Guide du Patient
oundationF
sseuse
O
yeloma
ultiple
oelle
M
M
Mla
de
elome
Cancer
My
Un
2003 French Edition
International
Traduction : Herve Avet-Loiseau, M.D.
TABLE DES MATIÈRES
Introduction
1
Qu'est-ce que le myélome ?
2
Quelles sont les causes du myélome ?
3
Epidémiologie du myélome
5
Caractéristiques de la maladie
6
Examens de base
7
Stade et classification pronostique
10
Traitement du myélome
12
Traitement initial ou d'induction
14
Traitement associé
17
Que faire si le traitement initial n'est pas efficace ?
18
Questions à poser à votre médecin
19
Glossaire
23
INTRODUCTION
Le myélome multiple est une maladie rare et complexe. Le diagnostic
n'est souvent pas direct et les propositions de traitement peuvent varier d'un
médecin à un autre. Ces données peuvent ne pas être rassurantes pour un
patient auquel on annonce le diagnostic, cependant après des examens clin-
iques et biologiques adaptés, un diagnostic clair peut être établi. Les patients
sans signe clinique peuvent être surveillés sans intervention thérapeutique
agressive. A l'inverse, les patients avec un myélome actif ou symptomatique
peuvent relever de traitements qui auront de fortes chances de contrôler la
maladie pendant plusieurs années. De nouveaux médicaments arrivent en
évaluation clinique, pouvant laisser espérer la possibilité d'un contrôle de la
maladie sur de longues périodes, voire même une guérison de la maladie. Des
procédures de suivi régulières de la maladie doivent être mises en place. Elles
réduisent ainsi les risques de complications imprévues. Enfin, une prise en
charge globale de la maladie peut réduire l'impact physique et émotionnel lié
à la maladie et à son traitement. L'International Myeloma Foundation (IMF)
a pour fonction d'aider les patients à chacune de ces étapes. Ce livret des
patients propose une compréhension intelligible du myélome suffisant pour
permettre aux patients de prendre des décisions argumentées en fonction des
choix thérapeutiques. Ce livret est ainsi un supplément aux informations
délivrées par le médecin. De même, tous les intervenants soignants, la famille
ou les amis du patient peuvent également trouver des informations utiles. Bien
qu'il n'y ait pas actuellement de possibilité de guérison dans le myélome, c'est
une maladie accessible à de nombreux traitements. Ainsi, la plupart des
patients vont pouvoir vivre une vie quasiment normale pendant des années
1
voire plusieurs décades après le diagnostic. Avec les progrès constants de la
· Il y a de grandes variations inter-patients, principalement en raison de
recherche, le devenir des patients s'améliore années après années. Une
variations dans le nombre de sites de moelle osseuse atteints :
meilleure connaissance de la maladie et des possibilités thérapeutiques permet
·
dans la localisation de ces sites (vertèbres, bassin, côtes, membres)
de réduire l'anxiété du patient et de son entourage, rendant ainsi l'annonce du
·
l'activité de ces cellules myélomateuses
diagnostic plus facile. Les signes cliniques de la maladie ainsi que son évolu-
tion sont très variables d'un patient à un autre. Les médecins sont ainsi menés
à proposer des traitements qui varieront d'un patient à un autre et au cours de
la maladie. Une meilleure compréhension de celle-ci par le patient permet une
QUELLE EST LA CAUSE DU MYELOME ?
meilleure appréhension des différents choix thérapeutiques. Il est donc aussi
important que le patient et sa famille soient bien informés, posent des ques-
tions et donnent leur avis sur les éventuelles stratégies alternatives proposées.
Aucune cause commune à tous les myélomes n'a été identifiée à ce
jour. Cependant, on sait que :
QU'EST-CE QUE LE MYELOME ?
· Le myélome est exceptionnel chez les enfants et les adultes jeunes. Chez
l'adulte le risque de myélome augmente avec l'âge. L'incidence augmente
typiquement à partir de 50 ans. Les théories sur l'impact de l'âge sur la
survenue du myélome comprennent :
· Le myélome est un cancer des plasmocytes.
·
la déficience du système immunitaire pour éliminer les potentielles
· Les plasmocytes sont les cellules productrices d'anticorps qui sont
premières cellules myélomateuses ;
généralement présentes dans la moelle osseuse (moins de 5% des cellules
·
l'impact cumulatif de l'exposition à des mutagènes
normales).
environnementaux avec l'âge ;
· Dans le myélome les plasmocytes cancéreux augmentent en nombre
·
des effets liés à l'âge ou aux variations hormonales.
(plus de 20% des cellules de la moelle osseuse) et en activité.
· Le myélome est plus fréquent chez les hommes. Là encore, les raisons ne
sont pas claires et pourraient inclure à la fois des causes hormonales et
· Ces cellules myélomateuses seront responsables de tous les signes de la
des expositions plus fréquentes à des mutagènes professionnels.
maladie et nécessiteront à terme un traitement.
· Le myélome est plus fréquent chez les noirs américains. A ce jour,
· Le myélome est fréquemment appelé myélome multiple parce qu'il existe
aucune explication clairement démontrée n'explique cette incidence
le plus souvent des atteintes de différentes zones osseuses.
accrue.
2
3
· Il apparaît cependant que certains travaux et tout particulièrement l'ex-
DIFFERENTS TYPES DE MYELOME ET MALADIES APPARENTEES
position à certains produits chimiques ainsi qu'à des radiations ion-
TYPE
CARACTÉRISTIQUES
TRAITEMENT
isantes pourraient induire le myélome chez des individus prédisposés. La
diversité des toxiques possibles et les facteurs génétiques de susceptibilité
MGUS
· Ce n'est pas un myélome
· Ne nécessite aucun
rendent la démonstration directe difficile.
· Pas de symptôme
traitement
· Risque de progression vers un · Surveillance continue
· Bien qu'il y ait de rares cas décrits de forme familiale (3 à 5%), la proba-
myélome ou une maladie
nécessaire.
bilité est faible et aucun test génétique n'est actuellement disponible.
apparentée de 1% par an.
