Guida Per Il Paziente
International Myeloma Foundation
12650 Riverside Drive, Suite 206
North Hollywood, CA 91607-3421
Hotline (USA and Canada): 800.452.CURE (2873)
Tel: 818.487.7455
Fax: 818.487.7454
Email: TheIMF@myeloma.org
dation
Website: www.myeloma.org
Founa
yelom
ultiploM osseo
idollo
delm
ieloma ore
© 2007 International Myeloma Foundation
InternationalM
M Tum
Edizione 2007
TABELLA DEI CONTENUTI
INTRODUZIONE
4
COS'E' IL MIELOMA?
5
INFORMAZIONI GENERALI SUL MIELOMA
7
PERCHE' IL MIELOMA DEVE ESSERE TRATTATO
8
PROBLEMI MEDICI CORRELATI AL MIELOMA
9
DIFFERENTI TIPI DI MIELOMA
11
STADIAZIONE DEL MIELOMA
12
TEST ALLA DIAGNOSI
15
TRATTAMENTO DEL MIELOMA
17
TERAPIA INIZIALE O DI PRIMA LINEA
18
TERAPIE DI SUPPORTO
21
SE LA TERAPIA DI PRIMA LINEA NON FUNZIONA
23
DOMANDE DA PORRE AL PROPRIO MEDICO
23
TERMINI & DEFINIZIONI
26
INTRODUZIONE
COS'E' IL MIELOMA?
Il mieloma multiplo è un tumore del midollo osseo. Malgrado l'attenzione peri-
Il mieloma è letteralmente un "oma," o tumore, che involve il "myelo," o le
odica dei media, la conoscenza pubblica generale sul il mieloma è bassa. Lo scopo di
cellule produttrici di sangue del midollo osseo. Le cel ule af ette sono le plasmacel-
questo opuscolo è quel o di fornire informazioni generali e suggerimenti su come com-
lule (un tipo di globuli bianchi) che sono i nostri produttori di anticorpi (immunoglob-
portarsi quando si è af etti da questa malattia.
uline). Le plasmacel ule maligne o cancerogene sono chiamate "multiple" per il fatto
che esistono aree del e ossa in cui i tumori o le lesioni sono frequentemente sviluppate.
La fondazione Internazionale del mieloma (IMF) si è impegnata a fornire
Una singola lesione viene chiamata plasmocitoma solitario.
conoscenze educative e supporto per i pazienti e le famiglie. Questo tascabile
fornisce informazioni generali in merito al mieloma in modo da permettere al paziente
Il mieloma colpisce la aree dove il midollo osseo è normalmente attivo negli
di prendere decisioni circa le varie opzioni terapeutiche. Il presente opuscolo è da
adulti. Il midol o si trova nel e cavità del e ossa del a colonna vertebrale, del cranio, del
considerare un supplemento al e informazioni date dal medico. Queste informazioni
bacino, del e costole, e del e aree circostanti al e spal e e al e anche. Le aree che solita-
possono essere utili anche per le famiglie e gli amici dei pazienti.
mente non vengono colpite sono le estremità: ossia le mani, i piedi, e le regioni basse
del e braccia e del e gambe. Ciò è molto importante poichè la funzione di queste aree
Sebbene non vi sia una cura per il mieloma, esso è una malattia notevolmente
critiche è solitamente mantenuta.
trattabile. Molti pazienti possono sopravvivere per anni, persino decadi, dopo la diag-
Il mieloma può essere scoperto ad uno stadio pre-cancerogeno (vedi tabella 1).
nosi. Con l'aumento del e ricerche, la prospettiva di sopravvivenza per i pazienti sta
In alcuni casi le cel ule del mieloma crescono molto lentamente ne midol o osseo. Lo
crescendo considerevolmente. Con maggiori informazioni riguardo tale malattia, ed
stato più precoce è chiamato MGUS. Esso non è un vero e proprio tumore, ma una
essendo al corrente di cosa può essere fatto per aiutare il paziente, si riduce l'ansia e
condizione chiamata Gammopatia Monoclonale di significato incerto. Nel 'MGUS, le
definire la diagnosi diventa più semplice.
cel ule del mieloma costituiscono meno del 10% del e cel ule contenute nel midol o
Il mieloma è una malattia prettamente individuale. Esso evolve spesso lentamente,
osseo. Il rischio di passaggio da MGUS a mieloma attivo è molto basso: vi è solo l'1%
ma a volte può essere più aggressivo. Mentre il medico valuta ogni particolare situazi-
di possibilità al 'anno di fol ow-up. Persino se le cel ule mielomatose sono ad un livel o
one e raccomanda i migliori approcci con la malattia, il paziente gioca un ruolo fonda-
compreso tra il 1030% del totale presente nel midol o osseo, il tasso di crescita può
mentale per aiutare il medico nel valutare l'opzione terapeutica migliore. E' importante
essere molto lento e rappresenta il Mieloma smouldering/indolente o asintomatico.
che il paziente e la propria famiglia siano ben informati, facciano domande, e diano
Entrambe queste condizioni possono evolversi molto lentamente e non richiedere trat-
suggerimenti circa le strategie alternative o le dif erenti opzioni terapeutiche.
tamenti attivi. Molto importante è stabilire la diagnosi corretta distinguendo l'MGUS o il
Mieloma indolente dal Mieloma attivo o sintomatico, che richiede trattamenti.
TABELLA 1: DEFINIZIONE DI MGUS E MIELOMA
INFORMAZIONI GENERALI
NOME STANDARD
NUOVO NOME
PROPOSTO
DEFINIZIONE
SUL MIELOMA
MGUS
MGUS
· Proteina Monoclonale
Sebbene vi siano parecchi elementi che possono sembrare possibili cause del
(Gammopatia monoclonale di
(es, nessun cambiamento
presente
mieloma, non tutti i dettagli sono conosciuti. Un elevato rischio di sviluppo del
incerto significato)
di nome)
· Nessuno stato di malattia
sottostante
mieloma o di malattie correlate può essere associato al 'utilizzo di prodotti chimici (quali
prodotti chimici utilizzati nel 'agricoltura e gli Agent Orange usati in Vietnam), radiazio-
MIELOMA SMOLDERING
MIELOMA
· Alto livel o del a malattia
ni (incluse radiazioni atomiche), e parecchi virus inclusi il virus del 'immunodeficienza
O INDOLENTE
ASINTOMATICO
rispetto al 'MGUS, ma senza
(HIV), epatiti, herpes virus 8 (HHV- 8) e altri. Il mieloma non è ereditario; tuttavia in
sintomi né danno d'organo.*
alcune famiglie si ha predisposizione maggiore al mieloma.
MIELOMA
MIELOMA
· Proteina Monoclonale
SINTOMATICO
presente
Il mieloma colpisce gli adulti. L'età media del mieloma in fase iniziale è di circa 60
· Presenza di uno o più
anni. Solo il 5-10% dei pazienti sono sotto i 40 anni. Esso colpisce molto comunemente
"CRAB" o danni d'organo*.
gli uomini e alcuni gruppi razziali come ad esempio gli Africani e gli Americani.
*DANNI D'ORGANO CLASSIFICATI COME "CRAB"
Saranno stimati circa 19.000 nuovi casi di mieloma negli U.S. durante l'anno
C aumento del calcio (> 10 mg/L)
2007. L'incidenza varia da ~0,5 -1/100.000 tra gli Asiatici a ~10-12/100.000 tra gli
R disfunzione renale (creatinina > 2 mg/dL)
uomini Africani e Americani. Esistono oltre 50.000 pazienti af etti da mieloma negli U.S.
A anemia (emoglobina < 10 g/dL)
già in fase di trattamento.
B malattia del 'osso (lesioni osteolitiche o osteoporosi)
Per diagnosticare il MIELOMA SINTOMATICO sono richiesti uno o più dei suddetti
elementi
PERCHE' IL MIELOMA DEVE
PROBLEMI MEDICI CORRELATI
ESSERE TRATTATO
AL MIELOMA
Il mieloma, se non trattato, può causare danni ossei, aumento del livello di
Le plasmacel ule sane producono immunoglobuline, che sono proteine complesse che
calcio nel sangue, valori bassi del sangue -- in particolare anemia -- predispo-
vengono comunemente chiamate "anticorpi". Le cel ule del mieloma non producono
sizione alle infezioni, e disfunzione renale. Dal momento che le ossa del a colonna
anticorpi, ma producono, invece, una proteina o immunoglobulina, conosciuta come
vertebrale sono spesso colpite e tenuto conto che le proteine del mieloma prodotte
"proteina monoclonale". Tutti i problemi medici correlati al mieloma sono causati
dal e cel ule del mieloma possono danneggiare i nervi, è frequente la possibilità di ris-
dalla formazione delle cellule del mieloma (vedi tabella 2). A dif erenza degli altri
contrare problemi al a colonna vertebrale che possono richiedere urgente attenzione.
tipi di tumore, il mieloma può presentare pazienti con strane complicazioni perché le
cel ule del mieloma non producono solo tumori, ma rilasciano anche molte proteine
Nello scoprire trattamenti per la cura del mieloma, è importante distinguere tra
e altri prodotti chimici nel microambiente locale del midol o osseo e direttamente nel
problemi rilevanti come lesioni del 'osso, infezioni, danni renali, compressione dei
flusso sanguigno.
nervi, che richiedono un'immediata attenzione, tra cui il trattamento del e malattia.
