Klinické studie a myelom
Základní informace pro nemocné

Úvod
Tato informacní brozura je urcena pro nemocné s myelomem, jejich rodiny
a dalsí, kteí se o nemocné pecují. Jejím cílem je odpovdt na dlezité otázky,
které mohou mít nemocní ohledn klinických studií, nazývaných také klinické
zkousení (hodnocení).
§ Co je to klinická studie?
§ Proc jsou klinické studie dlezité?
§ Jak jsou klinické studie provádny?
§ Jaké jsou druhy a fáze klinických studií?
§ Které dlezité skutecnosti je teba zvazovat?
§ Jaké jsou nové lécebné postupy a klinické studie u mnohocetného myelomu?
§ Otázky, na které bych se ml/a ptát?
§ Jak se mohu dozvdt o klinických studiích, které jsou pro m vhodné?
Brozurka poskytuje základní informace o dlezitosti klinických studií pro vývoj
lécby a péce o nemocné s myelomem. Také objasuje nkteré odborné pojmy,
které mzete slyset od svého lékae nebo zdravotní sestry a jsou vysvtlena ve
slovníku pojm.
Brozurka je navrzena tak, aby Vám pomohla v rozhodování v pípad, ze je
Vám nabídnuta úcast v klinické studii. Otázky se objevují práv ve fázi, kdyz se
rozhodujete, zda do studie vstoupit. Brozurka také obsahuje vybraný seznam
otázek pro lékae, zdravotní sestru nebo koordinátora studie, týkající se jakékoli
studie, na které budete spolupracovat. Mzete v ní najít také dalsí zdroje
informací o myelomu a klinických studiích.
Tato pírucka je jednou z ady brozur, prvodc a informacních leták,
vydávaných IMF (International Myeloma Foundation) ve spolupráci s CMG
(Ceská myelomová skupina), které mapují mnoho oblastí myelomu, jeho lécby
a osetování. Tyto materiály mzete získat na kontaktních adresách na zadní
stran této brozury.
Obdobné informace mzete také najít na internetových stránkách CMG
www.myeloma.cz nebo na horké lince 532 233 551, kde Vám zdravotní sestra
ochotn zajistí odbornou konzultaci Vaseho problému nebo dotazu.
1

Obsah
Co je to klinická studie? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3
Proc jsou klinické studie dlezité? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3
Jak jsou klinické studie provádny? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 3
Jaké jsou druhy a fáze klinických studií? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4
Které skutecnosti je teba zvazovat? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 7
Co v pípad, bude-li ucinn zázracný objev? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 7
Musím se úcastnit? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8
Jak budou chránna moje práva? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8
Jaké jsou nové lécebné postupy a klinické studie
u mnohocetného myelomu? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 9
Otázky, na které bych se ml/a ptát? . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 10
Slovník pojm . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 12
CMG NF - Ceská myelomová skupina, nadacní fond . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 14
Dalsí zdroje informací . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 15
IMF The International Myeloma Foundation . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 16
Poznámky a otázky . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 17
2
3

Co je to klinická studie?
Klinickou studií se rozumí plánovaný výzkum, jehoz se úcastní nemocní a ve
kterém probíhá zkousení nových lécebných postup nebo srovnávání rzných
typ jiz v soucasnosti pouzívaných. Jejich úcelem je najít v budoucnosti pro
nemocné lepsí lécbu.
Studie probíhají podle urcené ady pracovních postup nazývané protokol.
Nemocný zaazený do studie je podrobn sledován za úcelem urcení
bezpecnosti a úcinnosti podávané lécby. Informace získané v prbhu studie
jsou shromazovány a vyhodnocovány zaskolenými výzkumníky. Závry
studií pomáhají urcit, který ze zkousených lécebných postup je nejlepsí, a tak
klinické studie pispívají ke zlepsení lécby a péce o nemocné v budoucnosti.
Proc jsou klinické studie dlezité?
Pokrok v medicín mze být uskutecnn pouze prostednictvím výzkumu.
Klinické studie jsou obecn povazovány za nejspolehlivjsí zpsob zkousení
nových lécebných postup. Po nkolika fázích vývoje jsou klinické studie
zakonceny fází III, která je rozhodující pro srovnání, který lécebný postup je
lepsí. Toto srovnávání je podmínno procesem zvaným randomizace, pi kterém
je Vám náhodn vybrán jeden z mozných lécebných postup. Tento náhodný
výbr zajisuje lépe a objektivnji pocítac nez léka. Proces randomizace je
podrobnji vysvtlen v jiné cásti brozurky.
Nové lécebné postupy nejsou bezpodmínecn lepsí nez v soucasnosti podávaná
standardní lécba. Ve skutecnosti mohou být nkdy i horsí. Klinické studie jsou
potebné ke zjistní, zda je lécebný postup pro nemocné prospsný.
Jestlize závr studie prokáze, ze nová (zkousená) lécba má výhody oproti
soucasné standardní lécb, tento nový lécebný postup se pak pravdpodobn
v budoucnu stane lécebným postupem standardním.
Pouze Vás léka Vás mze zaadit do klinické studie a ml/a byste znát
odpovdi na vsechny otázky jest ped souhlasem se zaazením. Vtsina studií
je vyhrazena pro specifický druh nemocných a nabízejí je jen urcité nemocnice.
Vás léka je nejlepsí osoba, která Vám zjistí, jestli mzete být zaazen/a do
njaké, pro Vás vhodné studie.
Jak jsou klinické studie provádny?
Existuje ada dlezitých otázek, které byste ml/a polozit jest ped rozhodnutím
do studie vstoupit a tyto jsou obsahem zbývající cásti brozurky.
Koordinátor studie, vtsinou léka, spolecn s týmem dalsích osob, pipravuje
2
3