· Les infections, et plus particulièrement les infections virales ont été
Myélome
Peut avoir certaines caractéris- · Nécessite une surveil-
incriminées comme facteur causal. Plusieurs études ont relié le myélome
asymptomatique tiques du myélome comme :
lance rapprochée
à des virus tels que le VIH, l'hépatite, les virus herpès, l'Epstein Barr
· Une légère anémie
· Un traitement supportif
Virus (EBV) ainsi que des formes mutées de cytomégalovirus (CMV).
· Des lésions osseuses préco-
peut être requis (comme
Cependant aucun lien de causalité n'a été formellement démontré à ce
ces
les bisphophonates pour
jour.
· Un risque accru d'infections l'os ou l'érythropoiétine
· Au total, il est probable que plusieurs facteurs environnementaux et de
Progression lente ou stabilité.
pour l'anémie)
prédisposition sont nécessaires chez un individu donné pour permettre
· Pas de chimiothérapie
le développement du myélome.
recommandée.
Plasmocytome
· Accumulation localisée de
· Traitement le plus sou-
(peut aussi être
cellules myélomateuses au
vent par radiothérapie
un myélome
niveau d'un os ou des tissus
localisée
EPIDEMIOLOGIE DU MYELOME
stade I)
mous
· Un traitement chirurgi-
· Peut conduire au développe- cal peut être possible
ment de plasmocytomes mul-
selon la localisation.
tiples.
· Le nombre de nouveaux cas diagnostiqués en France chaque année est
de l'ordre de 2500 à 3000.
Myélome symp-
Caractéristiques typiques du
Nécessite un traitement
tomatique ou
myélome.
systémique.
· L'incidence varie selon les ethnies. Ainsi, l'incidence est estimée à un
actif. (stade II
nouveau cas pour 100 000 habitants et par an en Asie contre 4 nou-
ou III)
veaux cas pour 100 000 habitants et par an chez les caucasiens et 8 à 10
4
5
nouveaux cas pour 100 000 habitants et par an chez les noirs américains.
· Le myélome représente 1% de tous les cancers, mais constitue le second
EXAMENS DE BASE
cancer du sang après les lymphomes.
· De récentes études épidémiologiques semblent montrer que l'incidence
du myélome augmente, tout particulièrement chez les individus de
Lorsque le diagnostic de myélome est suspecté, une batterie d'exam-
moins de 55 ans.
ens sont nécessaires afin d'asseoir définitivement le diagnostic, de même que
le stade et l'activité du myélome.
EXAMEN
BUT
CARACTERISTIQUES DE LA MALADIE
Myélogramme
Examen essentiel pour déterminer le % de
plasmocytes dans la moelle osseuse. Dans
Permet certains examens spé-
les stades I ou les plasmocytomes, un
· Les patients avec un myélome symptomatique ou actif présentent
cifiques pour déterminer le
prélèvement directement au niveau de la
généralement une maladie de stade II ou III (cf chapitre suivant) et
pronostic (comme un cary-
masse tumorale est nécessaire.
présentent certains des signes détaillés dans le tableau 1.
otype, un immuno-phéno-
Permet une analyse chromosomique impor-
· Cependant, si les lésions osseuses ne sont pas au premier plan, l'impact
type,...).
tante pour déterminer le pronostic (par
de la maladie sur le patient peut être minime, pouvant conduire à des
cytogénétique et/ou FISH).
erreurs diagnostiques. Une fatigue prolongée, un temps de récupération
par rapport à une infection anormalement longue, ou des douleurs lom-
baires sont des signes cliniques fréquents et peuvent avoir de nombreuses
Tests sanguins
causes.
1. Numération-Formule
· Pour détecter et mesurer une éventuelle
· Le diagnostic peut également être porté lors d'un bilan biologique de
Sanguine
anémie
routine réalisé pour d'autres raisons. Ainsi, la découverte d'un taux élevé
de protéines dans le sang ou les urines peut conduire à la réalisation
· Pour compter le nombre de globules
d'autres analyses et ainsi conduire au diagnostic.
blancs
· Pour compter le nombre de plaquettes.
6
7
2. Biochimie
Particulièrement importants pour évaluer la
fonction rénale (créatinine), le taux de cal-
· Radiographies
Les radiographies restent l'examen de base
cium, et le dosage des LDH.
pour la détection des lésions osseuses du
myélome. Des radiographies du squelette
3. Analyses protéiques
Mettent en évidence la protéine mono-
entier permettent de montrer des lésions
clonale
lytiques, des fractures, mais aussi une
ostéoporose.
· Electrophorèse des protéines
· Permet la mesure du taux de la protéine
sériques
monoclonale, ainsi que celui de l'albumine.
· IRM
Pratiquée lorsque les radiographies sont
normales, ou pour préciser une image radi-
· Immunofixation
· Détermine le type de la protéine myélo-
ologique. Peut également mettre en évi-
mateuse, c'est-à-dire le type de chaîne
dence des lésions des tissus mous non visi-
lourde (G, A, D, E ou M) et de chaîne
bles sur les radiographies.
légère ( ou ).
· Scanner
Utile pour préciser certaines lésions.
· Chaînes libres
· Peut être utilisé pour mesurer le taux de
chaînes légères libres.
· Scintigraphie osseuse
Inutile dans le myélome, et ne devrait
donc pas être pratiquée.
Tests urinaires
Montrent la présence, le taux et le type de
· PET-scan
Nouvelle technique d'imagerie du corps
protéine myélomateuse dans les urines.
entier en cours d'évaluation dans le
· Electrophorèse des protéines
myélome.
urinaires
· Immunofixation
· Ostéodensitométrie
Utile pour mesurer la perte osseuse, et per-
· Chaînes libres
met également de mesurer l'éventuelle
amélioration si traitement par bisphospho-
nates.
Analyses osseuses
Permettent la détection et la caractérisation
des lésions osseuses.