In caso di emergenza le cure non possono e non devono essere rimandate. E' consi-
· Effetti locali nel midollo osseo. Gli effetti nel midollo osseo includono una
gliato, quindi, un rapido consulto con il proprio ematologo/oncologo. Per esempio, la
riduzione circa la produzione delle cellule del sangue e danni ossei. Il risultato
scelta tra un intervento chirurgico urgente rispetto la radioterapia può essere discussa.
consiste nel manifestarsi delle caratteristiche più comuni del Mieloma, come
Inoltre, è molto importante che tutte le opzioni terapeutiche siano tenute in con-
anemia, predisposizione alle infezioni, mal di schiena, fratture dell'osso e alto
siderazione per il futuro.
livello del calcio nel sangue.
Una volta che i problemi urgenti sono stati trattati, i piani di sopravvivenza pos-
· Effetti extramidollari. Gli effetti extramidollari sono dovuti alla presenza della
sono essere discussi con maggiore attenzione. Spesso esiste la possibilità di ottenere
proteina monoclonale prodotta dalle cellule del mieloma. Poiché queste ultime
un secondo parere o una consulenza da un esperto in modo da essere certi che tutte
si riproducono nel midollo osseo, le immunoglobuline o anticorpi, elementi
le opzioni siano state attentamente discusse. Persino se le opzioni terapeutiche sem-
tipici del mieloma, vengono rilasciate nel flusso sanguigno. Questo particolare
brano chiare, nel caso in cui vi sia un qualsiasi turbamento, domanda o dubbio, è
tipo di immunoglobulina o proteina monoclonale prodotta dalle cellule del
meglio esporlo il più presto possibile. Un buon rapporto medico-paziente prima di
mieloma può causare danni del tessuto in differenti aree; ad esempio molto
intraprendere un trattamento è estremamente importante.
diffuso è il danno renale. Le proteine possono interferire con la coagulazione
sanguigna e/o con la circolazione, e possono potenzialmente causare altri
danni d'organo o del tessuto. I trattamenti del mieloma riducono la crescita del
tumore.
TABELLA 2: PROBLEMI MEDICI CORRELATI AL MIELOMA
EFFETTI DOVUTI ALLA CRESCITA
DIFFERENTI TIPI DI MIELOMA
DELLE CELLULE DEL MIELOMA NEL
CAUSE
IMPATTO SUI
MIDOLLO OSSEO
PAZIENTI
Esistono dif erenti tipi e sottotipi di mieloma. Questi sono basati sul tipo di immuno-
Anemia
Diminuzione del numero
· Stanchezza
globuline (proteine) prodotte dal e cel ule del mieloma . Normalmente, le varie immu-
e riduzione del 'attività dei
· Debolezza.
globuli rossi nel sangue che
noglobuline esercitano dif erenti funzioni al 'interno del corpo. Ogni immunoglobulina
producono cel ule.
è composta da due catene pesanti e da due leggere (vedi figura 1). Ci sono cinque
tipi di catene pesanti: G, A, D, E ed M. Ci sono due tipi di catene leggere: kappa () e
Alto livello delle proteine
Proteine monoclonali
· Circolazione lenta
lambda (). La tipizzazione del mieloma (eseguita con un test chiamato "immunofissazi-
(nel sangue e/o nel e urine)
anomale prodotte dal e cel-
· Possibile danno renale
one") identifica sia le catene pesanti che quel e leggere. Molti pazienti con mieloma, circa
lule del mieloma che vengo-
no rilasciate nel sangue e che
il 65%, sono af etti da Mieloma IgG (Immunoglobulina G) con catene kappa o lambda.
passano attraverso le urine
Il secondo tipo di mieloma più comune è quel o IgA (Immunoglobulina A), anch'esso
(proteina di Bence Jones).
sia con catene kappa e lambda (vedi tabella 3). I mielomi IgM, IgD e IgE sono
abbastanza rari.
Danno dell'osso:
Le cel ule del mieloma
· Mal di schiena
· Rarefazione ossea (osteoporosi) o
attivano gli osteoclasti, che
· Tumefazione ossea
FIGURA 1: STRUTTURA DELLE
Approssimativamente il 30% dei pazien-
· Lesioni osteolitiche, frattura possono distruggere l'osso, e · Frattura o cedimento
IMMUNOGLOBULINE
o cedimento della vertebra.
bloccare gli osteoblasti, che
del a vertebra.
ti produce catene leggere nel e urine
Catene leggere
normalmente riparano le
(come catene leggere Kappa) così come
Catene pesanti
ossa danneggiate.
catene pesanti o e leggere nel sangue
(come IgG Kappa). Nel circa il 10% dei
Alto livello del calcio
Rilascio di calcio nel flusso
· Confusione mentale
nel sangue
sanguigno da parte del e ossa · Disidratazione
pazienti, le cel ule del mieloma pro-
danneggiate.
· Stitichezza
ducono solo le catene leggere e non
· Stanchezza
le catene pesanti. Questo particolare
· Debolezza
tipo di fenomeno viene definito mielo-
Le cel ule del mieloma bloc- · Predisposizione al e
ma del e "catene leggere" o di "Bence
Riduzione della normale fun-
zione del sistema
cano la produzione normale
infezioni
Jones". Raramente (in circa l'12% dei pazienti) le cel ule del mieloma producono
immunitario
degli anticorpi.
· Guarigione lenta del e
poche o addirittura nessuna proteina monoclonale. In questo caso si parla di mieloma
infezioni
"non secernente". Tuttavia, un test recente chiamato Freelite Test (analisi del siero del e
catene leggere) è in grado di quantificare il numero del e catene leggere presenti nel
sangue di gran parte dei pazienti.
10
11
TABELLA 3: TIPI DI MIELOMA
TABELLA 4: IL SISTEMA DI STADIAZIONE DI DURIE/SALMON
CATENE PESANTI*
CATENE LEGGERE**
TIPI DI MIELOMA
STADIO
CRITERI
MASSA DEL MIELOMA
IgG:
kappa ()
IgG ou IgG
(IN MILIARDI/M2)*
(Immunoglobulina G)
o
Immunoglobulina G
STADIO I
Tutti i seguenti:
600 miliardi*
lambda ( o L)
con catene leggere kappa o lambda
(faible masse
· Valori del 'emoglobina >10 g/dL
IgA:
kappa ()
IgA ou IgA
tumorale)
· Calcio normale o <10.5 mg/dL
(Immunoglobulina A)
o
Immunoglobulina A
· Al 'Rx scheletro, struttura normale
lambda ( o L)
con catene leggere kappa o lambda
del 'osso (scala 0), o solo plasmocitoma
**I tipi più rari sono IgD, IgE e IgM
solitario
**Ci sono solo due tipi di catene leggere
· Tasso di produzione del a componente
monoclonale basso con valori IgG <5g/dL
e valori IgA< 3g/dL
Esistono dif erenze minime circa i comportamenti dei vari tipi di mieloma. I mieloma
· Catene leggere nel e urine al 'esame
di tipo IgG hanno le tipiche caratteristiche del mieloma. Il tipo IgA, talvolta, può essere
del 'elettroforesi <4 g/24 h
caratterizzato da tumori extra-midol ari. Il tipo IgD può essere accompagnato da leu-
STADIO II
Stadio intermedio tra lo Stadio I
Da 600 a 1,200 mili-
cemia e causa spesso danni renali. Le catene leggere del mieloma di Bence Jones sono
(masse tumorale
e lo Stadio III
ardi*
quel e che causano sovente danni renali e/o che portano al deposito di catene leggere
intermédiaire)
nei reni e/o nei nervi e in altri organi. A seconda del e caratteristiche dei depositi del e
STADIO III
Uno o più dei seguenti:
>1,200 miliardi*
catene leggere, questa condizione viene chiamata amiloidosi o malattia da deposito
(haute masse
· Valori del 'emoglobina<8.5 g/dlL
del e catene leggere.
tumorale)
· Calcio >12 mg/dL
· Lesioni osteolitiche avanzate (scala 3)
· Tasso di produzione del a componente
STADIAZIONE DEL MIELOMA
monoclonale alto con valori IgG >7 g/dL
valori IgA>5 g/dL
· Proteina di Bence Jones>12 g/24 h
Quando il mieloma viene diagnosticato, il suo stato nel corpo varia da paziente e pazi-
SOTTOCL-
· A: Funzione renale normale (creatinina)
ASSIFICA-ZIONE
<2.0 mg/dL
ente. Ciò viene definito stadio del mieloma. I sistemi di stadiazione più comunemente
(sia A che B)
· B: Funzione renale anormale (creatinina)
usati sono il ustrati nel a Tabel a 4, e mostrano la correlazione tra l'estensione del
>2.0 mg/dL
mieloma e il danno causato, come ad esempio lesioni del 'osso o anemia. La prospettiva
Esempi: Stadio IA (bassa massa di cel ule con
è migliore quando il trattamento viene avviato precocemente e il danno del 'osso o altre
funzione renale normale) Stadio IIIB
complicazioni possono essere prevenute.
(alta massa di cel ule con funzione renale
anormale)
*cel ule del mieloma in tutto il corpo
12
13
TABELLA 5: SISTEMA DI STADIAZIONE INTERNAZIONALE (ISS)
Stadiazione del mieloma multiplo
TEST ALLA DIAGNOSI
STADIO
VALORI
STADIO I
2M <3.5
La Tabel a 7 riassume i test tipici richiesti al momento del a diagnosi (test di base).
ALB 3.5
STADIO II
2M <3.5, e
ALB <3.5
TABLEAU 7: TEST DI BASE
o2M 3.5 5.5
TEST
SCOPO
Biopsia del midollo osseo Questo è il principale test clinico per determinare la percentuale
STADIO III
2M >5.5
Test speciali sono effettuati
di cel ule del mieloma nel midol o osseo. Nel a fase I del a malat-
per determinare la prognosi
tia o per un plasmacitoma solitario, è effettuata una biopsia diretta
Note: 2M = 2 microglobulina in mg/L
(es. cromosomi, colorazione
del a massa tumorale.