pracovní plán studie nazývaný protokol. Protokol popisuje, kteí nemocní
mohou být do studie zaazeni, pesn vymezuje plán vysetovacích test,
pracovních postup, podávaných lék (vcetn dávkování) a délku trvání studie.
Pro danou studii pouzívají vsichni lékai stejný protokol, nezálezí na lokalizaci
pracovist.
Pro bezpecnost nemocných musí být kazdý protokol schválen organizací ci
více organizacemi dle platné legislativy státu. Ve Velké Británii je to Medical
Research Council a v Ceské republice Státní ústav pro kontrolu léciv. Dalsí
ústavní kontrolní (hodnotící) radou je etická komise pro výzkum v jednotlivých
nemocnicích, kde studie probíhá. Tyto kontrolní rady jsou slozeny ze
zdravotnických odborník, nemocných a dalsích z ad neodborník, jako jsou
duchovní, právníci apod. Rada hodnotí protokol, aby zajistila, ze výzkum
nevystavuje nemocné nepatelným nebo neetickým rizikm.
Kazdý protokol popisuje podmínky, které musí vsichni nemocní ve studii
splovat. Tyto nazýváme ,,vstupní kriteria" a jsou rozdílná pro kazdou
studii v závislosti na jejím úcelu nebo zkoumaných otázkách. Kriteria mohou
zahrnovat pohlaví, fázi onemocnní (myelomu) - nov diagnostikován nebo
relaps, informace o pedeslé lécb a dalsích zdravotních potízích (nap. ledvinné
selhávání nebo srdecní obtíze).
Mnoho nemocných není zaazeno do studie, protoze nesplní vstupní kriteria.
V pípad, ze nejste vhodným kandidátem do zádné studie, neznamená to, ze
Vám podobná lécba nemze být poskytnuta. Vás léka s Vámi prodiskutuje dalsí
lécebné moznosti.
Vstupní kriteria jsou velmi dlezitou cástí studie. Pomáhají chránit bezpecnost
nemocného. Nemocní, kteí by mohli být poskozeni uzíváním zkousené lécby,
nejsou tomuto riziku vystaveni.
V závislosti na studii a vstupních kritériích mze léka zjistit, která skupina
nemocných bude mít z nového léku nebo lécebné postupu prospch, ukáze-li se
být lepsím nez dosavadní standardní lécba.
Jaké jsou druhy a fáze klinických studií?
Preklinické studie
Vývoj nových lék zacíná v laboratoi a jen velmi málo nových myslenek
a vyvinutých lék mze být pedlozeno jako úcinná lécba pro nemocné. U lék
je nejdíve hodnocena schopnost nicit buncné linie, které jsou získány od
skutecných nemocných s myelomem. Tento proces pomáhá pi rozhodování
jak o zpsobu psobení, tak o dávce léku, která je nutná k dosazení potebné
4
5