8
9
STADES ET CLASSIFICATION
LA CLASSIFICATION DE DURIE ET SALMON
PRONOSTIQUE
STADE
CRITÈRES
MASSE TUMORALE
MESURÉE
Stade I
Tous les critères suivants :
<0,6 x 1012/m_
Avant la mise en place du schéma thérapeutique, il est important de
(faible
· Hb > 10 g/dl
déterminer le stade ainsi que la classification pronostique pour chaque
masse)
· Calcémie normale
patient. La classification de Durie et Salmon, utilisée depuis 1975, est très
· Radios osseuses normales ou une
utile afin de déterminer la masse tumorale ainsi que pour classifier les
seule lésion
patients dans les essais thérapeutiques, et ainsi de comparer avec les résultats
· Taux de production de la protéine
des études antérieures.
monoclonale faible (IgG < 50 g/l, IgA
< 30 g/l, BJ < 4 g/24h)
D'autres facteurs pronostiques sont utilisés afin de classer les patients
d'une manière simple et reproductible en vue du traitement envisagé.
Stade II
Ni stade I, ni stade III.
0,6 à 1,2 x 1012/m_
(masse inter-
Tests pronostiques plus complexes :
médiaire)
De nombreux examens ont été montré comme ayant une valeur pronos-
Stade III
Un ou plusieurs des critères suivants :
> 1,2 x 1012/m_
tique. Cependant, ces tests ne sont pas toujours disponibles en routine diag-
(haute
· Hb < 8,5 g/dl
nostique.
masse)
· Calcémie > 12 mg/dl
· Lésions osseuses étendues (échelle 3)
Index de marquage des plasmocytes (PCLI) :
· Taux de production de la protéine
Cet examen est exprimé en pourcentage. Un index faible est associé à un
monoclonale élevé (IgG > 70 g/l, IgA
pronostic favorable. Ce test ne peut être réalisé que sur plasmocytes frais et
> 50 g/l, BJ > 12 g/24h)
n'est en pratique réalisé que dans quelques centres très spécialisés.
Sous-
A : créatininémie < 20 mg/l
classification B : créatininémie > 20 mg/l
Analyses chromosomiques :
(A ou B)
Le caryotype conventionnel ou les analyses par FISH (hybridation in situ en
fluorescence) peuvent être réalisés sur des plasmocytes frais. Les anomalies
chromosomiques, et tout particulièrement la perte du chromosome 13, sont
10
11
associées à un pronostic plus défavorable.
tiques, le stade et la classification pronostique sont essentiels.
· Le traitement est recommandé pour les patients présentant un myélome
Analyse sur puces à ADN :
symptomatique ou actif.
Ces techniques relèvent actuellement de laboratoires de recherche afin d'i-
dentifier les gènes activés ou inhibés dans la maladie qui pourraient être
· L'urgence du traitement dépend des signes cliniques et biologiques de
associés avec un pronostic plus ou moins favorable.
chaque patient.
Type de
Objectif
Exemples
Délai de
EXAMEN
SIGNIFICATION
traitement
décision
Traitement
Béta2 microglobuline sérique
Examen sanguin simple. Un taux élevé
Lutter contre les
Plasmaphérèses en cas d'hyper-
Heures
d'urgence
symptômes
viscosité. Hémodialyse en cas
ou jours.
(Sß2m)
indique une maladie active.
engageant la
d'insuffisance rénale.
survie du patient. Médicaments pour lutter contre
l'hypercalcémie.
Albumine sérique
Examen sanguin simple. Un taux bas est
associé avec un pronostic défavorable.
Traitement Soulager le
Irradiation d'une atteinte
Jours ou
palliatif
patient et l'aider
osseuse menaçante.
mois.
dans sa vie
Erythropoiétine en cas
courante.
d'anémie. Chirurgie
Protéine C réactive (CRP)
Examen sanguin simple. Un taux élevé est
orthopédique en cas de lésion
retrouvé en cas de maladie active.
osseuse compressive.
Traitement Améliorer les
Chimiothérapie visant à détru-
Semaines
cytolylique symptômes,
ire les cellules malignes dis-
ou mois.
TRAITEMENT DU MYELOME
ralentir ou
séminées dans le corps.
arrêter l'évolu-
Irradiation visant à détruire les
tion de la mal-
cellules malignes au niveau d'un
adie.
site tumoral.
· La décision de traiter ou non un patient est la décision la plus impor-
Traitement Rémission per-
Greffes de moelle osseuse per-
Semaines
tante à prendre au moment du diagnostic.
curatif
manente*
mettant l'administration de
ou mois.
chimiothérapie à haute dose.
· Ainsi que nous l'avons souligné antérieurement, les examens diagnos-
* Bien que jamais définitivement confirmée, la rémission permanente est l'objectif de
12
beaucoup d'essais thérapeutiques.
13
· Enfin, si un traitement ne semble pas être efficace, cela ne préjuge en
TRAITEMENT INITIAL OU D'INDUCTION
rien de l'inefficacité d'autres traitements qui peuvent au contraire avoir
une excellente action sur la maladie et ainsi permettre une excellente
rémission.
Il est important pour le patient de pouvoir disposer d'un temps de
Traitement
Avantages
Inconvénients
discussion avec son médecin pour entrevoir les différentes options thérapeu-
d'induction
tiques. En plus des résultats de données biologiques, il faut alors discuter :
VAD
· Entraîne une rémission
· Nécessite la pose d'un
· quel est l'impact du myélome sur la vie quotidienne du patient ?
(Vincristine/
chez 70% des patients
cathéter central, source
Adriamycine/
· Ne lèse pas les cellules
potentielle d'infections et de
· le patient pourra-t-il poursuivre son travail ?
Dexaméthasone) souches normales
complications thrombo-
· quel est l'âge du patient et est-il porteur d'autres problèmes médicaux ?
· Permet la réalisation
tiques.
d'une greffe de cellules
· La vincristine a une toxicité
· le patient est-il en état de tolérer la chimiothérapie ?
souches ultérieurement.
neurologique.
· est-ce qu'une chimiothérapie à haute dose avec greffe de cellules souches
est envisageable?