ALB = albumina in g/dL
per l'amiloide).
L'analisi del cromosoma (test citogenetico) può rivelare caratteris-
tiche favorevoli e sfavorevoli del cromosoma usando analisi dirette
Molti test (valutazione dei cosiddetti fattori prognostici, dal e parole greche che signifi-
e/o FISH.
cano ("sapere prima") possono essere usati per stabilire quanto sia aggressivo il mielo-
ma in un paziente. In generale, risultati più alti o normali dei test indicano mielomi più
Test del sangue
1. Completi valori
· Valutare la presenza/severità del 'anemia
attivi, e generalmente con meno possibilità di avere una lunga risposta al trattamento
del 'emocromo
· Valutare il basso numero di globuli bianchi
(tabella 6).
· Valutare il basso numero di piastrine nel sangue
2. Ematochimici
· Particolarmente importante per valutare la funzione renale (cre-
TABELLA 6: FATTORI PROGNOSTICI
atinina e BUN), livel o del calcio, e LDH.
TEST
SIGNIFICATO
3. Particolari test del a pro-
· Dimostra la presenza del a proteina monoclonale del mieloma.
teina
· ß2 microglobulina sierica (ß2M)
Più alto è il livel o, più alto è lo stadio
· La somma del e proteine anormali così come il livel o normale
· Albumina Sierica (Alb)
Più basso è il livel o, più alto è lo stadio
del a proteina del 'albumina sono misurate.
· Quadro proteico
· Proteina C-reattiva (PCR)
Aumenta con la malattia attiva
elettroforetico (SPEP)
· Dimostra il tipo di proteina del mieloma (es. catena pesante [G,
· LDH sierica (deidrogenasi lattica)
Aumenta con la malattia attiva
A, D o E], catena leggera, Kappa [], Lambda []).
· Immunofissazione
· Cromosomi anormali sul 'esame cito-
Delezione del cromosoma 13 (13 q-) associata
· Può essere usato per misurare i livel i di catene libere kappa o
genetico del midol o osseo e FISH
con più breve durata di remissione
lambda se non si sono individuate al a SPEP o al 'UPEP.
(Flourescent In Situ Hybridization)
· test FREELITE®
1
1
TABLEAU 7: TEST DI BASE (continua)
TEST
SCOPO
TRATTAMENTO DEL MIELOMA
Test delle urine
Test speciali del e proteine
Dimostrano la presenza, la somma, e il tipo di proteine
La scelta del trattamento è una del e più importanti decisioni iniziali. Come già enfatiz-
come quel e sieriche:
anormali del mieloma nel e urine.
· Elettroforesi del e Proteine
zato, il test di base, le fasi e le classificazioni prognostiche sono essenziali. Il trattamento
Sieriche (UPEP)
è raccomandato per il mieloma attivo o sintomatico. L'urgenza del trattamento dipende
· Immunofissazione
dai problemi esatti af rontati da ogni singolo paziente.
Test delle ossa
Servono per valutare la presenza, severità, e locazione di ogni area
del danno osseo.
Raggi X
Si usa l'RX del o scheletro per individuare le lesioni osteolitiche,
TABELLA 8: OBIETTIVI DEL TRATTAMENTO DEL MIELOMA
le fratture o i crol i vertebrali.
TEMPO
MRI
Viene utilizzata quando le radiografie sono negative e/o per più dettagli
TIPO DI
PER
che analizzano test dettagliati di aree particolari come la spina dorsale
TRATTAMENTO
OBIETTIVO
ESEMPI
DECIDERE
e/o il cervel o. Esso può rivelare la presenza e la distribuzione del a
· Plasmaferesi per ridurre il rischio di
Da ore
malattia nel midol o osseo quando la radiografia non mostra danni
Stabilizzazione
Analizzare le anomalie
al 'osso. Possono anche rivelare una localizzazione di malattia a partenza
che richiedono un
infarto.
a giorni
dal 'osso, che può comprimere i nervi e/o il midol o spinale.
trattamenti d'emergenza. · Dialisi quando la funzione renale è
alterata.
CT Scan
E' usata quando le radiografie sono negative e/o per più dettagliati test
· Medicinali per ridurre l'ipercalcemia
di aree particolari. Particolarmente utile per una valutazione dettagliata
(può essere inclusa la chemioterapia).
di piccole aree di possibile danno osseo o compressione di nervi.
Palliativo
Al eviare i disagi e
· Radioterapia per fermare la
Da giorni
Test di medicina nucleare
Eseguiti per altri tipi di tumore. Non sono utili per pazienti af etti da
migliorare le condizioni
distruzione del e ossa.
a mesi
mieloma e pertanto non vengono eseguiti.
generali del paziente.
· Eritropoietina per ridurre l'anemia.
· Chirurgia ortopedica per riparare e/o
FDG/PET Scan
Una più sensibile metodica di valutazione del 'interno organismo usata
per rinforzare le ossa.
attualmente negli studi clinici. I risultati iniziali suggeriscono l'utilità
Induzione alla
Al eviare i sintomi,
· Chemioterapia per eliminare le cel ule Da
per il monitoraggio del a malattia, in special modo per la malattia non
ral entando o arrestando
maligne attraverso il corpo.
settimane
secernente.
remissione
la corsa del a malattia
· Radioterapia per eliminare le cel ule
a mesi.
Densitometria ossea
Utile per valutare la severità del danno osseo e per misurare il migliora-
maligne del tumore.
mento con terapia con bifosfonati.
Curativo
Remissione permanente* · Trapianto di midol o osseo
Da
come preparazione al e alte dosi
settimane
chemioterapiche.
a mesi.
*Anche se non ottenuta e confermata, la remissione permanente rimane l'obiettivo
di molti trattamenti sperimentali.
1
1
TABELA 9: TABELLA DI OPZIONI DEL TRATTAMENTO DI PRIMA LINEA
TERAPIA INIZIALE O DI PRIMA LINEA
TERAPIA DI
PRIMA LINEA
VANTAGGI
SVANTAGGI
Desametasone più
· Un approccio orale che
Neuropatia e trombosi venosa pro-
E' importante per ogni paziente prendersi il tempo di discutere le dif erenti opzioni
Talidomide
induce al a remissione nel
fonda sono potenziali rischi.
terapeutiche con il suo/la sua ematologo o ematologo/oncologo. In aggiunta ai risultati
70% dei pazienti.
· Nuova terapia di prima scelta
dei test di base, si deve considerare:
del 'induzione di prima linea.
· Che impatto ha il mieloma sul funzionamento giornaliero?
Desametasone da solo
Fornisce una percentuale sos-
Desametasone ad alte dosi può essere
tanziale del beneficio del VAD.
poco tol erato.
· Il paziente sarà in grado di lavorare? Sono concesse assenze dal posto di lavoro
MP
· Preso via orale
· Può causare il danneggiamento del e
per sottoporsi al trattamento?
(Melphalan/Prednisone)
· Ben tol erato
cel ule staminali del midol o osseo
· Produce eccel enti remissioni
e a volte ridurre le possibilità di
· Quanti anni ha il paziente? Ci sono altri problemi medici?
in circa il 60% dei pazienti
successo del trapianto del e cel ule
· Il paziente può tollerare la chemioterapia?
· I Medici hanno alta familiarità
staminali
con il protocol o.
· Pieni benefici che si manifestano
· Il trapianto di cellule staminali può essere un'opzione?
lentamente in diversi mesi
· Non ideale se è pianificato un trapi-
· Quanto bene e quanto rapidamente si migliora, varia da paziente a paziente.
anto di cel ule staminali.
· Tutte le decisioni riguardanti il trattamento non hanno bisogno di essere fatte il
Desametasone piu'
In associazione con il melpha-
L'uso del melphalan in prima linea dan-
lan, produce benefici più rapidi neggia le cel ule staminali.
"giorno 1".
Melphalan
che l'associazione MP.
· È generalmente meglio scegliere il trapianto di cellule staminali se Lei si sente
VAD
· Produce remissione nel 70%
· Ha bisogno di un accesso venoso
che può essere un'opzione futura per Lei.
(Vincristina/ Adriamicina/
dei pazienti.
centrale per la somministrazione
· Non danneggia le normali
endovena. Il catetere può essere
· Sebbene esistano studi clinici di prima linea, Lei deve essere completamente
Desametasone)
cel ule staminali.
fonte di infezioni e si può occludere.
consapevole e disponibile ad essere randomizzato in un braccio di trattamento
· Può essere al a base del
· La Vincristina può causare neuropa-
trapianto del e cel ule
tia.
anziché in un altro. Lei potrà essere "bloccato" in una futura randomizzazione e
staminali.
trattamento. Si assicuri di aver capito il pieno scopo del protocollo.
VELCADE® da solo, con · Ha dimostrato benefici sig-
· Da neuropatia parzialmente o com-
· Se un trattamento non funziona, questo non significa che un altro trat-
desametasone e/o con altri
nificativi. Trapianto di cel ule
pletamente reversibile.
staminali possibile.
tamento non può essere estremamente efficace e indurre una remissione
agenti, come Revlimid® e
completa.
Doxil®
Revlimid®
· Preso per via orale; buoni
· Possibilità di TVP
con desametasone
benefici. Trapianto di cel ule
staminali possibile.
1
1
TABELA 9: TABELLA DI OPZIONI DEL TRATTAMENTO DI PRIMA LINEA (continua)
TERAPIA DI
TERAPIE DI SUPPORTO
PRIMA LINEA
VANTAGGI
SVANTAGGI
Sono a volte usate altre
· Le associazioni forniscono un · Più ef etti col aterali che regimi più
terapie come il Cytoxan®
approccio più aggressivo, se
semplici.