úcinnosti. Dalsím krokem je zjistit, zda tato dávka léku mze být bezpecn
podána nemocným. Jedinou cestou k tomuto zjistní je podání nizsí dávky
laboratorním zvíatm a sledování nezádoucích úcink. Jestlize se neobjeví
zádné vedlejsí nezádoucí úcinky a hladina podávaného léku je v rozmezí jeho
pozadované úcinnosti, lék je vhodný pro hodnocení na lidech.
V pípad, ze je nový lécebný postup schválen pro uzívání lidmi, dalsí výzkum
vtsinou zahrnuje studie se temi nebo ctymi rznými fázemi. Kazdá fáze
objasuje rzné otázky týkající se nového léku ci lécebného postupu.
Fáze I
Ve fázi I studie výzkumníci testují nový lék nebo lécebný postup na malé
skupin nemocných, kdy poprvé hodnotí jeho bezpecnost, stanoví hranice pro
bezpecnou dávku a zjistí vedlejsí úcinky. Cílem fáze I studie není hodnocení
úcinnosti zkouseného léku.
Fáze II
Cílem fáze II studie je hodnocení úcinnosti léku a stupn dosazené lécebné
odpovdi se srovnáním dosazené lécebné odpovdi u díve pouzívané lécby.
Poté mze být navrzena píslusná fáze III studie.
Fáze III
Ve fázi III studie probíhá randomizace a srovnávání nejlepsí soucasné
standardní lécby s novými léky nebo lécebnými postupy. Úcinnost nových lék
nebo lécebných postup byla jiz prokázána ve fázi II a je zejmé, ze tato úcinnost
bude nejmén tak dobrá a ve skutecnosti nkdy i lepsí nez nejlepsí v soucasnosti
uzívaná standardní lécba. Je dlezité upozornit na to, ze pi randomizování
nemocných léka s urcitostí neví, který lécebný postup je nejlepsí. V této fázi jiz
neprobíhá náhodné experimentální zkousení pípravk, které by nemusely být
úcinné. Jde jen o to pesn urcit, zda jsou zkousené lécebné postupy lepsí nez
soucasná nejlepsí lécebná strategie.
Fáze IV
Fáze IV studie probíhá teprve tehdy, az jsou hodnocené léky nebo lécebné
postupy zavedeny do kazdodenního uzívání. Studie pokracují testováním lék
a lécebných postup k získávání informací o jejich úcinnosti na rozmanitých
skupinách nemocných. Sleduje nezádoucí vedlejsí úcinky spojené zvlást
s dlouhodobým uzíváním.
Vedle tchto rzných fází existují také rzné typy studií.
V pípad, ze se ve studii srovnává standardní a nová lécba, skupina nemocných
dostávající standardní lécbu je nazývána kontrolní skupinou a skupina
nemocných dostávající lécbu novou se nazývá hodnocená skupina.
4
5

Placebem kontrolované studie
U nkterých nemocí, v pípadech, kdy neexistuje standardn podávaná lécba
a nemze tak být srovnávána s lécbou novou, je nemocným podáváno placebo.
Placebo vypadá stejn jako skutecný lék, ale je kompletn neúcinné a neskodné.
Tento druh studie pro lécbu myelomu prakticky neexistuje.
Zaslepené studie
V tchto studiích nejsou nemocní informováni o tom, jestli jsou zaazeni do
kontrolní nebo hodnocené skupiny a podávaná lécba vypadá stejn v obou
(nebo více) skupinách.
Dvojit zaslepená studie znamená, ze ani nemocný ani léka neví, který nemocný
je zaazen v které skupin.
Zaslepené nebo dvojit zaslepené studie mají za cíl zmensit riziko zaujatosti
a snízit ovlivnní výsledku studie pozitivními nebo negativními pocity.
V pípad, ze se objeví neocekávaný problém s lécbou podávanou ve studii, Vás
léka mze zjistit od koordinátor studie, který z lék uzíváte.
Zaslepené studie je mozné provádt jen tehdy, mohou-li být podávány dv lécby
stejným zpsobem (stejná léková forma, nap. tablety).
Randomizace
Je to proces, pi kterém pocítac náhodn zaadí nemocné ve studii do jedné
ci druhé lécebné skupiny. Provádí se za úcelem vyhnout se zaujatosti a tím je
zajistno, ze výsledky nejsou ovlivnny individuálním výbrem nebo dalsími
faktory nesouvisejícími s testovanou lécbou.
Kvalita zivota
V posledních letech vdci vyvinuli podrobné testy a dotazníky, které
umozují hodnotit kvalitu zivota nemocných. Tyto dotazníky umozní lékam
prozkoumání nových lécebných postup v sirsích souvislostech ovlivujících
Vás kazdodenní zivot ve srovnání s dalsími druhy lécby.
Co se stane s výsledky studie?
Vsechny klinické protokoly by mly zeteln vyjadovat okolnosti, na které
budou výzkumníci pohlízet pi rozhodování o tom, který lécebný postup ci
lék je nejúcinnjsí a nejbezpecnjsí. Ty jsou casto zmiovány jako konecné cíle
a výsledky. Typické cíle studií týkající se myelomu zahrnují: pezití, dobu do
relapsu nemoci, minimální, cástecnou a celkovou lécebnou odpov.
Výsledky jsou casto prezentovány na velkých lékaských setkáních
a publikovány v lékaských casopisech k zajistní informovanosti nejvtsího
6
7