MP
· Prise orale
· Peut endommager les cel-
(Melphalan/
· Bien toléré
lules souches médullaires et
· quelle est l'intensité et la rapidité à laquelle le patient répond au traite-
Prednisone)
· Entraîne une rémission
compromettre une greffe
ment proposé ?
chez 60% des patients
ultérieure.
· toutes les décisions du schéma thérapeutique ne doivent pas forcément
· Protocole bien connu des · Le délai d'action s'étale sur
être prises le premier jour.
médecins.
plusieurs mois.
· Pas idéal si l'on recherche
· D'une manière générale, il faut envisager dans la mesure du possible,
une réponse rapide ou si une
l'option d'une chimiothérapie intensive sous couvert d'autogreffe de cel-
greffe est envisagée.
lules souches à un moment ou à un autre du traitement.
· D'une manière générale les patients sont le plus souvent traités dans des
Dexaméthasone
· Seule
Produit des taux de
Toxicité des corticoïdes à
essais thérapeutiques qui comparent un traitement à un autre sur la base
réponse proches de ceux
forte dose.
d'un tirage au sort. Il est toutefois extrêmement important que le patient
obtenus avec le VAD
adhère à la totalité du schéma thérapeutique.
· Associée au
Plus rapidement active que Peut endommager les cellules
14
15
melphalan
le MP
souches medullaires et com-
promettre une greffe
TRAITEMENTS ASSOCIES
ultérieure.
· Associée au
Nouvelle association per-
Toxicité neurologique du
thalidomide
mettant l'obtention d'une
thalidomide. Le thalidomide
réponse chez 70% des
reste un médicament expéri-
D'autres traitements sont disponibles afin d'améliorer l'impact
patients.
mental en induction.
physique et émotionnel de la maladie. Ces traitements s'ils n'ont pas un
impact direct sur la maladie sont néanmoins extrêmement importants dans
Autres
la prise en charge globale du patient.
traitements
utilisés, comme
· Action plus rapide que le · Plus toxiques.
SYMPTOMES TRAITEMENT
COMMENTAIRES
le cyclophos-
MP
· Pas de bénéfice à long
Fatigue due à
· Transfusion sanguine (con- Traitements simples, bien
phamide
· Obtention de rémissions terme formellement démon-
l'anémie
centré globulaire, appauvri
tolérés, entraînant une réso-
(Endoxan) ou le de meilleure qualité ?
tré.
en globules blancs, sécurisé
lution rapide des symp-
VP16
· La toxicité peut altérer la
au plan viral)
tômes.
(Vépéside), et
qualité de vie et compromet-
· Erythropoiétine si anémie
associés dans :
tre l'éligibilité pour de nou-
modérée.
veaux essais thérapeutiques.
Douleurs
· Bisphosphonates (ex :
Le contrôle de la douleur
· VBMCP (pro-
osseuses
Aredia®, Lytos®, ...)
est extrêmement important,
tocole M2)
· Antalgiques (paracétamol,
tant pour la qualité de vie
· VMCP/VBAP
dérivés morphiniques
que pour la reprise d'activité
(protocole du
oraux,...).
physique rendue possible.
SWOG)
Fièvre
· Antibiotiques adaptés
Le traitement antibiotique
· ABCM (proto-
et/ou signes
· Neupogène® ou
peut être une vraie urgence
cole du MRC
d'infection
Granocyte® si nécessaire
médicale. Il peut être
britannique)
pour accélérer la récupéra-
recommandé d'avoir des
· CVAD (proto-
tion en granuleux
antibiotiques avec soi, en
cole pré-greffe)
· Gammaglobulines intra-
particulier lors de voyages.
veineuses dans certains cas
· Réaliser tous les examens
possibles pour identifier le
16
germe en cause.
17
A côté de la prise en charge des symptômes spécifiques, toute une
l'IMF (www.myeloma.org). Ce site propose également une mise à disposi-
panoplie de mesures associées sont également importantes :
tion des dernières nouveautés thérapeutiques ou de contact via l'IMF.
· l'activité physique : les patients doivent vérifier auprès de leur médecin
quelles sont les activités physiques compatibles avec leur état clinique et
QUESTIONS A POSER A VOTRE MEDECIN
en particulier avec leurs atteintes osseuses. Le plus souvent, des activités
physiques telles que la marche ou la natation ou des exercices de gym-
nastique peuvent être mis en place.
Les décisions prises pour votre traitement sont critiques pour la
· nutrition : aucun régime spécifique n'a montré son efficacité pour les
survie et la qualité de vie des patients atteints de myélome. Afin de prendre
patients atteints de myélome. Il faut toutefois être prudent avec tous les
une décision argumentée, le patient doit avoir en main des données concer-
suppléments vitaminiques communément proposés et en particulier la
nant sa maladie. Cependant, l'attitude face à la maladie est très variable.
vitamine C à forte dose (plus d'un gramme par jour) qui peuvent
Certains patients veulent discuter tous les aspects de leur situation incluant
entraîner une augmentation du risque d'atteinte rénale.
le traitement et le pronostic. D'autres veulent simplement savoir quelle sera
· Adaptez votre vie à la maladie. Dans la mesure du possible, envisagez les
l'étape suivante. La plupart des médecins sont conscients de ces variations et
ajustements au niveau de votre famille, de votre travail afin d'envisager
adaptent leur discours et leur approche en fonction des souhaits du patient.
une prise en charge thérapeutique optimale. La prise en charge de votre
maladie doit être la priorité absolue jusqu'à l'obtention d'une rémission
Nous encourageons les patients à être tout à fait clair sur ce qu'ils
ou d'une stabilisation de la maladie.
veulent réellement savoir de leur maladie et du traitement. Eventuellement,
un second avis médical peut être demandé, si cela peut aider le patient dans
sa prise de décision.
QUE FAIRE SI LE TRAITEMENT INITIAL
1. Obtenir une description complète du programme thérapeutique :
N'EST PAS EFFICACE ?
· En quoi consiste exactement le traitement ?
· Quels sont les objectifs de ce traitement ?
