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Conteúdo
Introdução
Introdução.............................................................3
A opção em participar de um Estudo Clínico é uma
decisão pessoal importante. Este guia aborda alguns
O que são Estudos Clínicos?...................................3
temas para que você possa estar preparado para
discutir o assunto com seu médico e sua família, mas
Por que os Estudos Clínicos são importantes?..........4
no final só você pode decidir se participar do Estudo
Quais as Fases de um Estudo Clínico?.....................4
Clínico será ou não bom para você.
O que são Protocolo de Acesso Expandido e Uso
As informações neste livreto podem ser úteis não só
Compassivo?.........................................................6
para pacientes, mas também para familiares,
cuidadores e amigos.
Direitos dos pacientes envolvidos em Estudos
Clínicos.................................................................9
O que são Estudos Clínicos?
Responsabilidades dos pacientes envolvidos em
No campo do tratamento de câncer, cientistas e
Estudos Clínicos...................................................10
médicos estão constantemente procurando
O que é um Protocolo de Estudo Clínico?..............11
desenvolver tratamentos inovadores, mais eficientes e
menos tóxicos para melhorar a sobrevida e a
O que são Critérios de Elegibilidade ou Critérios de
qualidade de vida dos pacientes. Os Estudos Clínicos
Inclusão?.............................................................12
conduzidos com pacientes, geralmente, visam
confirmar a segurança e a eficácia de um novo
O que é o Termo de Consentimento Livre e
tratamento promissor. Antes de qualquer novo
Esclarecido (TCLE)?..............................................12
tratamento ser disponibilizado para estudo em
Orientações para o participante............................13
pacientes, ele deve ser testado minuciosamente num
laboratório em culturas de células e em animais. Os
Como saber sobre os Estudos Clínicos em
Estudos Clínicos procuram garantir a segurança,
andamento?........................................................14
eficácia e qualidade de medicamentos e produtos
para a saúde.
O que é melhor para você?..................................14
Alguns Estudos Clínicos pretendem descobrir novas
Perguntas Importantes para Fazer Antes de Entrar em
drogas, enquanto outros avaliam e otimizam
um Estudo Clínico................................................14
diferentes abordagens terapêuticas incluindo
Glossário.............................................................15
cirurgias, terapias de radiação e combinações de
drogas já disponíveis no mercado.
Sobre a IMF..........................................................20
O Estudo pode também avaliar as maneiras mais
adequadas (e extensão) de cirurgias e ou terapias de
radiação usadas separadamente ou em combinação.
No entanto existem riscos e também benefícios. É por
isso que os Estudos Clínicos são monitorados de perto
e, normalmente, conduzidos em hospitais ou
ambulatórios.
No final dos Estudos Clínicos, que normalmente
envolvem milhares de pacientes, avaliações
cautelosas e análises de todos os dados são feitas por
especialistas. Os resultados são então enviados para a
revisão Apoiado
de
pelo
outros
Fundo
especialistas, assim como de
Educacional
autoridades
Irrestrito de:
controladoras, para aprovação quando
for previsto o registro.
02
23
03

Se um novo componente for bem tolerado e funcionar
O objetivo principal desta Fase é verificar se a
em muitos pacientes, a droga testada recebe uma
medicação tem potencial para tratar determinada
licença, sendo disponibilizada para todos os
doença no ser humano.
pacientes. Assim que o tratamento estiver disponível,
os médicos podem combiná-lo com outros
De 5.000 substâncias testadas, somente cerca de 5
tratamentos. Os Estudos Clínicos são também
são aprovadas para continuar em desenvolvimento e
necessários nestes casos para determinar se essas
passam para a fase clínica.
combinações são mais eficazes.
Fase clínica
A participação em Estudo Clínico é sempre voluntária.
A Fase clínica é a Fase de testes em seres humanos. É
Informe-se o máximo que puder sobre o Estudo antes
composta por quatro Fases sucessivas e somente
de tomar sua decisão.
depois de concluídas todas as Fases, o medicamento
poderá ser liberado para comercialização e
Por que os Estudos Clínicos são
disponibilizado para uso da população. As sucessivas
importantes?