Sono disponibili trattamenti per al eviare l'impatto fisico ed emotivo del a malattia.
(Ciclofosfamide) e l'
ritenuto necessario.
· Nessun aggiunta di benefici a lungo
L'uso precoce del e cure di supporto è importante come la terapia di prima linea.
Etoposide® (VP-16).
· I sintomi di malattia attiva
termine.
Potenziali combinazioni
possono essere control ati più · Gli ef etti col aterali possono ridurre
includono:
rapidamente e la qualità del a
sia la qualità del a vita e compromet-
· VBMCP
prima remissione può essere
tere l'eleggibilità in nuovi protocol i.
TABELLA 10: TERAPIE DI SUPPORTO
(protocol o M2)
migliore.
· VMCP/VBAP
SINTOMI
TRATTAMENTO
COMMENTI
(protocol o SWOG)
Fatica e
· Trasfusione di sangue (emazie
Les traitements sont simples et
· ABCM
debolezza
concentrate povere di leucociti) con
généralement très ef icaces. Ils
(protocol o UK MRC)
dovuta
anemia severa.
améliorent le sentiment de
· CVAD (protocol o pre
all'anemia
· Eritropoietinase l'anemia leggera sta per bien-être.
cel ule staminali)
moderare.
Dolore osseo
· Bifosfonato (es., Aredia® 90mg IV su
La riduzione del dolore osseo è
Ulteriori dettagli sul e opzioni di trattamento sono disponibili su altre pubblicazioni del 'IMF.
24 ore mensilmente; Zometa® mg IV
importante e migliora l'attività fisica,
Per odinarle contattare l'IMF o visitare il sito web www.myeloma.org
su 1545 minuti mensilmente).
che promuove la resistenza e la
· Occorre la terapia del dolore
guarigione del 'osso e migliora il
(es. Tylenol®, derivati del a morfina
benessere. Il danno potenziale ai
orale, Fentanyl® "Cerotto").
reni e al e mascel e, benché raro,
può derivare dal a terapia a base
di bifosfonato. E' importante la
prevenzione.
I trattamenti
· Antibiotici appropriati.
Sebbene gli antibiotici dovrebbero
sono semplici, · Neupogen® se necessario per
essere selezionati e scelti con cura,
solitamente
amplificare il numero di globuli bianchi. è estremamente importante che le
altamente
· Gamma globulina endovenosa per
infezioni siano subito control ate.
benefici.
infezioni severe.
E' raccomandato avere un
· Sono richiesti particolari tipi di test per
antibiotico con sé per le emergenze
diagnosticare il tipo esatto di infezione
(specialmente se si viaggia).
(eccetto le biopsie)
20
21
Oltre al 'amministrazione di sintomi specifici, un'intera gamma di misure di supporto è
importante:
SE LA TERAPIA DI PRIMA LINEA
· Attività fisica I pazienti dovrebbero verificare con i loro medici se la piena
NON FUNZIONA
attività fisica sia fattibile o se occorra una variazione a causa della malattia
Esistono diverse opzioni di trattamento la cui analisi va oltre al o scopo di questo
dell'osso e in aree particolari del danno dell'osso. Solitamente, alcune attività
manuale introduttivo. Terapie sempre più nuove sono disponibili e possono garantire
fisiche come passeggiate o nuoto, esercizi di flessibilità e di rinforzo, e/o pro-
maggiori benefici.
grammi di yoga personalizzati, possono essere programmati.
· Dieta Nessuna dieta specifica è stata creata per i pazienti affetti da mieloma.
La preghiamo di visitare il sito del 'IFM connettendosi su www.myeloma.org per avere
Questa è un'area in fase di ricerca. In generale, possono essere utilizzate le rac-
maggiori informazioni e aggiornamenti regolari, oppure la invitiamo a chiamare l' IFM
comandazioni della "dieta del benessere" delle altre malattie come le malattie
al (800) 452-CURE.
cardiache e i tumori in generale (es. cancro della mammella). Bisognerebbe
prestare particolare cautela in due aree:
DOMANDE DA PORRE
· Vitamina C Alte dosi (ex. >1000mg/giorno) possono essere contropro-
ducenti nel mieloma e incrementare l'alto rischio del danno al rene.
AL PROPRIO MEDICO
· Supplementi di Erbe e Vitamine Comunichi al Suo medico qualsiasi
uso di farmaci aggiuntivi in concomitanza con la chemioterapia o altri
La scelta del trattamento è importante per la sopravvivenza e la qualità del a vita dei
farmaci di trattamento. Le interazioni di farmaci possono creare problemi
pazienti af etti da mieloma. Per arrivare ad una consapevole decisione, il paziente ha
medici.
bisogno di avere del e spiegazioni. Alcuni pazienti vogliono discutere tutti gli aspetti
del a loro situazione, del trattamento, e del a prognosi. Altri vogliono anche sapere cosa
· Salute mentale La Sua salute mentale è importante nel momento in cui si
fare dopo. La maggior parte dei medici è disponibile ad aiutare i pazienti e varieranno il
inizia un trattamento specifico. E' consigliato programmare visite con uno psi-
loro metodo di approccio in base ai desideri dei singoli pazienti. Consigliamo ai pazien-
cologo se si è depressi.
ti di essere profondamente espliciti su come vogliono ottenere i dettagli circa le opzioni
· Sonno regolare Elemento molto importante per il Suo sistema immunitario.
terapeutiche. Non ha importanza quanto i pazienti si trovino bene con un medico: è
· Apportare modifiche Per quanto è possibile, ridurre o eliminare lo stress
generalmente consigliato avere più di una opinione prima di procedere.
nel lavoro, nella famiglia, o nelle situazioni sociali. La gestione del mieloma è la
priorità più importante fino al raggiungimento della remissione e/o di una situ-
1. Fornire una descrizione completa del programma di trattamento:
azione stabile.
· Qual' è esattamente il trattamento?
· Quali sono gli obiettivi del trattamento?
· In che periodo il trattamento viene somministrato?
22
23
· Cos'è incluso? Quanto spesso deve essere visitato il paziente? E' richiesta
Ovviamente, vi sono degli effetti collaterali. Alcuni di questi si manifestano duran-
un'ospedalizzazione o è una probabilità? Qual' è il miglior impatto sulla vita
te il trattamento. Altri si mostrano una volta che il trattamento è completato.
del paziente (es. lavorare o giocare)? Come si sente la gente prima, durante, e
dopo il trattamento? Qual è il loro aspetto fisico? Quanto dura generalmente un
· Quali effetti collaterali sono stati osservati in pazienti che hanno ricevuto
ricovero?
il trattamento? Quando si manifestano tipicamente? In quale percentuale di
pazienti si sono verificati? Quanto sono rilevanti gli effetti collaterali? Sono
· Quale follow-up o programmi di mantenimento sono richiesti?
curabili? Mettono in pericolo la vita? Sono gravi? Sono permanenti? Per quanto
· Quanto costerà il programma di trattamento? Sarà coperto
tempo durano?
dall'assicurazione?
· Vi sono dei trattamenti per gli effetti collaterali? I trattamenti per gli effetti
2. Quanto bene ha funzionato questo trattamento in altre situazioni simili?
collaterali ne comportano degli altri?
L'ef icacia è misurata in molti modi dif erenti:
4. Vi sono sempre delle alternative. Per ognuna del e alternative è necessario porsi
· Quanta esperienza c'è relativamente a questo trattamento? Quanti pazienti
tutte queste domande:
lo hanno ricevuto? Per quanto sono stati seguiti dopo il trattamento?
· Quali sono le alternative suggerite dal trattamento?
· Quali sono le probabilità di ottenere una remissione completa o parziale?
· Quali sono i relativi pro e contro delle alternative?
Quali fattori suggeriscono risultati migliori o peggiori ?
· Quali sono i pro e i contro dei trattamenti alternativi rispetto a quelli a cui si va
· Quanto dura la remissione della malattia dei pazienti? Quali fattori sono
in contro non eseguendo alcun trattamento?
correlati alla durata della remissione?
Dal momento che la malattia è rara, esiste un numero limitato di personale competente
· Quali sarebbero le opzioni terapeutiche in recidiva di malattia? (Queste
e centri specializzati nel mieloma. E' naturale per un paziente af etto da mieloma mul-
opzioni possono cambiare ad interim).
tiplo cercare una seconda opinione da uno specialista appartenente ad un altro centro
· Quanto tempo occorre affinché vengano alleviati problemi come dolore
di ricerca mentre si continua a fare riferimento al medico del proprio centro che som-
osseo, fratture patologiche, anemia, affaticamento, ipercalcemia? Quali
ministra e control a la cura.
sono i fattori che predicono come questi trattamenti agiranno sui sintomi?
Prendere una buona decisione circa il trattamento richiede piena conoscenza, informazi-
· Le persone che hanno ricevuto il trattamento per quanto tempo sono
one accurata, un ragionato pensiero, e coraggio. Ma, prima di tutto, è richiesto che il
sopravvissute? Quante sono sopravvissute? Per i trattamenti più innovativi,
paziente e il suo gruppo di supporto si prendano incarico del procedimento.
quanti pazienti del gruppo originario sono ancora in vita?
Poichè non esiste cura, poichè non ci sono garanzie, poiché ogni individuo è dif erente,
3. Come la maggior parte dei trattamenti contro il cancro, i trattamenti per il mieloma
la decisione ultima dipende dal e preferenze e dal e priorità del paziente.
generalmente utilizzano farmaci ad alte dosi ed altre misure al o scopo di distrug-
gere le cel ule maligne e/o restaurare il corretto funzionamento del 'organismo.