mozného poctu léka. Tímto zpsobem mohou studie zlepsit lécebné postupy
a péci o nemocné. Nikdo z nemocných nebude identifikován v zádné zpráv ani
publikaci. V budoucnosti by mohly být výsledky studií pístupné tm, kteí se
jich úcastní.
Které skutecnosti je teba zvazovat?
Existuje mnoho vcí, o kterých byste mli pemýslet jest ped tím, nez
vstoupíte do klinické studie. Zaprvé byste mli zvázit dvod, pro který do
studie vstupujete. Nap.:
Mozné dvody ke vstupu do studie:
§ S urcitostí dostanete soucasnou nejlepsí moznou lécbu nebo novou lécbu,
která by pro Vás byla jinak nedostupná
§ Vývoj Vaseho onemocnní je v prbhu studie pecliv sledován specialisty
v oboru lékai, sestrami
§ Mohl/a byste výzkumníkm pomoci pi zlepsování lécebných postup pro
nemocné v budoucnosti
§ Kdyz se studií úcastní více nemocných, budou díve zodpovzeny dlezité
otázky
Mozné dvody k odmítnutí vstupu do studie:
§ Nový lécebný postup nemusí být lepsí nez dosavadní
§ Nové léky mohou mít vedlejsí nezádoucí úcinky, které nemze nikdo
pedvídat
§ Nový lécebný postup nemusí být pro Vás úcinný (to mze platit pro
jakoukoli lécbu)
§ Dostanete vhodnou lécbu, i kdyz se studie nezúcastníte
Co v pípad, bude-li ucinn zázracný objev?
Co kdyz se objeví nové informace nebo zázracný objev v dob, kdy budu ve
studii?
Protoze klinické studie mohou trvat i nkolik let, mohou se v této dob objevit
nové informace o lécích ci lécebných postupech. Vás léka by Vám ml podávat
aktuální informace o novinkách v lécb a prokonzultovat s vámi, zda chcete
zstat ve studii. V pípad, ze se rozhodnete pokracovat, mzete být vzhledem
k tmto novým zásadním informacím pozádáni o podpis aktualizovaného
informovaného souhlasu.
6
7

Musím se úcastnit?
Ne, studie se úcastnit nemusíte. Je to Vase vlastní rozhodnutí a vstup do studie
by neml být ukvapený. Bude Vám poskytnuta veskerá podpora, informace
a cas k rozhovoru s rodinou a páteli ped tím, nez uciníte své rozhodnutí.
Ve vtsin pípad, jestlize se rozhodnete studie nezúcastnit, nebude to mít vliv
na standardní lécbu, kterou obdrzíte, ani na vztah s Vasím lékaem. Dokonce,
i kdyz se rozhodnete do studie vstoupit, mzete z ní kdykoli vystoupit bez
udání dvodu. Jste-li uprosted lécby nebo lécebného postupu z nkterých
studií vystoupit není mozné.
Jak budou chránna moje práva?
Jaká jsou moje práva a jak budou chránna?
Vsichni nemocní by mli obdrzet písemné informace o studii, které si ponechají
a mohou se na n odvolávat.
Ped zahájením a v prbhu klinické studie máte adu práv a Vase zájmy budou
chránny nkolika zpsoby. Vdomí tohoto Vám mze pomoci cítit se klidnjsí
pi rozhodování a chránit Vás ped lécbou nebo procedurami, které nechcete
podstoupit.
Jak jiz bylo zmínno, vstoupíte-li do studie nebo ne, zálezí pouze na Vás a máte
právo kdykoli odstoupit. Studie je pravdpodobn jen jednou z Vasich lécebných
mozností. Hovote se svým lékaem a spolecn se mzete rozhodnout o tom, co
je pro Vás nejlepsí. V pípad, ze se do studie zapojíte, lékai a zdravotní sestry
budou pecliv sledovat Vasi reakci na lécbu. Zjistí-li, ze lécebný postup nebo lék
Vás poskozuje, budete ze studie rovnou vyclenn.
V pípad, ze se rozhodnete ze studie vystoupit, budou s Vámi projednány
vsechny dalsí vhodné lécebné moznosti. Na základ pvodní lécby podávané
ve studii vsak mze být pozadováno dalsí sledování.
Jedním z Vasich práv je právo na informace a informovaný souhlas.
Informovaný souhlas znamená, ze musíte dostat vsechny podstatné informace
o studii v terminologii, které rozumíte, jest ped tím, nez se rozhodnete do
studie vstoupit ci ne. Informovaný souhlas zahrnuje: podrobnosti o lécb
a vyseteních, která podstoupíte, pedpokládaný uzitek a rizika, dobu trvání
studie a dvody k jejímu provedení. Obdrzíte formulá informovaného
souhlasu, který pedkládá vsechna podstatná fakta. V pípad, ze souhlasíte
s úcastí ve studii, budete pozádán o podepsání tohoto formuláe. Jak jiz bylo
zmínno, mzete být pozádán k podepsání nového formuláe, objeví-li se nové
8
9