Fases dentro da fase clínica são:
- FASE I: O tratamento é seguro?
Os avanços na ciência e na medicina são os resultados
de novas ideias e métodos desenvolvidos através de
Um Estudo de Fase I é a primeira vez que o
pesquisas. Tratamentos inovadores de câncer devem
medicamento será testado em seres humanos. Estes
provar que são seguros e eficientes em estudos
estudos não têm a intenção de demonstrar se um
científicos com certo número de pacientes antes de se
tratamento funciona ou não. O objetivo principal é
tornarem amplamente disponíveis.
checar o quão tóxico é este novo medicamento, ou
seja, se os efeitos colaterais são suportáveis. Outros
Através de estudos clínicos, pesquisadores e médicos
objetivos dos estudos nesta Fase são:
aprendem quais novas abordagens são mais
eficientes. Se você fizer parte de um estudo clínico,
- Determinar a dose e a forma de administração (oral,
você também vai ajudar no avanço da ciência médica
endovenosa, etc) deste novo tratamento;
e assim aumentar as esperanças de pacientes no
- Verificar como o organismo reage a esta droga
futuro.
(chamado tecnicamente de farmacocinética). Por
Quais as Fases de um Estudo Clínico?
exemplo, alguns medicamentos passam rapidamente
pelo organismo e são eliminados (pela urina e fezes).
Os estudos são conduzidos em Fases distintas. Cada
Outros tendem a se reter no fígado e nos rins.
Fase visa responder questões específicas. Saber o que
Nesta Fase, a medicação é testada em pequenos
significa cada uma dessas Fases é importante para
grupos (10 30 pessoas), geralmente, de voluntários
poder dar a você uma idéia do quanto se sabe sobre o
sadios (no caso de doenças menos graves). No caso
tratamento a ser estudado.
de doenças mais graves como câncer e AIDS, seria
Basicamente, o Estudo Clínico está dividido em dois
antiético testar estes medicamentos em pessoas
grandes grupos:
sadias, por isso testa-se em pacientes com a doença.
?
a Fase pré-clínica
De 100 novos tratamentos testados em Fase I cerca de
70 irão para a Fase II.
?
a Fase clínica
- FASE II: O tratamento funciona?
Fase pré-clínica
O número de pacientes que participará nessa Fase
Antes de começar a testar novos tratamentos em seres
será maior (menor de 100). Nesta Fase, o objetivo é
humanos, os cientistas levam anos testando as
avaliar a eficácia da medicação (isto é, se ela funciona
substâncias em laboratório. Esta é a chamada Fase
para tratar determinada doença) e também obter
pré-clínica.
informações mais detalhadas sobre a segurança
04
05

(toxicidade). Somente se os resultados forem bons, ou
Para dar andamento a um Estudo Clínico
seja, a medicação ter provado que trata a doença, é
é necessário a seguinte composição:
que o medicamento será estudado sob forma de um
Estudo Clínico Fase III.
?
o investigador e sua equipe
De 70 novos tratamentos testados na Fase II, cerca de
?
o paciente
30 irão para Fase III.
?
o patrocinador
- FASE III: O novo tratamento é melhor do que o
tratamento padrão?
?
os órgãos regulatórios
Nesta Fase, o novo tratamento é comparado com o
O investigador é o médico que está conduzindo o
tratamento padrão existente. O número de pacientes
Estudo Clínico.
aumenta para 100 a 1.000. Geralmente, os estudos
Geralmente, fazem parte da equipe do investigador:
desta Fase são randomizados, isto é, os pacientes são
divididos em dois grupos: o grupo controle (recebe o
?
o co-investigador (ou sub-investigador): que é outro
tratamento padrão) e o grupo investigacional (recebe
médico que serve de apoio para o investigador e
a nova medicação). A divisão entre os grupos é feita
que pode substituí-lo quando necessário.
sob a forma de um sorteio. Assim, os pacientes que
entram em estudos Fase III tem chances iguais de cair
?
o coordenador de Estudo Clínico: geralmente um(a)
em um ou outro grupo de estudo. Algumas vezes, os
enfermeiro (a) ou farmacêutico (a) que tem por
estudos Fase III são realizados para verificar se a
função coordenar as atividades do estudo.
combinação de dois medicamentos é melhor do que a
?
o farmacêutico: quem prepara as medicações que
utilização de um medicamento somente.
serão aplicadas no paciente.