2
2
TERMINI & DEFINIZIONI
Angiogenesi: formazione del vaso sanguigno, che solitamente accompagna la crescita di
tessuti maligni, incluso il mieloma.
Antibiotico: farmaco utilizzato per trattare l'infezione.
Anticorpo: proteina prodotta da alcuni globuli bianchi (plasmacellule) per combattere
Acuto: improvvisa insorgenza di sintomi o di malattia.
le infezioni e la malattia in forma antigene come ad esempio batteri, virus, tossine, o
Agente alchilante: agente chemioterapeutico, come ad esempio melphalan o ciclofos-
tumori. Ogni anticorpo può legarsi unicamente ad uno specifico antigene. Gli anticorpi
famide. Il termine Alchilante si riferisce al modo in cui questi agenti legano il DNA
possono agire in molteplici modi. Lo scopo di questo legame è aiutare a distruggere
delle cellule di mieloma e bloccano la divisione cellulare.
l'antigene.
Agente antiemetico: farmaco che previene o controlla nausea e vomito.
Antigene: ogni sostanza estranea (come ad esempio batteri, virus o tossine) che, una
volta introdotte nel corpo, inducono il sistema immunitario a produrre anticorpi natu-
Agente antifungino: farmaco utilizzato per trattare le infezioni fungine.
rali.
Agente antineoplastico: farmaco che previene, uccide, o blocca la crescita e la diffu-
Anticorpo monoclonale: anticorpo artificiale designato per trovare e legare le cellule
sione di cellule cancerose.
tumorali per la diagnosi e per la scelta del trattamento Può essere utilizzato da solo
Albumina: proteina solubile che si trova nel sangue e in molti altri tessuti animali.
oppure per trasportare farmaci, tossine o materiali radioattivi direttamente nelle cellule
tumorali.
Allogenico: vedi "Trapianto"
Apoptosi: normale processo cellulare che coinvolge una serie geneticamente program-
Amiloidosi: condizione in cui le catene leggere del mieloma (proteine di Bence Jones)
mata di eventi che conducono alla morte delle cellule.
vengono depositate in tessuti e in organi dell'organismo. Questo accade più comun-
emente con le proteine lambda piuttosto che con le proteine kappa di Bence Jones. Nei
Arruolamento: processo di inclusione in uno studio di ricerca clinica (trial), o numero
pazienti affetti da amiloidosi, le proteine di catene leggere si legano a determinati tessuti
di pazienti già arruolati in un trial o ai quali è stato anticipato l'arruolamento.
come cuore, nervi e rene piuttosto che essere espulse all'esterno attraverso i reni.
Aspirato midollare: rimozione, attraverso un ago, di un campione di midollo osseo da
Analgesico: ogni farmaco che allevia malessere. Aspirina e acetaminofene sono degli
sottoporre all'esame microscopico.
analgesici leggeri.
Aspirazione: processo con il quale si preleva fluido o tessuto, o entrambi, da un'area
Analogo: composto chimico strutturalmente simile ad un altro ma leggermente diverso
specifica.
per la composizione.
Basofilo: tipo di globulo bianco. I basofili sono granulociti.
Anemia diminuzione del numero normale di globuli rossi, solitamente al di sotto di
Bence Jones: proteina del mieloma presente nelle urine. Il valore della proteinura di
10g/dL su 1314g/dL di emoglobina come valore normale. Il mieloma nel midollo
Bence Jones è espresso in termini di grammi per 24 ore. Normalmente un valore molto
osseo blocca la produzione di globuli rossi, causa insufficienza respiratoria, debolezza e
basso di proteinura (< 0.1g/24h) può essere presente nelle urine, ma in questo caso si
stanchezza.
tratterà di albumina anzichè di proteinura di Bence Jones. La presenza di qualsiasi pro-
Anestesia: perdita di sensi o di coscienza. Un'anestesia locale provoca una perdita di
teina di Bence Jones nelle urine è anormale.
sensibilità in una parte del corpo. Generalmente l'anestesia porta la persona nella con-
dizione di dormire.
2
2
Benigno: non cancerogeno, non invade il tessuto vicino e non si diffonde in altre parti
Cellula: unità base di ogni organismo vivente.
del corpo. L'MGUS è una tipica condizione benigna.
Cellule B: globuli bianchi che si sviluppano all'interno delle plasmacellule nel midollo
Beta 2 Microglobulina (2M): piccola proteina che si trova nel sangue. Alti livelli si
osseo e rappresentano la fonte degli anticorpi
manifestano in pazienti in cui il mieloma è attivo. Livelli bassi o normali si hanno in
pazienti in fase iniziale e/o con malattia inattiva. Circa il 10% dei pazienti affetti da
Cellule sanguigne: strutture minuscole prodotte nel midollo osseo, ossia globuli rossi,
mieloma non produce
globuli bianchi e piastrine.
2M. Per questi pazienti il test per la 2M non può essere usato
per monitorare la malattia. In recidiva, la 2M può aumentare prima che si manifesti
Cellule staminali: cellule immature da cui tutte le cellule del sangue si sviluppano. Le
qualsiasi altro cambiamento nei livelli di proteine. Perciò, il 90% delle volte la 2M è
cellule staminali si trovano normalmente nel midollo osseo e possono essere raccolte per
utile per determinare l'attività della malattia.
il trapianto.
Bifosfonato: tipo di farmaco che si lega alla superficie dell'osso dove è riassorbito (o
Chemioterapia: trattamento per la cura dei tumori che prevede l'utilizzo di farmaci che
distrutto) e protegge il corpo dall'attività osteoclasta.
uccidono tutte le cellule che si dividono rapidamente.
Biopsia midollare: prelievo, attraverso un ago, di una parte di tessuto dall'osso. Le cel-
· Chemioterapia combinata L'uso di più di un farmaco somministrato in un
lule sono controllate per vedere se sono cancerogene.
regime di chemioterapia durante il trattamento contro il la malattia.
Biopsia: prelievo di una parte di tessuto per eseguire l'esame microscopico come sup-
Ciste: accumulo di fluido o materiale semisolido all'interno di una sacca.
porto nella diagnosi.
Citochina: sostanza secreta da cellule del sistema immunitario che stimolano l'attività
BUN (Blood Urea Nitrogen): misura del livello delle urine nel sangue. L'urea è puri-
di crescita in un particolare tipo di cellule. Le citochine sono prodotte localmente (come
ficata dal rene. La BUN è un test di laboratorio eseguito su siero per capire come sta
ad esempio nel midollo osseo) e circolano nel flusso sanguigno.
funzionando il rene. Le malattie, come ad esempio il mieloma, che compromettono la
funzione del rene, portano spesso ad un aumento del livello della BUN.
Clinico: coinvolgimento dell'osservazione diretta di un paziente.
Calcio: minerale che si trova principalmente nella parte più dura della matrice dell'osso.
Consenso Informato: processo mediante il quale il medico fornisce al paziente
informazioni sufficienti circa procedura proposta per far sì che i pazienti prendano una
Cancro: termine usato per malattie nelle quali le cellule maligne si dividono senza
decisione consapevole riguardante l'essere sottoposti o meno alla procedura. Il medico
controllo. Le cellule cancerogene invadono i tessuti vicini e si diffondono attraverso il
deve, in aggiunta alla spiegazione delle procedure, spiegare i rischi, i benefici, le alterna-
sistema del flusso sanguigno e linfatico ad altre parti del corpo.
tive terapeutiche e i costi.
Carcinogeno: qualsiasi sostanza o agente che produce o stimola la crescita di un
Conta sanguigna: numero di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine in un campione
tumore.
di sangue.
Catene leggere libere: porzione di proteina monoclonale di basso perso molecolare che
Creatinina: piccolo composto chimico normalmente espulso dai reni. Se i reni sono
può essere misurata attraverso un'analisi sensitiva chiamata Freelite® test.
danneggiati, il livello sierico della creatinina si accumula, con conseguente aumento dei
Catetere: tubo situato nel vaso sanguigno per fornire un accesso venoso per
livelli sierici di creatinina. Il test sulla creatinina sierica è usato per misurare la funzione
l'introduzione di farmaci o sostanze nutritive. Un catetere venoso centrale è un tubo
del rene.
speciale inserito una larga vena vicino al cuore e fuoriesce dal torace o dall'addome. Il
catetere permette di eseguire medicazioni, trasfusioni e prelievi di sangue.
2
2
Cromosoma: intreccio di DNA e proteine nel nucleo di una cellula. I cromo-
Ematocrito (Hct): percentuale di globuli rossi nel sangue. Un basso livello di emato-
somi trasportano i geni e la funzione nella trasmissione di informazioni genetiche.
crito indica anemia.
Normalmente, le cellule umane contengono 46 cromosomi.
Ematologico: originato nel sangue, o disseminato nella circolazione o attraverso il
Cronico: persistere per un lungo periodo di tempo.
flusso sanguigno.
Desametasone: potente corticosteroide impiegato da solo o in associazione ad altri
Ematologo: medico specializzato nei problemi del sangue e del midollo osseo.
farmaci.
Enzima: sostanza che influenza l'entità con cui avvengono i cambiamenti chimici nel
DEXA Studio (Dual Photon X-ray Absorptionmetry): misura la quantità di perdita
corpo.
della sostanza ossea.
Eritrociti: globuli rossi (RBC). Essi portano ossigeno alle cellule del corpo e il diossido
Diagnosi: processo di identificazione di una malattia attraverso segni e sintomi.
di carbone via dalle cellule del corpo.
Dialisi: Quando i reni di un paziente sono incapaci a filtrare il sangue, esso è purificato
Eritropoietina: ormone prodotto dai reni. I pazienti affetti da mieloma con i reni
passando attraverso una macchina di dialisi.
danneggiati non producono abbastanza eritropoietina e possono diventare anemici.