informace v souvislosti se studií. Informovaný souhlas znamená, ze máte právo
na informace a klást otázky kdykoli v prbhu studie.
Podpisem se nezavazujete k setrvávání ve studii. Mzete stále kdykoli
odstoupit.
Jaké jsou nové lécebné postupy a klinické studie u mnohocetného
myelomu?
V soucasné dob probíhá velké mnozství výzkumných projekt v oblasti hledání
úcinnjsí a mén toxické lécby. Ve vývoji je mnoho nových lécebných postup
a nkteré z nejvíce slibných jsou popsány níze. Lécebné postupy zde popisované
nejsou vzdy vhodné pro vsechny nemocné a nemohou být ve skutecnosti siroce
pístupné. V pípad, ze máte zájem o vyzkousení nového lécebného postupu
nebo o informace o tch, které jsou níze uvedeny, ml/a byste o tom pohovoit
se svým lékaem nebo zdravotní sestrou.
Thalidomid jiz prokázal svoji úcinnost v lécb myelomu a v soucasnosti je
jeho úcinnost testována v klinických studiích u relapsu nemoci, samostatn
v iniciální (vstupní) lécb nebo v kombinaci se steroidy a/nebo chemoterapií
v lécb udrzovací. Thalidomid není úcinný u vsech nemocných a lécba je
spojena s vedlejsími nezádoucími úcinky, které mohou u nkterých nemocných
pevázit jeho uzitek.
Více informací o thalidomidu je dostupných prostednictvím IMF a CMG.
Skupinalékúzcespojovanásthalidomidem,kterásetestujeprolécbumyelomu,
se nazývá ImiDs (imunomodulacní léky). U tchto lék se pedpokládá nkolik
zpsob úcinku proti myelomu. Jedním z nich je potlacování novotvorby
cév, coz ztzuje pezívání myelomových bunk. Je nadje, ze budou mít vtsí
úcinnost a mensí nezádoucí úcinky ve srovnání s thalidomidem.
Dalsím slibným lékem pro lécbu myelomu jsou Velcade® (díve známý jako
PS-341) a Trisenox® (arsenic trioxid). Velcade tlumí funkci dlezité molekuly
zvané proteazom, která napomáhá pezívání myelomovým bunk. Trisenox
prokázal své úcinky v lécb mnoha solidních nádor, stejn tak i v lécb
akutní plazmocytární leukémie a v soucasnosti je soucástí studií i u myelomu.
Mechanizmus úcinku není zcela jasný, ale je víceslozkový, vcetn pímého
psobení na pezívání myelomových bunk.
Transplantace lékai po celém svt zkousí nový typ alogenní transplantace
kmenových bunk, nazývaná mini transplantace (také známá jako
nemyeloablativní transplantace). Pi této transplantaci se pedpokládá nizsí
riziko komplikací nez pi standardní alogenní transplantaci. Dalsí transplantacní
8
9