- FASE IV :O que mais precisamos saber?
IMPORTANTE: o Centro de Pesquisa é o local onde
Estes Estudos são realizados para se confirmar se os
está sendo realizado o Estudo Clínico, o local onde o
resultados obtidos na Fase anterior (Fase III) são
paciente será atendido (normalmente é a própria
aplicáveis em uma grande parte da população
Instituição, Universidade ou hospital público ou privado).
doente. Nesta Fase, o medicamento já foi aprovado
O paciente que participa de um Estudo Clínico é
para ser comercializado. A vantagem dos estudos
chamado de Sujeito de Pesquisa. - Aqui vale um
Fase IV é que eles permitem acompanhar os efeitos
esclarecimento: este termo técnico é utilizado porque o
dos medicamentos a longo prazo.
paciente é quem sofre a ação do Estudo Clínico, assim
como na língua portuguesa, sujeito é quem sofre a
O que são Protocolo de Acesso Expandido
ação da frase. Este paciente (sujeito de pesquisa) é
e Uso Compassivo?
voluntário (participa se quiser) e pode decidir sair do
estudo a qualquer momento, sem sofrer nenhum dano
O Acesso Expandido e o Uso Compassivo ampliam a
ou represália.
utilização dessas drogas experimentais para outros
pacientes. O Uso Compassivo possibilita que um
O patrocinador é quem patrocina (apóia
paciente específico, com risco de vida e sem
financeiramente) o Estudo Clínico. Pode ser uma
tratamento convencional disponível, possa ter acesso
instituição pública ou privada (indústrias farmacêuticas).
a uma nova droga experimental, independentemente
Os órgãos regulatórios são os responsáveis pela
da Fase na qual a pesquisa se encontra. O programa
aprovação da realização do Estudo Clínico. Ou seja,
de Acesso Expandido possibilita acesso dos pacientes
um Estudo Clínico somente pode ser iniciado após a
com doenças graves e que ameaçam à vida, a
a p r o v a ç ã o d e s s e s Ó r g ã o s . E l e s t a m b é m
produtos potencialmente eficazes, não registrados no
acompanham todo o andamento do estudo para
País ou com Estudos em desenvolvimento no Brasil ou
garantir o respeito e proteção dos direitos e da vida
no país de origem, na ausência de outras alternativas
dos participantes. São eles:
terapêuticas satisfatórias.
06
07

- o Comitê de Ética em Pesquisa (CEP): aprova a
Direitos dos pacientes envolvidos em
realização do estudo em um determinado local
Estudos Clínicos
(hospital). O CEP é o grande protetor do paciente. Os
comitês de ética são formados por no mínimo 7
Qualquer cidadão pode participar de um Estudo
pessoas, de diferentes áreas: médico, advogado,
Clínico sendo que terá seus direitos resguardados e
psicóloga, padre, enfermeira e representante da
assegurados:
sociedade e ou paciente, etc. Cada instituição que
realiza Estudo Clínico (hospital) geralmente possui um
1) PRIVACIDADE (anonimato): isto quer dizer que
CEP. Os membros do CEP se reúnem periodicamente
suas informações pessoais não podem ser
para discutir cada Estudo Clínico e aprová-los ou não.
divulgadas sem que o sujeito de pesquisa autorize.
Uma vez incluído numa pesquisa clínica, o sujeito
É importante ressaltar que os membros do CEP (que vão
de pesquisa será identificado por suas iniciais,
julgar se o estudo está correto e ético, o que vai garantir
data de nascimento e por um número (de
a segurança ao paciente) não fazem parte da equipe
alocação).
ligada diretamente ao estudo. Por tanto, este grupo de
pessoas é independente da pesquisa. No entanto, no
2) ESCLARECIMENTO: ele deve ser informado e suas
momento que o estudo é aprovado este comitê passa a
dúvidas devem ser esclarecidas sempre que ele
ser co-responsável pela segurança do paciente, e
solicitar. É um direito do sujeito de pesquisa
deverá ser informado de todos os resultados do estudo.
perguntar sobre todas as suas dúvidas, e um dever
do pesquisador esclarecê-las.