Iniezioni di eritropoietina sintetica possono essere utili. Le trasfusioni di sangue pos-
Differenziazione cellulare: processo durante il quale cellule giovani, immature (non
sono essere un'altra alternativa, specialmente in situazioni di emergenza. L'eritropoietina
specifiche) acquisiscono caratteristiche individuali e ricevono la loro forma matura (spe-
sintetica è usata come profilassi prima della chemioterapia e come terapia di supporto
cializzata) e la loro funzione.
dopo la chemioterapia per evitare l'anemia.
DLT (Dose Minima di Tossicità): effetti collaterali che risultano abbastanza severi
Esame dello scheletro (Esame metastatico): serie di raggi X per l'esame del cranio,
tanto da evitare ulteriore trattamento.
della colonna vertebrale, delle costole, del bacino, e ossa lunghe che mostrano eventuali
DNA: sostanza di eredità, grande molecola che porta le informazioni genetiche di cui
lesioni litiche e/o osteoporosi.
necessitano le cellule per replicare e per produrre proteine.
Frattura patologica: rottura dell'osso solitamente causata da alcune condizioni della
Edema: gonfiamento, accumulo anormale di liquido in una parte del corpo.
malattia. Esse si manifestano in pazienti con ossa fragili e affetti da mieloma che non
possono sopportare un peso normale o stress.
Effetti collaterali: problemi che si verificano a causa dei farmaci oggetto del tratta-
mento. Comuni effetti collaterali del trattamento per il cancro sono stanchezza, nausea,
Fuoco di S. Antonio: vedi "Herpes zoster."
vomito, diminuzione delle cellule del sangue, perdita di capelli, e ferite della bocca.
Gene: specifica sequenza di DNA o RNA; l'unità biologica di eredità situata in una
Efficacia: potenza nel produrre un effetto; l'efficacia in una ricerca contro il tumore si
specifica area di un cromosoma che si trova in tutte le cellule del corpo. Quando i geni
riferisce a come il trattamento è efficace.
sono mancanti o danneggiati, potrebbe manifestarsi il tumore.
Elettroforesi: test di laboratorio nel quale il siero del paziente (sangue) o le molecole
Genetico: ereditario, avere a che fare con informazioni che sono passate dai genitori al
presenti nell'urina sono sottoposti a separazione in accordo con la loro taglia e carica
figlio attraverso il DNA nei geni.
elettrica. Per pazienti affetti da mieloma, l'elettroforesi del siero o delle urine permette
Globuli bianchi (WBC): termine generale per indicare la varietà di cellule che com-
sia di quantificare le proteine del mieloma (Proteina-M) , sia di caratterizzare il tipico
battono germi, infezioni e agenti che causano allergie. Queste cellule si sviluppano nel
picco monoclonale caratteristico di ogni paziente. L'elettroforesi è usata come mezzo sia
midollo osseo e si espandono in tutte le altre parti del corpo. I globuli bianchi includo-
per la diagnosi che per il monitoraggio.
no i neutrofili (i granulociti), i linfociti, e i monoliti, eosinofili e basofili.
30
31
Globuli rossi (Eritrociti): cellule del sangue che contengono emoglobina e liberano
le proteine nel sangue. Per i pazienti affetti da mieloma multiplo, il medico deve avere
ossigeno nelle altri parti del corpo. La produzione dei globuli rossi è stimolata da un
la capacità di identificare il tipo di proteina-M (IgG, IgA, kappa, o lambda). La tecnica
ormone (eritropoietina) prodotta da reni. I pazienti affetti da mieloma con danno
di routine di immunostadiazione più sensibile, identifica il peso e la leggerezza esatta del
renale non producono abbastanza eritropoietina e possono divenire anemici. Iniezioni
tipo di catene di proteina-M.
di eritropoietina sintetica possono essere utili. Le trasfusioni di sangue sono un'altra
alternativa, soprattutto in condizioni di emergenza. L'eritropoietina sintetica è utilizzata
Immunoglobulina (Ig): proteina prodotta dalle plasmacellule; parte essenziale del
come profilassi prima della chemioterapia e come terapia di supporto dopo chemiotera-
sistema immunitario dell'organismo. Le immunoglobuline si legano alle sostanze esterne
pia per evitare anemia.
(antigeni) e coadiuvano alla loro distruzione. Le classi di immunoglobuline sono IgA,
IgG, IgM, IgD, e IgE.
Graft-versus-host disease (GVHD): reazione del midollo osseo del donatore verso il
tessuto del paziente.
Immunosoppressione: indebolimento del sistema immunitario che causa un abbassa-
mento della capacità di combattere le infezioni e le malattie. L'immunosoppressione può
Granulocita: tipo di globulo bianco che uccide il batterio. Neutrofili, eosinofoli e baso-
essere farmacologica, come ad esempio nella preparazione al trapianto di midollo osseo
fili sono granulociti..
per prevenire il rigetto dei tessuti del ricevente, o un effetto collaterale della chemiotera-
pia per il trattamento contro il cancro.
Herpes simplex: uno dei virus più comuni; causa infiammazione spesso visibile intorno
alla bocca, comunemente chiamata "febbre".
Immunoterapia: trattamento che stimola la naturale difesa del corpo nel combattere il
cancro. Viene anche definita terapia biologica.
Herpes zoster: virus che si stabilisce intorno ai nervi del paziente precedentemente col-
pito da varicella, infezioni, comparsa di bolle, gonfiore e dolore.
Incidenza: numero di nuovi casi di diagnosi effettuati ogni anno.
IgD, IgE: due tipi di mieloma che si manifestano meno frequentemente.
Infusione: somministrazione di fluidi o medicazioni nel flusso sanguigno.
IgG, IgA: i due tipi di mieloma più comuni. La G e la A si riferiscono al tipo
Inibire: fermare qualcosa o mantenere sottocontrollo.
di proteina prodotta dalle cellule di mieloma. La proteina del mieloma, che è
un'immunoglobulina, è composta da due catene pesanti (per esempio di tipo G) associ-
Inibitore dell'angiogenesi: composto che tenta di ridurre l'apporto di sangue ai tumori.
ato a due catene leggere, entrambe di tipo kappa o lambda. Tuttavia, i due sottotipi più
Iniezione: instillare una medicazione all'interno del corpo utilizzando una siringa e
comuni di mieloma hanno catene pesanti identiche (per es. IgG kappa e IgG lambda).
un ago.
I termini pesante e leggero si riferiscono alla taglia e al peso molecolare della proteina;
le catene pesanti sono più grosse di quelle leggere. Poiché le catene leggere sono più
Interferone: ormone naturale (cytokina) rilasciata dal corpo per combattere le infezioni
piccole, riescono ad attraversare il filtro renale passando nelle urine e risultando nella
o la malattia; stimola la crescita nel sistema immunitario di alcune cellule che combat-
proteina di Bence Jones.
tano la malattia. Esso può essere prodotto artificialmente ed essere utilizzato come una
forma di immunoterapia per bloccare la crescita del mieloma.
IgM: solitamente associato alla macroglobulinemia di Waldestrom. In rari casi può
risultare un tipo di mieloma.
Interleukina: sostanza prodotta naturalmente dal corpo o sostanza utilizzata nella
terapia biologica. Le Interleuchine stimolano la crescita è l'attività di alcune specie di
Immunodeficienza: riduzione della capacità dell'organismo di combattere infezioni e
globuli bianchi. L'Interleukina-2 (IL-2) è una sostanza che modifica e stimola la crescita
malattia.
di alcune cellule del sangue nel sistema immunitario che può combattere alcuni tipi di
Immunofissazione: test immunologico del siero o delle urine eseguito per identificare
cancro. L'Interleukina6 (IL-6) è una citochina che stimola molto l'attività degli osteo-
blasti e delle plasmacellule.
32
33
Ipercalcemia: livello di calcio nel sangue più alto del normale. Questa condizione può
MDR (Resistenza a diversi farmaci): resistenza al trattamento standard, tipicamente
causare diversi sintomi, inclusi perdita di appetito, nausea, secchezza delle fauci, stan-
associato con resistenza ad adriamicina e vincristina, entrambi farmaci chemioterapici.
chezza, affaticamento muscolare, agitazione e confusione. Comunemente nei pazienti
La resistenza è causata dal legame della p-glicoproteina sulla membrana esterna della
affetti da mieloma i sintomi sono causati dalla distruzione ossea con rilascio di calcio nel
cellula del mieloma. Questo determina una repulsione del farmaco dalla cellula del
flusso sanguigno. Fenomeno spesso associato alla riduzione della funzionalità renale dal
mieloma, senza possibilità di aggressione ed eventuale uccisione.
momento che il calcio può essere tossico per i reni. Per questa ragione, l'ipercalcemia è
solitamente trattata in caso di emergenza con farmaci endovena per ridurre la distruzi-
Melanoma: cancro che forma pigmenti nelle cellule della pelle o nella retina dell'occhio.
one ossea durante il trattamento diretto contro il mieloma.
Non associato al mieloma nonostante il suono simile del nome.
LDH: lattico deidrogenasi; enzima che può essere utilizzato per il monitoraggio
Metastasi: diffusione del tumore da una parte del corpo ad altre. Quando le cellule can-
dell'attività del mieloma.
cerogene metastatizzano e formano un secondo tumore, le cellule del secondo tumore
sono simili a quelle del tumore originario (primario). Questo termine è comunemente
Lesione: cambiamento anomalo dell'area tessutale; protuberanza o ascesso che può
utilizzato per descrivere il processo della malattia dei tumori solidi (es., seno, prostata) e
essere causato da una lesione o malattia, come il cancro. Nel mieloma, la "lesione" può
non nel mieloma che è un cancro correlato al sangue.
essere attribuita al plasmocitoma o a un buco nell'osso.