Il y a de très nombreuses options thérapeutiques en dehors de celles
développées dans ce livret. Ainsi, de plus en plus de nouveaux médicaments
· Quel va être la durée de ce traitement ?
sont reconnus comme efficaces dans le myélome et progressivement proposés
· Quels en sont les tenants et les aboutissants ?
aux patients. Pour plus de détails vous pouvez accéder au site internet de
18
19
· A quelle fréquence le patient devra-t-il revenir à l'hôpital ?
telles que les douleurs osseuses, les fractures pathologiques, l'anémie, la
fatigue, l'hypercalcémie ?
· Est-ce qu'une hospitalisation est nécessaire ou probable ?
· quels sont les facteurs qui permettent de prédire ces évolutions ?
· Quelles seront les conséquences du traitement sur la vie de tous les
jours du patient ?
· quelle est la durée de vie médiane des patients recevant ce type de traite-
ment ?
· Que ressent le patient avant, pendant et après le traitement ?
· Pour les traitements les plus récents quelles sont les durées de survie rap-
· En cas de fatigue, quel sera le délai de retour à un état normal ?
portées ?
· Quel est le programme du suivi et éventuellement de traitement d'en-
tretien envisagé ?
3. Comme pour la plupart des cancers, les traitements du myélome utilisent
généralement des médicaments agressifs dans le but de détruire les cellules
2. Quelle est l'efficacité de ce type de traitement chez d'autres patients
malignes. Néanmoins, ces traitements s'accompagnent le plus souvent d'ef-
présentant une maladie similaire ? L'efficacité peut être mesurée de dif-
fets indésirables. Certains apparaissent en cours de traitement, alors que
férentes manières :
d'autres peuvent survenir à distance de ce traitement.
· quel recul a-t-on avec ce type de traitement ?
· Quels sont les effets indésirables qui ont été observés chez les patients
· combien de patients l'ont-ils reçu ?
ayant reçu ce type de traitement ? A quel moment surviennent-ils le plus
· combien de temps les patients qui ont reçu ce type de traitement ont-ils
souvent ? Dans quel pourcentage de cas ? Quelle est l'intensité de ces
été suivis après ?
effets secondaires ? Peuvent-ils engager la vie du patient ? Sont-il
· quelles sont les chances d'obtenir une rémission partielle ou complète ?
douloureux ? Sont-ils permanents ? Combien de temps durent-ils ?
· quels facteurs permettent de prédire une évolution plus ou moins
· Existe-t-il des traitements pour prévenir ou traiter ces effets indésirables ?
bonne ?
Est-ce que ces traitements comportent en eux-mêmes des effets sec-
ondaires ?
· quelle est la durée moyenne des rémissions obtenues ?
· quels sont les facteurs qui permettent de la prédire ?
4. Il existe toujours d'autres alternatives. Vous devez poser toutes les ques-
· quelles seraient les possibilités de traitement en cas de rechute (sachant
tions à votre médecin concernant ces alternatives possibles :
que celles-ci peuvent évoluer dans le temps) ?
· Quelles sont les autres possibilités thérapeutiques que celles du traite-
· que peut-on espérer par rapport aux principaux signes de la maladie
20
21
ment proposé ?
· Quels sont les avantages et les inconvénients de ces traitements alternat-
GLOSSAIRE
ifs ?
· Quels sont les avantages et les inconvénients d'un traitement alternatif
par rapport à l'absence de traitement ?
Agent alkylant : un agent de chimiothérapie comme le Melphalan ou le
Cyclophosphamide. Le terme alkylant fait référence au mode d'action de ces
médicaments qui vont induire des ponts au niveau de l'ADN des cellules myéloma-
Du fait de la relative rareté de la maladie, le nombre de médecins et
teuses et ainsi bloquer leur division.
de centres spécialisés dans le myélome est relativement limité. Il est assez
fréquent pour un patient présentant un myélome d'aller prendre un second
Agent antiémétique : un médicament qui préviendra ou limitera les nausées ou
vomissements.
avis auprès d'un spécialiste exerçant dans un autre centre tout en continuant
son traitement avec le médecin qui l'a pris en charge initialement. Ces prises
Agent antifongique : médicament utilisé pour traiter les infections fongiques (liées
de second avis sont fréquentes et doivent être discutées avec le médecin du
à un champignon).
patient.
Agent anticancéreux : médicament qui prévient ou empêche la croissance et la dis-
Prendre les bonnes décisions thérapeutiques nécessite une bonne
persion des cellules cancéreuses.
compréhension de la maladie, un questionnaire précis du médecin qui vous
Aigu : la survenue brutale de symptômes ou d'une maladie.
prend en charge et une solide réflexion. Mais le principal est probablement
que le patient et sa famille s'investissent totalement dans la décision et la
Amylose : c'est une situation dans laquelle les chaînes légères du myélome (protéine
mise en route du traitement.
de Bence Jones) se déposent dans les tissus et les organes de l'ensemble du corps.
Ce phénomène s'observe plus fréquemment en cas de protéine de Bence Jones de
Comme il n'y a pas de guérison possible, comme il n'y a aucune
type lambda que kappa. Chez les patients présentant une amylose, les chaînes
légères se déposent dans certains tissus comme le coeur, les nerfs et les reins au lieu
garantie, comme les individus sont très différents les uns des autres, la déci-
d'être éliminées dans les urines.
sion ultime dépendra essentiellement des choix et des priorités du patient.
Analogue : se dit d'un composé chimique qui a une structure proche d'un autre
mais qui diffère légèrement dans sa composition.
Anatomie pathologique : l'analyse de la maladie par l'examen de tissus ou de liq-
uides corporels par microscopie. Un médecin spécialisé en anatomie pathologique
est un pathologiste.
22
23
Anémie : cela correspond à une diminution des globules rouges dans le sang, qui
trôle de certaines activités cellulaires. L'ARN est l'un des deux acides nucléiques
s'apprécient sur le taux d'hémoglobine qui est alors inférieur à 10g/dl alors que la
retrouvés dans les cellules, le second étant l'ADN. L'ARN permet de transférer l'in-
normale se situe au-dessus de 13g/dl. Elle est généralement liée aux cellules myélo-
formation génétique obtenue dans l'ADN aux protéines qui seront les effecteurs
mateuses qui, dans la moelle osseuse, bloquent la production de globules rouges et
réels.
peut se traduire par de la fatigue ou un essoufflement anormal.
