio di ricerca di un nuovo trattamento che coinvolge pazienti. Ogni
Sopravvivenza o la Sopravvivenza libera da malattia. I trial di fase III sono solita-
studio è designato per trovare vie migliori per prevenire, scoprire, diagnosticare, o trat-
mente randomizzati, così i pazienti non scelgono quale trattamento ricevere. Un
tare il cancro e per rispondere a questioni scientifiche.
tipico trial di fase III ha da 50 a 1000 pazienti. Alcuni trial di fase III comparano
un nuovo trattamento che ha dato dei buoni risultati nel trial di fase II con uno
· Gruppo di controllo Il braccio di un trial clinico randomizzato che ottiene il
più vecchio, ben conosciuto, trattamento standard. Altri trial di fase III comparano
trattamento standard.
trattamenti che sono già usati comunemente. Alcuni trattamenti nei trial di fase III
· Obiettivo finale Ciò che un trial clinico cerca di misurare o scoprire; l'obiettivo
possono essere disponibili all'esterno della regolazione del trial clinico.
dello studio. Un tipico obiettivo finale include la valutazione delle tossicità, dei
Trombociti: vedi "Piastrine."
tassi di risposta e della sopravvivenza.
Trombocitopenia: basso numero di piastrine nel sangue. Il livello normale è di
· Gruppo sperimentale Il braccio di un trial randomizzato che ottiene un nuovo
150.000-250.000. Se le piastrine sono meno di 50.000, potrebbero verificarsi problemi
trattamento.
emorragici. La maggior parte delle emorragie sono solitamente associate ad un livello di
· Trial clinico randomizzato Uno studio di ricerca nel quale i soggetti sono asseg-
piastrine inferiore a 10.000.
nati, tramite randomizzazione, a ricevere un particolare trattamento.
Tumore: massa anormale di tessuto; risultato di un'eccessiva divisione delle cellule. I
· Trial di Fase I Un trial designato per determinare la MTD (massima dose toll-
tumori non svolgono una funzione utile all'interno del corpo. Essi possono essere sia
erata) di un nuovo farmaco o una nuova combinazione di farmaci che non sono
benigni sia maligni.
mai stati provati negli umani. È solitamente il primo test umano di un nuovo trat-
Vaccino: preparato di micro organismi uccisi o organismi virulenti vivi che viene som-
tamento. I pazienti in trial di fase I devono avere un tumore avanzato refrattario
ministrato per produrre o incrementare artificialmente l'immunità verso una particolare
ad ogni trattamento standard. In un tipico trial di fase I, gruppi successivi (coorti)
malattia.
di 36 pazienti vengono sottoposti al trattamento. Tutti i pazienti in una coorte
ricevono la stessa dose. La prima coorte solitamente riceve una bassa dose, e la dose
Virus: piccola particella vivente che può infettare le cellule e cambiare la funzionalità
viene aumentata in ogni successiva coorte fino ad ottenere la DLT (dose minima di
della cellula stessa. L'infezione con un virus può indurre sintomi in una persona. La
tossicità). La dose utilizzata per la precedente coorte è considerata come la Massima
malattia ed i sintomi dipendono dal tipo di virus e dal tipo di cellule infettate
Dose Tollerata. Questa dose è allora usata in un trial di fase II.
· Trial di Fase II Un trial designato per determinare il tasso di risposta di una
nuova terapia che è già stata testata in un trial di fase I. Tipicamente vengono
trattati dai 14 a 50 pazienti con un certo tipo di tumore, per vedere la risposta.
I pazienti solitamente, devono avere un tumore avanzato refrattario ad ogni trat-
tamento standard, e in più, devono avere una malattia quantificabile. Se i risultati
di un trial di Fase II sono abbastanza promettenti, il trattamento può allora essere
testato in un trial di Fase III. Se i risultati sono obiettivamente migliori di un trat-
tamento standard, allora non possono essere testati in un trial di Fase III, e il trat-
tamento può diventare standard sulla base dei risultati nel trial di fase II.
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