MGUS (Gammopatia Monoclonale di Incerto Significato): condizione benigna in
Lesioni litiche: zona danneggiata di un osso mostrata alla radiografia come punto
cui la proteina M è presente ma non è ancora sintomo di malattia.
scuro. E' come se parte dell'osso venga mangiato. Le lesioni litiche assomigliano ai fori
nell'osso e sono prova che l'osso si sta indebolendo.
Midollo osseo: tessuto soffice e spugnoso situato all'interno delle ossa che produce
globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
Leucociti: cellule che aiutano il corpo a combattere le infezioni e altre malattie. Anche
chiamati globuli bianchi (WBC).
Mieloide: riferito ai mielociti, un tipo di globuli bianchi. Il Mieloma Multiplo non è
un cancro mieloide.
Leucopenia: basso numero di globuli bianchi.
Mieloma asintomatico: mieloma che non presenta segnali o sintomi di malattia. Anche
Linfociti: globuli bianchi che combattono le infezioni e le malattie.
chiamato indolente, smoldering o M-GUS in fase iniziale.
Macroglobulinemia di Waldenstrom : raro tipo di linfoma indolente che colpisce le
Mielosoppressione: diminuzione nella produzione di globuli rossi, piastrine, e alcuni
plasmacellule. Viene prodotto un eccessivo livello di proteine IgM. Non è un mieloma.
globuli bianchi del midollo osseo.
Malattia in progressione: malattia che sta peggiorando
Molecola: più piccola particella di una sostanza che trattiene tutte le proprietà di una
sostanza ed è composta da uno o più atomi.
Maligno: cancerogeno; capace di invadere il tessuto vicino e espandersi ad altre parti del
corpo.
Monociti: particolare tipo di globuli bianchi.
Marker tumorale: sostanza nel sangue o altri liquidi del corpo che può suggerire la
Monoclonale: clone o duplicato di una singola cellula. Il mieloma deriva dallo svi-
diagnosi di cancro in una persona.
luppo di una singola plasmacellula maligna (monoclone). Il tipo di proteina prodotta
dal mieloma è detta monoclonale; una forma singola piuttosto che diverse forme (poli-
clonale). Importante aspetto pratico della proteina monoclonale è il tipico picco che
mostra all'elettroforesi sierica.
3
3
MRI (Risonanza Magnetica): test diagnostico che utilizza energia magnetica, piuttosto
Osteoclasti: cellule che si trovano nel midollo osseo nella giunzione tra il midollo
che l'energia dei raggi X per produrre immagini a due o tre dimensioni degli organi e
osseo e l'osso che riassorbe o distrugge l'osso vecchio. Nel mieloma, gli osteoclasti sono
della struttura interna del corpo. Questo esame da una buona risoluzione del tessuto
sovrastimolati mentre l'attività degli osteoblasti è bloccata. La combinazione accelera
molle, specialmente delle alterazioni nella colonna vertebrale, ma è meno accurata nelle
l'assorbimento dell'osso e blocca la formazione di nuovo tessuto osseo facendo risultare
lesioni dell'osso.
lesioni litiche.
MTD (Dose massima tollerata): dose più alta di trattamento che può essere sopportata
Osteoide: proteina prodotta che si mineralizza con il calcio per formare delle ossa
dalla maggior parte dei pazienti.
resistenti.
Neoplasia: crescita anormale di cellule.
Osteonecrosi della mandibola: condizione nella quale le ossa della mandibola non
guariscono correttamente, causando dolore continuo o saltuario e complicanze.
Neoplasma: nuova crescita del tessuto o di cellule; tumore che può essere benigno o
maligno.
Osteoporosi: riduzione della densità dell'osso associata tipicamente all'età avanzata. Nel
mieloma, il diffuso coinvolgimento delle ossa produce quello che viene definito osteo-
Neutrofili: globuli bianchi necessari per combattere infezioni batteriche.
porosi ai Raggi-X e alla densitometria.
Neutropenia: livello ridotti di neutrofili. La chemioterapia citotossica ha la tendenza
Patologia: studio della malattia attraverso esami su tessuti e fluidi del corpo analizzati al
ad indurre neutropenia. Al contrario, i linfociti che svolgono un ruolo molto impor-
microscopio. Un medico che si specializza in una determinata patologia è denominato
tante circa le infezioni, tendono a non essere influenzati dal trattamento citotossico. La
patologo.
neutropenia può essere prevenuta o ridotta utilizzando un ormone sintetico chiamato
G-CSF (es. Neupogen®).
PET (Tomografia ad emissione di positromi): test diagnostico che utilizza una sofisti-
cata telecamera e un computer per riprodurre immagini del corpo. L'esame della PET
Oncogene: parte della cellula che normalmente ordina la crescita delle cellule, ma che
analizza la differenza tra tessuto sano e il malfunzionamento dei tessuti.
può anche promuovere o permettere un'incontrollata crescita del cancro se mutata per
esposizione a carcinogeni ambientali o se danneggiata o mancante a causa di un difetto
Piastrine: una delle tre maggiori cellule del sangue, essendo gli altri i globuli rossi e i
genetico. Esso ha la capacità di trasformare una cellule normale in una cellula cancerogena.
globuli bianchi. Le piastrine partecipano direttamente al processo di formazione del
coagulo di sangue. Le piastrine sono le maggiori difese contro i sanguinamenti. Sono
Oncologo: medico specializzato nel trattamento del cancro. Alcuni oncologi sono spe-
anche chiamate trombociti.
cializzati in un particolare tipo di cancro.
Placebo: sostanza inerte (inattiva) spesso utilizzata negli studi clinici per la comparaz-
Ormoni: sostanze chimiche prodotte da varie ghiandole del corpo che regolano le azioni
ione con un farmaco sperimentale.
di alcune cellule o organi.
Plasma: parte liquida del sangue in cui i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine
Osteoblasti: cellule che producono steroidi, che si mineralizzano con il calcio per for-
sono sospesi.
mare nuovo tessuto osseo.
Plasmacellule: particolari globuli bianchi che producono anticorpi. Le plasmacellule
Osteocalcina Sierica: proteina prodotta e secreta dagli osteoblasti quando essi produ-
sane producono anticorpi per combattere le infezioni. Nel mieloma, le plasmacellule
cono sostanza osteoide. Un basso livello è sintomo di mieloma attivo. Un livello più alto
maligne producono un largo numero di anticorpi anomali che non sono in grado di
del normale è sintomo di mieloma stabile.
combattere le infezioni. Gli anticorpi anormali sono le proteine monoclonali o proteina
M. Le plasmacellule producono anche altri prodotti chimici che possono causare danno
d'organo o di tessuto (anemia, danno renale, e danneggiamento del nervo).
3
3
Plasmaferesi: processo di eliminazione di alcune proteine dal sangue. La plasmaferesi è
Raggi-X: radiazioni elettromagnetiche ad alta energia usate a basse dosi per diagnosti-
utilizzata per eliminare l'eccesso di anticorpi nel sangue dei pazienti con mieloma mul-
care le malattie e in alte dosi per trattare il cancro.
tiplo
Recidiva: ricomparsa di segni e sintomi della malattia dopo un periodo di migliora-
Plasmocitoma: gruppo di plasmacellule localizzate in una singola area piuttosto che dif-
mento.
fuse nel midollo osseo , nel tessuto molle e nell'osso.
Refrattaria: malattia che non risponde ai trattamenti standard.
Pompa di infusione: congegno che stabilisce la quantità di liquido o di medicazioni
infuse nel flusso sanguigno per un periodo di tempo.
Regressione: remissione del cancro.
Port-a-Cath: catetere connesso con un disco che viene chirurgicamente inserito sotto
Remissione o Risposta: completa o parziale scomparsa dei segni o sintomi del cancro.
cute nel torace o nell'addome. Il catetere viene inserito in grosse vene o in un'arteria
Remissione e risposta sono utilizzate indistintamente.
direttamente nel flusso sanguigno. Liquidi, farmaci, o cellule del sangue possono essere
· Remissione Completa (CR) Assenza della proteina dal sangue e/o urine negli
infusi, e il sangue può essere prelevato attraverso un ago che viene inserito nel disco.
esami standard; l'assenza delle cellule del mieloma nel midollo osseo e/o in altre
Precancro: termine utilizzato per descrivere una condizione che può, o sta per diventare
aree coinvolte dal mieloma ; la remissione clinica e normalizzazione di altri parame-
un cancro.
tri di laboratorio al CR non sono sinonimi di cura.
Prognosi: risultato o corso di una malattia; probabilità di recupero; speranza di vita.
· Remissione Parziale (PR) Livello di risposta inferiore rispetto a quello della CR.
Negli studi SWOG, PR significa risposta >50% e <75% risposta. In altri studi sig-
Proliferazione cellulare: crescita nel numero di cellule come conseguenza di sviluppo o
nifica >50% risposta.
divisione cellulare.
Resistenza al farmaco: deriva dall'abilità cellulare nel resistere agli effetti di uno specif-
Proteina M (picco M): anticorpi o parte di anticorpi che si trovano in gran numero nel
ico farmaco.
sangue o nelle urine in pazienti con mieloma multiplo. Il picco M si riferisce al tipico
tracciato elettroforetico che si ottiene quando è presente una proteina monoclonale.
Ricorrenza: ricomparsa della malattia dopo un periodo di remissione.
Sinonimo di proteina monoclonale e di proteina del mieloma.
Rimodellamento osseo: normale coordinamento tra osteoclasti e osteoblasti per mante-
Protocollo: dettagliato piano di trattamento che include la dose e la programmazione
nere bilanciata la produzione e la distruzione delle ossa.
dei farmaci utilizzati.