Aspiration : procédé dont l'objectif est de retirer un liquide ou un tissu d'une
Anesthésie : perte de sensation ou perte de conscience. Une anesthésie locale
région particulière.
entraîne une perte de sensibilité dans une partie du corps. A l'inverse, une
anesthésie générale correspond à un endormissement complet de la personne.
Aspiration médullaire ou myélogramme : l'aspiration à l'aide d'une aiguille d'un
peu de moelle osseuse afin que celle-ci puisse être examinée au microscope.
Angiogenèse : formation de vaisseaux sanguins, qui accompagnent généralement la
formation et la croissance des tissus malins dont le myélome.
Basophile : un type particulier de globules blancs. Les basophiles sont des cellules
granuleuses.
Antalgique : tout médicament qui soulagera la douleur. L'aspirine et le paracétamol
sont des antalgiques de niveau intermédiaire.
Bence Jones : une protéine myélomateuse présente dans les urines. La quantité de
protéine de Bence Jones est exprimée en g/24h. Normalement une très faible quan-
Antibiotique : médicament utilisé pour traiter les infections bactériennes.
tité de protéine (moins de 0,1 g/24h) peut être trouvée dans les urines et dans ce
cas on retrouve généralement de l'albumine plutôt que des protéines de Bence
Anticorps : protéine produite par certains globules blancs pour lutter contre l'infec-
Jones. La présence de protéines de Bence Jones, quel qu'en soit le taux, dans les
tion. Ces anticorps vont reconnaître des antigènes portés par des bactéries, des virus
urines est anormale.
ou des cellules tumorales. Chaque anticorps ne peut se lier qu'à un antigène qui lui
est spécifique. Le but de cette liaison est d'aider à la destruction de l'antigène. Les
Bénin : non cancéreux. Ces cellules ne vont pas envahir les tissus adjacents ni se
anticorps peuvent agir de plusieurs manières en fonction de la nature de l'antigène.
disséminer dans les autres parties de l'individu. Les gammapathies monoclonales de
Certains anticorps détruisent directement l'antigène alors que d'autres antigènes
signification indéterminée (MGUS) représentent une maladie bénigne.
sont plus sensibles à la destruction par les globules blancs.
Béta2 microglobuline (2m) : une petite protéine retrouvée dans le sang. Des con-
Antigène : toute substance étrangère (comme un virus, une bactérie ou une toxine
centrations élevées peuvent être observées chez les patients présentant un myélome
qui une fois introduite dans l'organisme entraînera la production d'anticorps par le
actif. A l'inverse, des taux faibles ou normaux sont le plus souvent retrouvés chez les
système immunitaire).
patients présentant un myélome précoce ou une maladie peu active. Environ 10%
des patients présentant un myélome ne produisent pas de 2m. Chez ces patients la
Apoptose : un mécanisme cellulaire normal faisant intervenir toute une série
2m ne peut pas être utilisée pour suivre la maladie. Au moment de la rechute le
d'évènements programmés génétiquement conduisant à la mort d'une cellule.
taux de 2m peut augmenter avant toute modification de la protéine myéloma-
teuse. Ainsi, dans 90% des cas, la 2m est très utile pour déterminer l'activité de la
ARN (acide ribonucléique) : variété d'acide nucléique qui est associée avec le con-
maladie.
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Biopsie : l'extraction d'un fragment de tissus pour analyse microscopique afin
Cellules du sang : ces cellules sont produites par la moelle osseuse. Elles compren-
d'établir le diagnostic.
nent les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.
Biopsie médullaire : le prélèvement au moyen d'un trocart d'un fragment d'os et
Cellules souches : les cellules immatures qui donneront naissance à toutes les cel-
de moelle osseuse. Les cellules sont ensuite examinées au microscope.
lules du sang. Les cellules souches normales donnent ainsi naissance aux différents
composants du sang, c'est-à-dire les globules blancs, les globules rouges et les pla-
Bisphosphonate : un type de médicament qui se fixe à la surface de l'os pour
quettes. Les cellules souches sont généralement localisées dans la moelle osseuse et
empêcher la résorption osseuse par les cellules ostéoclastiques.
peuvent être prélevées pour la réalisation de greffe.
Calcitonine : une hormone secrétée par la glande thyroïde qui permet de bloquer
Chambre implantable : un cathéter connecté à une petite chambre en forme de
temporairement la résorption osseuse.
disque mis en place par voie chirurgicale sous la peau de la poitrine ou de l'ab-
domen. Le cathéter est inséré dans une grosse veine proche du coeur. Les perfu-
Calcium : un composé minéral retrouvé essentiellement au niveau de la matrice
sions, les médicaments et les produits sanguins peuvent être ainsi perfuser. De
osseuse.
même, il est possible de réaliser des prélèvements sanguins avec une aiguille en
ponctionnant directement dans la chambre.
Cancer : un terme qui désigne des maladies dans lesquelles des cellules malignes se
divisent sans contrôle. Les cellules cancéreuses peuvent envahir les tissus environ-
Corticoïde : un type d'hormone. Les corticoïdes sont souvent administrés aux
nants et disséminer via le système sanguin ou lymphatique à d'autres parties du
patients en association à d'autres médicaments anti-cancéreux et contribuent au
corps.
contrôle de la maladie.
Carcinogène : toute substance ou agent qui produit ou stimule la croissance can-
Donneur de moelle osseuse : une personne qui donne sa moelle osseuse normale
céreuse.
qui sera « greffée » à un patient qui aura au préalable reçu un traitement anti-
cancéreux à très fortes doses. La procédure de transfert au patient correspond à la
Cathéter : une aiguille souple placée dans un vaisseau sanguin permettant d'admin-
greffe de moelle osseuse.
istrer des médicaments ou des nutriments. Un cathéter veineux central est ainsi un
matériel particulier de mise en place par voie chirurgicale dans une grosse veine
Effet secondaire : problème éventuellement lié à l'administration de certains
proche du coeur et sortant généralement au niveau de la poitrine. Ce cathéter per-
médicaments utilisés dans le traitement de la maladie. Dans le cadre du cancer, les
met l'administration des médicaments, de perfusions ou la transfusion de produits
effets secondaires les plus fréquents sont la fatigue, les nausées et vomissements, la
sanguins mais permet également des prises de sang.
diminution du nombre de cellules sanguines, la perte des cheveux ou la présence
d'aphtes au niveau de la bouche.