technikou, která je zkoumána ve studiích na celém svt, je tandemová
transplantace. Ta zahrnuje provedení druhé autologní transplantace ihned po
zotavení se z transplantace první, s cílem pokusit se o prodlouzení délky remise
onemocnní. Protoze tyto pístupy jest nebyly úpln vyhodnoceny, mly by
probíhat jen na pracovistích, která mají s transplantacemi zkusenosti a pouze
v rámci klinických studií.
Dalsí nové pístupy zahrnují uzití monoklonálních protilátek, které napadají
myelomové buky, zatímco zdravých bunk se nedotýkají. Dále vakcíny,
které se pokousejí posílit schopnost imunitního systému útocit na myelomové
buky a cílená radioterapie (ozaování), jejíz cílem je pímým ozaováním nicit
myelomové buky bez psobení na zbytek organizmu.
Mnoho nových lékových kombinací, které se v praxi jiz uzívají, je nyní testováno
v klinických studiích, jako napíklad T-Dex (thalidomid a dexametazon) a CTD
(cyklofosfamid, thalidomid a dexametazon).
Cím více je zjistno o tchto experimentálních lécebných postupech, tím se
jejich role vedle tradicní lécby stává jasnjsí. V dob, kdy bude prokázána jejich
vtsí úcinnost a bezpecnost mohou nahradit nkteré ze soucasných lécebných
postup. Bohuzel, jak jiz bylo díve zmínno, ne vsechny nové lécebné postupy
jsou lepsí nez soucasné standardní a to je dvodem, proc je velmi dlezité
dsledn provádt klinické studie k testování tchto nových lécebných
postup.
Otázky, na které bych se ml/a ptát?
Studie
§ Jaký je úcel a fáze studie?
§ Proc si myslíte, ze nový testovaný lék nebo lécebný postup bude úcinný?
§ Kdo studii organizuje a kdo ji pezkoumává a schvaluje?
§ V pípad, ze budu ve studii uzívat nový lék a budu z nj mít prospch,
mohu jej uzívat i po ukoncení studie?
§ Jak jsou kontrolována data ve studii a bezpecnost nemocného?
§ Kam jsou pedávány výsledky a informace o studii? Kdy budou
publikovány?
§ Jaká je doba trvání studie a kolik dalsích nemocných bylo ve studii léceno?
10
11

Mozná rizika a uzitek
§ Jaká jsou krátkodobá a dlouhodobá rizika, vedlejsí nezádoucí úcinky
a prospch?
§ Jaká je standardní lécba a dalsí moznosti, kdyz se rozhodnu pro neúcast ve
studii?
§ Jak se porovnávají pedpokládaná rizika, nezádoucí úcinky a prospch se
standardní lécbou nebo s dalsími moznostmi?
Péce o Vás
§ Jaký typ lécby, lékaských test nebo procedur budu podstupovat v prbhu
studie? Mohou být bolestivé? Mzete je srovnat s tím, co bych podstoupil
mimo studii?
§ Jak casto a jak dlouho budu lécbu dostávat a jak dlouho bude nutné ve studii
setrvat? Bude po skoncení studie následovat dalsí sledování?
§ Kde budu lécen? Budu muset být v nemocnici? Jestlize ano, jak casto a jak
dlouho?
§ V pípad, ze se úcastním studie a nedostávám zkousený lék, mze mi
být nabídnut na konci studie, kdyz konvencní (obvyklá) lécba neúcinkuje
a studiový lék se prokáze jako úcinný?
§ Jaké existují varianty, kdyz se rozhodnu pro neúcast ve studii? Bude njak
ovlivnna úrove poskytované péce?
Osobní otázky
§ Jak by mohla studie ovlivnit mj kazdodenní zivot?
§ Existuje pro mne a mou rodinu podpora od spolecnosti? Nap. doprava do
centra studie, existuje grant pro pepravu nemocných?
§ Jak dlouho bude studie trvat?
§ Je pozadováno dlouhodobé sledování?
10
11

Slovník pojm
Dvojit zaslepená studie: V této studii ani léka ani nemocný neví, kdo je zaazen
do které testované skupiny.
Hodnocená skupina: V klinické studii je to skupina nemocných s nádorovým
onemocnním, která bhem klinického zkousení podstupuje novou lécbu.
Informovaný souhlas: Informace, ze kterých se nemocný dozvídá klícové údaje
o klinické nebo výzkumné studii, a pak dobrovoln souhlasí se vstupem do
studie nebo se rozhodne pro neúcast. Tento proces zahrnuje podpis formuláe,
který popisuje prospch a rizika, která se mohou objevit v pípad úcasti ve
studii.
Institutional Review Board (IRB) ve VB a Etická komise (EK) v CR: Ústavní
kontrolní (hodnotící) rada skupina vdc, léka, duchovních a zástupci
laické veejnosti ze zdravotnických zaízení, kde je studie provádna. IRB a EK
pezkoumává a musí schvalovat protokoly vsech studií financovaných vládní
institucí, aby svým navrzením chránily nemocné, které se studií úcastní.
Jednoduse zaslepená studie: Metoda pouzívaná k pedcházení ovlivování
lécebné studie. V jednoduse zaslepené studii není nemocný informován, zda
dostává standardní nebo novou zkousenou lécbu. Tuto informaci mají pouze
lékai.
Klinické studie: Výzkumné studie, do kterých jsou zapojeny lidské subjekty.
Kazdá studie zkousí odpovdt na vdecké otázky a najít lepsí zpsob jak
pedcházet nebo lécit nádorová onemocnní.
Konecné cíle: Parametry pouzité k hodnocení úcinnosti. Nap. u myelomu
dosazení remise nebo pokles paraproteinu pod urcitou hladinu, celkové pezití,
doba do relapsu.
Kontrolní skupina: V klinické studii je to skupina nemocných, která je lécena
standardní lécbou.
Nepíznivé ovlivnní (zaujatost): Vedle lécby jsou analyzována lidská
rozhodování nebo dalsí faktory, zda nemohly ovlivnit výsledky studie.
V klinických studiích se vyuzívá ada metod k omezení zaujatosti, protoze
ovlivnné výsledky nemusí být správné.
Onkolog: Léka, jehoz specializací je lécba nádorových onemocnní.
Placebo: Tablety, kapsle nebo injekce, které vypadají jako léky nebo jiné testované
látky, ale neobsahují zádnou úcinnou látku.
Protokol: Pracovní plán pro klinickou studii. Plán urcuje, co bude ve studii
udláno a proc. Stanovuje, kolik nemocných se studie zúcastní, jaké vysetovací
12
13