RNA (acido ribodesossinucleico): alcuni dei vari acidi nucleici associati al controllo
Radiologo: medico specializzato nella creazione e nell'interpretazione di immagini delle
delle attività delle cellule chimiche. L'RNA è uno dei due acidi nucleici che si trovano
aree interne del corpo. Le immagini sono prodotte con raggi X, onde sonore, campi
in tutte le cellule. L'altro acido nucleico è il DNA (acido deoxyribonucleico). L'RNA
magnetici, o altri tipi di energia.
trasferisce informazioni genetiche dal DNA alle proteine prodotte dalle cellule.
Radioterapia: trattamento con raggi X, raggi gamma, o elettroni per danneggiare o
Scheletro assiale: cranio, spina e regioni del bacino dello scheletro.
uccidere le cellule maligne. Le radiazioni possono giungere dall'esterno del corpo (radi-
Sindrome mielodisplastica: condizione in cui il midollo osseo non funziona normal-
azioni esterne) o da materiale radioattive posizionato direttamente nel tumore (radi-
mente e non produce sufficienti cellule del sangue. Questa condizione può progredire e
azioni impiantate).
divenire leucemia.
3
3
Sistema immunitario: gruppo complesso di organi e cellule che producono anticorpi
Test di antigene leucocitario umano (HLA): test sanguigno utilizzato per trovare un
per difendere l'organismo contro le sostanze esterne come batteri, virus, tossine e
siero o midollo osseo compatibile per trasfusioni o trapianti.
tumori.
TNF : agente modificatore della risposta biologica che può migliorare la naturale ris-
Sopravvivenza libera da malattia: periodo durante il quale i pazienti sopravvivono
posta del fisico alla malattia.
senza progressione di malattia. L'aumento della sopravvivenza del paziente può essere
direttamente attribuita al trattamento somministrato per il mieloma. Questo termine
Tossine: veleni prodotti da alcuni animali, piante, o batteri.
identifica quei pazienti che sono in remissione completa rispetto coloro che hanno
Trapianto: cellule staminali utilizzate per il recupero dell'ematopoiesi dei pazienti in
avuto una recidiva o una progressione.
seguito alla chemioterapia ad alte dosi o radioterapia. Il trapianto non è un trattamento
Stadiazione: esecuzione di esami e test per individuare l'estensione del tumore nel
ma un metodo di supporto per poter somministrare la dose maggiore possibile di
corpo.
chemioterapico.
Stadio: diffusione del cancro nel corpo.
· Trapianto del midollo osseo Questo termine si riferisce al processo di raccolta
delle cellule staminali dal midollo osseo e all'infusione delle stesse nei pazienti.
Steroidi: particolare tipo di ormoni. Gli steroidi sono speso somministrati a pazienti
Questo termine è utilizzato oggi meno frequentemente nel mieloma poiché le cel-
insieme a farmaci antitumorali e sembra che aiutino a controllare gli effetti della malat-
lule staminali vengono ora raccolte dal sangue periferico.
tia nel corpo.
· Trapianto di cellule staminali da sangue periferico I medici prelevano le cel-
TAC (Tomografia Assiale Computerizzata): test che utilizza i Raggi-X computerizzati
lule staminali sane dal sistema sanguigno del paziente (non dal midollo osseo) le
per creare immagini tridimensionali di organi e strutture all'interno del corpo, usato per
conservano sino a quando i pazienti ricevono chemioterapia ad alte dosi al fine di
individuare piccole aree di ossa danneggiate o l'implicazione dei tessuti molli.
distruggere le cellule tumorali.
Terapia del gene: trattamento che modifica i geni. In studi di terapia del gene per
· Allogenico L'infusione di midollo osseo o di cellule staminali da un individuo
tumori, i ricercatori hanno tentato di migliorare l'abilità naturale del corpo nel combat-
(donatore) a un altro (ricevente). Un paziente può riceve midollo osseo o cellule
tere la malattia e sensibilizzare il tumore ad altri tipi di terapia. Il trattamento si basa sul
staminali da un donatore compatibile, sebbene non geneticamente identico.
rimpiazzo di geni danneggiati o mancanti con copie sane.
Terapia di Induzione: trattamento iniziale utilizzato con lo scopo di migliorare la
· Autologo Una procedura con cui le cellule staminali vengono prelevate dal sangue
remissione in pazienti con nuova diagnosi di mieloma.
del paziente e reinfuse nel paziente in seguito a trattamento intensivo.
Terapia di Mantenimento: farmaci somministrati ai pazienti in remissione per ritardare
· Trapianti da donatore non consanguigno (MUD) Fa riferimento alle procedure
o prevenire la recidiva.
di trapianto di cellule staminali in cui le cellule staminali del paziente e del dona-
tore sono geneticamente identiche ma il donatore non è familiare del ricevente.
Terapia di supporto: trattamento somministrato per prevenire, controllare o alleviare
Questa procedura non è consigliata per pazienti con mieloma perché comporta
complicazioni e effetti collaterali e per migliorare il comfort dei pazienti e la qualità
un'inaccettabile tasso di mortalità.
della vita.
· Singenico L'infusione di midollo osseo o cellule staminali da gemelli.
Terapia sistemica: trattamento che utilizza sostanze che, attraverso il flusso sanguigno,
raggiungono ed aggrediscono le cellule cancerogene in tutto il corpo.
Trasfusione: trasferimento di sangue o prodotti del sangue.
Trattamento palliativo: trattamento mirato a migliorare la qualità della vita alleviando
il dolore ed i sintomi della malattia ma senza alterare il corso di quest'ultima.
0
1
Trial clinico: studio di ricerca di un nuovo trattamento che coinvolge pazienti. Ogni
· Trial di Fase III Un trial designato per comparare due o più trattamenti per
studio è designato per trovare vie migliori per prevenire, scoprire, diagnosticare, o trat-
un tipo o stadio di tumore. L'obiettivo finale in un trial di fase III è di solito la
tare il cancro e per rispondere a questioni scientifiche.
Sopravvivenza o la Sopravvivenza libera da malattia. I trial di fase III sono solita-
mente randomizzati, così i pazienti non scelgono quale trattamento ricevere. Un
· Gruppo di controllo Il braccio di un trial clinico randomizzato che ottiene il
tipico trial di fase III ha da 50 a 1000 pazienti. Alcuni trial di fase III comparano
trattamento standard.
un nuovo trattamento che ha dato dei buoni risultati nel trial di fase II con uno
· Obiettivo finale Ciò che un trial clinico cerca di misurare o scoprire; l'obiettivo
più vecchio, ben conosciuto, trattamento standard. Altri trial di fase III comparano
dello studio. Un tipico obiettivo finale include la valutazione delle tossicità, dei
trattamenti che sono già usati comunemente. Alcuni trattamenti nei trial di fase III
tassi di risposta e della sopravvivenza.
possono essere disponibili all'esterno della regolazione del trial clinico.
· Gruppo sperimentale Il braccio di un trial randomizzato che ottiene un nuovo
Trombociti: vedi "Piastrine."
trattamento.
Trombocitopenia: basso numero di piastrine nel sangue. Il livello normale è di
· Trial clinico randomizzato Uno studio di ricerca nel quale i soggetti sono asseg-
150.000-250.000. Se le piastrine sono meno di 50.000, potrebbero verificarsi problemi
nati, tramite randomizzazione, a ricevere un particolare trattamento.
emorragici. La maggior parte delle emorragie sono solitamente associate ad un livello di
piastrine inferiore a 10.000.
· Trial di Fase I Un trial designato per determinare la MTD (massima dose toll-
erata) di un nuovo farmaco o una nuova combinazione di farmaci che non sono
Tumore: massa anormale di tessuto; risultato di un'eccessiva divisione delle cellule. I
mai stati provati negli umani. E' solitamente il primo test umano di un nuovo trat-
tumori non svolgono una funzione utile all'interno del corpo. Essi possono essere sia
tamento. I pazienti in trial di fase I devono avere un tumore avanzato refrattario
benigni sia maligni.
ad ogni trattamento standard. In un tipico trial di fase I, gruppi successivi (coorti)
Vaccino: preparato di micro organismi uccisi o organismi virulenti vivi che viene som-
di 3 - 6 pazienti vengono sottoposti al trattamento. Tutti i pazienti in una coorte
ministrato per produrre o incrementare artificialmente l'immunità verso una particolare
ricevono la stessa dose. La prima coorte solitamente riceve una bassa dose, e la dose
malattia.
viene aumentata in ogni successiva coorte fino ad ottenere la DLT (dose minima di
tossicità). La dose utilizzata per la precedente coorte è considerata come la Massima
Virus: piccola particella vivente che può infettare le cellule e cambiare la funzionalità
Dose Tollerata. Questa dose è allora usata in un trial di fase II.
della cellula stessa. L'infezione con un virus può indurre sintomi in una persona. La
malattia ed i sintomi dipendono dal tipo di virus e dal tipo di cellule infettate
· Trial di Fase II Un trial designato per determinare il tasso di risposta di una
nuova terapia che è già stata testata in un trial di fase I. Tipicamente vengono
trattati dai 14 a 50 pazienti con un certo tipo di tumore, per vedere la risposta.
I pazienti solitamente, devono avere un tumore avanzato refrattario ad ogni trat-
tamento standard, e in più, devono avere una malattia quantificabile. Se i risultati
di un trial di Fase II sono abbastanza promettenti, il trattamento può allora essere
testato in un trial di Fase III. Se i risultati sono obiettivamente migliori di un trat-
tamento standard, allora non possono essere testati in un trial di Fase III, e il trat-
tamento può diventare standard sulla base dei risultati nel trial di fase II.
2
3