Cellule : l'unité de base de tout organisme vivant.
Enregistrement : Le fait d'enregistrer un patient dans un essai thérapeutique visant
Cellule B : les globules blancs qui vont se développer en plasmocytes dans la moelle
à comparer deux options de traitement.
osseuse et qui formeront les anticorps, aussi appelés lymphocytes B.
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Globules rouges : cellules du sang qui contiennent l'hémoglobine et qui ont pour
· greffe autologue : une procédure dans laquelle la moelle osseuse ou le sang est
fonction de transporter l'oxygène aux différentes parties de l'organisme et d'en
prélevé chez le patient puis réadministré après un traitement intensif.
extraire le gaz carbonique. La production de globules rouges est stimulée par une
hormone, l'érythropoiétine produite par les reins. Les patients myélomateux présen-
· greffe de fichier : dans ce cas, la moelle ou le sang qui est administré au patient
tant une atteinte rénale ne peuvent produire suffisamment d'érythropoiétine et peu-
provient d'un individu qui est génétiquement proche mais qui ne fait pas partie
vent ainsi être anémiques. L'injection d'érythropoiétine de synthèse peut être
des membres de la famille du patient.
indiquée dans ces cas. La transfusion de globules rouges est une autre alternative,
· greffe syngénique : dans ce cas la moelle osseuse ou les cellules souches provien-
principalement en cas d'urgence. L'érythropoiétine de synthèse peut également être
utilisée en prévention avant la chimiothérapie ou comme traitement supportif après
nent d'un jumeau parfaitement identique.
chimiothérapie afin d'éviter l'apparition d'une anémie.
Inhibiteur de l'angiogenèse : composé dont le but est de supprimer la formation de
nouveaux vaisseaux, supprimant ainsi l'apport de sang à la tumeur.
Greffe : les cellules souches ou la moelle osseuse peuvent être utilisées afin de per-
mettre au patient de supporter des chimiothérapies et/ou des radiothérapies à fortes
Maladie progressive : maladie qui s'aggrave. Cette aggravation peut être mesurée
doses. La greffe par elle-même n'est pas un traitement, mais une méthode permet-
par différents tests radiologiques ou biologiques.
tant de supporter ces traitements à forte dose.
· greffe de moelle osseuse : une procédure dans laquelle la moelle osseuse est trans-
Maladie stable : décrit les patients qui peuvent avoir une certaine réponse au traite-
fusée au patient qui a été préalablement traité par de fortes doses de chimio-
ment, mais inférieure à 50% de la maladie initiale. Une maladie stable n'est pas for-
cément synonyme d'une réponse négative, à condition que le myélome soit stabilisé
thérapie ou d'irradiation. La moelle perfusée est prélevée chez le patient avant
et non progressif. Ainsi la durée de rémission, même partielle n'est pas forcément
le traitement ou peut provenir d'un donneur dans le cadre des greffes de moelle
proportionnelle à l'intensité de cette réponse. Dans certains cas de myélome peu
allogéniques (par opposition aux greffes de moelle autologues ou autogreffes
répondeur, on peut néanmoins obtenir une stabilité pouvant durer plusieurs
dans le cas où le patient reçoit sa propre moelle).
années.
· greffe de cellules souches périphériques : une procédure similaire à la greffe de
Marqueur tumoral : une substance détectée dans le sang ou d'autres liquides de
moelle osseuse. Les cellules souches sont alors prélevées dans le sang et peuvent
l'organisme qui est anormalement retrouvée en cas de cancer.
être stockées jusqu'à la réalisation de la chimiothérapie et/ou de la radiothérapie
intensive. Les cellules souches sont alors réinjectées au patient par voie
Moelle osseuse : le tissu spongieux localisé au centre des os qui produira les glob-
veineuse, ce qui leur permettra de reproduire à nouveau des cellules normales
ules blancs, les globules rouges et les plaquettes.
du sang.
Myélome asymptomatique : myélome qui ne se traduit par aucun des signes de la
· greffe allogénique : l'administration de moelle ou de sang provenant d'un indi-
maladie. On parle également de myélome indolent ou de myélome précoce.
vidu (donneur) à un autre individu (receveur). Un patient peut ainsi recevoir
une moelle osseuse d'un donneur compatible même s'il n'est pas génétique-
Numération sanguine : le nombre de globules rouges, de globules blancs et de pla-
quettes dans un prélèvement de sang.
ment, totalement identique.
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Ostéocalcine sérique : une protéine produite est sécrétée par les ostéoblastes
blancs et les globules rouges. Les plaquettes permettent d'obturer les vaisseaux
lorsqu'ils forment de la substance ostéoïde. Un faible taux est souvent associé avec
blessés afin d'éviter un saignement excessif. Les plaquettes représentent ainsi une
un myélome actif. A l'inverse un taux élevé est le plus souvent observé chez les
défense majeure contre les saignements.
patients présentant un myélome stable.
Précancéreux : un terme utilisé pour décrire une condition qui en l'absence de
PET (positron émission tomographie)-scan : un test diagnostique qui combine
traitement a de fortes chances d'évoluer vers un cancer.
l'utilisation d'une caméra particulière à un ordinateur afin de produire des images
du corps. Le PET-scan peut ainsi mettre en évidence des différences entre des tissus
Pronostic : l'évolution prévisible de la maladie ou les chances de récupération ou la
normaux et anormaux.
probabilité de survie.
Placébo : une substance inerte (inactive) souvent utilisée dans les essais cliniques
Protocole : un plan de traitement détaillé comprenant la dose et le schéma d'ad-
pour comparaison avec un médicament en expérimentation.
ministration des différents médicaments utilisés.