testy Vám budou provádny a jak casto a rozpis lécby.
Randomizace: Metoda pouzívaná k pedcházení ovlivování výzkumu.
Nemocní jsou do lécebné nebo kontrolní skupiny rozdlováni náhodn.
Remise: Stav, kdy známky a píznaky nádorového onemocnní odezní, o nemoci
se íká, ze je ,,v remisi". Remise mze být docasná nebo trvalá.
Stadium: Informace o rozsahu nádorového onemocnní a zda je nemoc rozsíena
z pvodního místa na jiné cásti lidského tla. K definování stadia nádorového
onemocnní se pouzívají císla s písmenem nebo bez nj (nap. stadium IIb).
Standardní lécba: V soucasnosti nejlepsí známá lécba pro nádorové onemocnní,
zalozená na výsledcích pedeslého výzkumu.
Vedlejsí (nezádoucí) úcinky: Potíze, které se vyskytnou, kdyz lécba nepízniv
psobí na zdravé buky. Bzné vedlejsí úcinky standardní protinádorové lécby
jsou únava, nevolnost, zvracení, snízení poctu krvinek, ztráta vlas a bolesti
v dutin ústní. Nové lécebné metody, které jsou testovány, mohou mít tyto nebo
dalsí neznámé vedlejsí úcinky.
Zkousející: Výzkumný pracovník úcastnící se výzkumu lék
12
13

CMG NF - Ceská myelomová skupina, nadacní fond
Ceská myelomová skupina (CMG) psobí od roku 1996. V rámci svého poslání se
snazí v CR organizovat u vybraného nádorového onemocnní - mnohocetného
myelomu - klinické aktivity na standardní svtové úrovni, a poskytnou tak
nemocným optimální péci a rychlou dostupnost nejperspektivnjsích postup.
Pro urychlení svých cíl v podmínkách CR se CMG rozhodla zalozit nadacní
fond (5. 11. 2001), jehoz koordinujícím a zakládajícím centrem je Interní
hematoonkologická klinika ve Fakultní nemocnici Brno a Lékaská fakulta
Masarykovy univerzity Brno.
Základní cíle nadacního fondu jsou:
§ Podpora výzkumu v oblasti mnohocetného myelomu - preklinického
i klinického
§ Vytváení podmínek pro spolupráci výzkumník a léka Ceské republiky
v oblasti mnohocetného myelomu
§ Vytváení podmínek pro profesionální poskytování informací nemocným
a jejich blízkým
Informacní servis CMG NF
§ Brozury (ucelené informace o jednotlivých diagnózách, lécebných postupech, ...)
§ Informacní letáky (informace o lécích, provádných vyseteních, píznacích
nemoci, ...)
§ Poucení kvalifikovaným personálem (osobní rozhovory s nemocným,
rodinou)
§ Obcasník (aktuality, dotazy, kontakty)
§ Zajistní odborné konzultace (psycholog, ortoped,...)
§ Informace na internetu (stránky jsou prbzn aktualizovány, moznost
registrace do CMG, moznost pímého dotazování)
§ Horká linka +420 532 233 551 nebo e-mail: cmg@myeloma.cz (v pípad, ze
potebujete získat dalsí pesné informace o mnohocetném myelomu nebo
chcete konzultovat lécebné moznosti ci jiné související problémy)
§ Informace o nejnovjsích lécebných metodách s mozností zapojení do
klinických studií
§ Pipravuje se Seminá pro nemocné a jejich rodiny
14
15