Plasma : le liquide du sang dans lequel les globules blancs, les globules rouges et les
Radiographies du squelette : un ensemble de radiographies standards comprenant
plaquettes sont en suspension.
le crâne, les vertèbres, les côtes, le bassin et les os longs à la recherche de lésions
ostéolytiques ou d'ostéoporose.
Plasmaphérèse : procédé qui permet de retirer certaines protéines du sang. Ainsi les
plasmaphérèses peuvent être rarement utilisées pour retirer des anticorps en excès
Radiologue : un médecin dont la spécialité est de réaliser et d'interpréter des
chez certains patients présentant un myélome très actif.
images de différentes parties du corps. Ces images peuvent être produites par des
rayons X, des ultra-sons, des champs magnétiques ou d'autres types d'énergie.
Plasmocyte : type particulier de globule blanc qui produit les anticorps, représente
la cellule maligne dans le myélome. Les plasmocytes normaux produisent des anti-
Radiothérapie : traitement avec des rayons X, des rayons g, ou des électrons qui
corps pour combattre les infections. Dans le myélome, les plasmocytes malins en
auront pour effet d'endommager ou de tuer les cellules malignes. Les radiations
très grande quantité produisent des anticorps anormaux qui ont perdu la capacité
ionisantes peuvent être administrées par voie externe ou par voie interne sous la
de combattre les infections. Ces anticorps anormaux forment la protéine mono-
forme de la mise en place d'implants radio-actifs.
clonale. Les plasmocytes du myélome produisent également d'autres substances qui
peuvent entraîner des conséquences au niveau d'autres tissus ou organes (par exem-
Rechute : la réapparition de signes ou symptômes de la maladie après une période
ple l'anémie, l'atteinte rénale ou les atteintes nerveuses).
d'amélioration.
Plasmocytome : une agglomération de plasmocytes malins regroupés dans un
Réfractaire : maladie qui ne répond pas au traitement usuel.
endroit particulier, à l'inverse du myélome qui est généralement diffus à l'ensemble
des os et de la moelle osseuse.
Régression : l'arrêt de la croissance du cancer.
Plaquettes : l'un des trois types cellulaires du sang, les autres étant les globules
Rémission ou réponse : la disparition totale ou partielle des signes et des symp-
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tômes du cancer. Les termes rémission et réponse peuvent être utilisés de manière
Survie sans progression : le temps pendant lequel le patient survivra sans évolution
interchangeable.
de son cancer. L'amélioration de la survie d'un patient peut être directement
attribuée au traitement reçu par ce patient. Ce terme identifie les patients qui sont
Rémission complète (RC) : la RC est définie par l'absence de protéine myéloma-
en rémission par rapport aux patients qui ont présenté soit une rechute soit une
teuse dans le sérum ou les urines du patient, par l'absence de cellules myéloma-
progression de leur myélome.
teuses dans la moelle osseuse ou les zones initialement atteintes, et par une rémis-
sion clinique de la maladie. Cependant, la RC n'est pas synonyme de guérison. Des
Thrombopénie : correspond à un taux anormalement bas de plaquettes dans le
méthodes très sensibles peuvent détecter des niveaux extrêmement faibles de cel-
sang. Les valeurs normales sont comprises entre 150 000 et 400 000. Si les plaque-
lules tumorales. L'obtention d'une RC est néanmoins généralement associée avec
ttes sont inférieures à 50 000 il existe des risques d'hémorragie. Cependant, les
des survies significativement plus longues, même si la rechute peut survenir.
risques d'hémorragie grave sont surtout présents en cas de baisse des plaquettes en
dessous de 10 000.
Rémission partielle (RP) : la RP correspond à un niveau de réponse inférieur à la
RC. On parle généralement de RP lorsque la réponse obtenue est supérieure à 50%.
TNF (tumor necrosis factor) : un type de substance biologique qui permet d'aug-
menter les réponses naturelles de l'organisme contre les maladies.
Remodelage osseux : A l'état normal il existe une balance entre les cellules ostéo-
clastiques (qui résorbent ou détruisent les os) et les cellules ostéoblastiques (qui for-
Toxine : poison produit par certains animaux, certaines plantes ou bactéries.
ment une nouvelle matrice osseuse) afin de maintenir un état stable entre destruc-
tion et production osseuse.
Traitement supportif : traitement donné dans le but de prévenir, de contrôler ou
de traiter des complications et des effets secondaires et ainsi d'améliorer le confort
Scanner : un examen radiologique qui utilise des images radio en trois dimensions
et la qualité de vie du patient.
permettant d'avoir des images fiables des organes et des structures internes à l'indi-
vidu. Il permet une bonne sensibilité pour la détection d'anomalies liées au cancer.
Traitement systémique : traitement qui utilise des produits administrés le plus sou-
vent par voie veineuse leur permettant d'atteindre et de détruire les cellules can-
Scintigraphie osseuse : une technique qui permet d'obtenir des images des os sur
céreuses.
un écran d'ordinateur pour identifier les zones traumatisées ou malades. Une faible
quantité de produit radioactif est injectée par voie veineuse et va aller se fixer sur les
Transfusion : le fait d'administrer du sang ou des produits sanguins.
os, principalement au niveau des zones anormales. Le produit radioactif est ensuite
détecté par une caméra externe. Cet examen est relativement sensible pour mettre
Tumeur : une masse anormale de tissus qui résulte d'un nombre excessif de divi-
en évidence des atteintes osseuses par les cellules cancéreuses, de même que pour
sions cellulaires ou du défaut de mort cellulaire normale. Les tumeurs peuvent êtres
suivre l'efficacité du traitement.
bénignes ou malignes.
Squelette axial : principalement les os formant la colonne vertébrale et le bassin.
Vaccin : une préparation à base de micro-organismes tués ou vivants mais atténués
qui est administrée afin de produire ou d'augmenter artificiellement l'immunité
Stade : le degré d'extension du cancer dans l'organisme.
pour une maladie particulière.
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"Until There is a Cure... There is the IMF."
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