CMG NF
Snadný pístup k informacím a praktickým radám, týkajících se lécby
mnohocetného myelomu
Lékaská fakulta, Komenského nám. 220/2, 662 43 Brno
Tel: 532 233 551, fax: 532 232 413
hp://www.myeloma.cz
e-mail: r.hajek@fnbrno.cz, katrin_s@volny.cz
www.myeloma.cz
§ CMG Obcanské sdruzení
§ CMG Nadacní fond
§ Mnohocetný myelom
§ Studie/výzkum
§ Aktivity & události
§ Informace pro nemocné
§ Informace pro sponzory
Dalsí zdroje informací
a) v ceském jazyce:
www.myeloma.cz - Ceská myelomová skupina
www.linkos.cz - Ceská onkologická spolecnost
www.koc.cz - Komplexní onkologické centrum
www.onkologie.cz - Zdravotnické noviny (onkologie)
www.mzcr.cz - Ministerstvo zdravotnictví
b) v anglickém jazyce:
www.myeloma.org - The International Myeloma Foundation
www.multiplemyeloma.org - MMRF: Multiple Myeloma Research Foundation
14
15

IMF The International Myeloma Foundation
,,Jeden clovk mze ucinit zmnu, dva mohou ucinit zázrak."
Brian D. Novis, zakladatel IMF
Myelom je málo známý, slozitý a casto nesprávn diagnostikovaný nádor kostní
den, který napadá a nicí kosti. Myelom se vyskytuje piblizn u 75 az 100 tisíc
lidí ve Spojených Státech a kazdý rok se diagnostikuje více nez 14 500 pípad.
Ackoli v soucasnosti neexistuje postup pro vylécení myelomu, lékai mají
k dispozici mnoho postup, jak pomoci nemocným s myelomem lépe a déle
zít.
The International Myeloma Foundation (IMF) byl zalozen v roce 1990 Brianem
a Susie Novisovými krátce potom, co byl u Briana ve 33 letech diagnostikován
myelom. Byl to práv Brianv sen, ze by nemocní mohli mít v budoucnu snadný
pístup ke zdravotnickým informacím a dusevní podporu po celou dobu boje
s myelomem. Brian zalozil IMF se temi cíly: lécba, vzdlávání a výzkum.
Snazil se pipravit siroké spektrum sluzeb pro nemocné, jejich rodiny, pátele
a pecovatele. Ackoliv Brian zemel 4 roky po stanovení diagnózy, jeho sen
petrval. IMF dnes registruje víc nez 100 000 mezinárodních clen. IMF byla
první organizací, která se vnovala pouze myelomu, a v soucasné dob zstává
nejvtsí organizací tohoto typu.
IMF poskytuje programy a sluzby na pomoc výzkumu, diagnostice, lécb
a organizování péce pro nemocné s myelomem. IMF se stará o to, aby nikdo
nemusel celit boji s myelomem sám.
16
17

Poznámky a otázky:
16
17

Poznámky a otázky:
18
19

Poznámky a otázky:
20

PROHLÁSENÍ: Informace v této brozue nemají nahradit doporucení Vaseho osetova-
telského týmu. Práv oni jsou nejlepsími osobami, kterým mzete polozit jakékoli otáz-
ky týkající se Vaseho stavu. Tyto informace jsou výsledkem konzultace s nemocnými
a jsou oveny zdravotnickými odborníky.
ODKAZY: Informace týkající se lécby myelomu v této brozue jsou zalozeny na ,,Guide-
lines on the diagnosis and management of multiple myeloma" (prvodce diagnostikou
a lécbou mnohocetného myelomu), sestaveny UK Myeloma Forum zastupující British
Commi ee on Standards in Haematology (komise pro dodrzování standard v he-
matologii), platné pro Velkou Británii. A dále dle ,,Diagnostika a lécba mnohocetného
myelomu" doporucení Ceské myelomové skupiny a myelomové sekce Ceské hemato-
logické spolecnosti pro diagnostiku a lécbu mnohocetného myelomu. Doporucení byla
vytvoená týmem specialist z Ceské a Slovenské republiky. Obsahují plnohodnotná
a vseobecn akceptovaná guidelines (pokyny) pro diagnostiku a lécbu mnohocetného
myelomu v rozsahu obvyklém pro vysplé evropské zem.
Cílem tchto prvodc je poskytovat doporucení na podklad dkaz nejlepsí soucasné
praxe pro diagnostiku a lécbu myelomu a pidruzených nemocí.
Klinické studie a myelom. Základní informace pro nemocné.
Ve spolupráci s International Myeloma Foundation
vydala Ceská myelomová skupina. Brno 2005
14

Ceská myelomová skupina, nadacní fond
LF, Komenského nám. 220/2, 662 43 Brno
Tel: 532-233-551
Fax: 532-232-413
www.myeloma.cz
cmg@myeloma.cz