Os pacientes ou sujeitos de pesquisa têm direito e
devem entrar em contato com este comitê se tiverem
3) INFORMAÇÃO: ele deve ser informado do
dúvidas ou questionamentos que não conseguiram ser
andamento do Estudo Clínico e também de seu
esclarecidos pela equipe medica do estudo.
resultado.
Depois de aprovado pelo CEP, a maioria dos Estudos
4) AUTONOMIA: ele tem a liberdade para decidir se
Clínicos deverá ser enviada para a CONEP.
quer participar. Seu modo de pensar, sua crença e
seus costumes devem ser respeitados.
- a Comissão Nacional de Ética em Pesquisa
(CONEP): é uma comissão do Conselho Nacional de
5) RECUSA INÓCUA: isto quer dizer que a pessoa
Saúde - Ministério da Saúde - que regulamenta a
não será prejudicada nem punida caso decida
Pesquisa com Seres Humanos no Brasil. É composta
não participar.
por 13 membros, está localizada em Brasília/DF e
6) DESISTÊNCIA: mesmo após a concordância em
também se reúne periodicamente para discutir cada
participar e assinatura do termo de consentimento
Estudo Clínico e aprová-los ou não.
livre e esclarecido, o sujeito de pesquisa pode sair
Somente após a aprovação do CEP e da CONEP, o
do estudo a qualquer momento.
estudo pode ser iniciado e os pacientes poderão ser
7) INDENIZAÇÃO: o sujeito de pesquisa deverá ser
convidados para participar do estudo.
indenizado por qualquer dano que ocorra por
?
A sua participação em um Estudo Clínico é
causa do estudo.
VOLUNTÁRIA.
8) RESSARCIMENTO: o sujeito de pesquisa será
?
Você tem sempre o direito de escolher se quer ou
reembolsado de gastos em decorrência do Estudo
não participar de um estudo.
Clínico (como transporte para realizar as
consultas e exames previstos no protocolo). Não
?
Você tem o direito de abandonar o estudo a
pode haver despesas pessoais para o sujeito de
qualquer momento por qualquer razão. Se você
pesquisa em qualquer Fase do estudo, incluindo
decidir sair, a sua equipe médica talvez solicite
exames e consultas.
que você concorde em ser acompanhado por
certo tempo para que se possam verificar
9) ACESSO AO INVESTIGADOR E AO CEP (Comitê
possíveis efeitos colaterais.
de Ética em Pesquisa): o sujeito de pesquisa deve
08
09

saber quem é o investigador e como entrar em
?
Placebos não são usados sozinhos em pesquisa
contato com ele, também deve saber como entrar
de câncer quando já existe um tratamento padrão
em contato com o CEP que aprovou a realização
eficaz disponível.
do Estudo Clínico.
?
Quando o Estudo Clínico para câncer compara
10) SALVAGUARDA DE INTEGRIDADE: isto quer
tratamentos, ele compara um novo tratamento
dizer que a saúde do indivíduo vem em primeiro
versus o tratamento padrão atual. Às vezes um
lugar. Nenhum Estudo Clínico deverá ser
estudo pode ser desmembrado para que os
realizado caso possa prejudicar o sujeito de
pacientes não saibam quais drogas estão
pesquisa, mesmo que seja altamente vantajoso
recebendo, mas tenham a certeza que estão
para a ciência. O investigador deve interromper
recebendo no mínimo o tratamento padrão atual.
qualquer Estudo Clínico onde os riscos estejam
sendo superiores aos benefícios.
O que é um Protocolo de Estudo Clínico?
Responsabilidades dos pacientes
O protocolo do Estudo Clínico é um documento por
envolvidos em Estudos Clínicos
escrito que define todo o planejamento deste estudo. É
como uma receita de bolo, para garantir que todos os
É importante ressaltar que assim como a instituição
investigadores realizem todos os procedimentos da
hospital, a equipe médica do estudo e o CEP têm
mesma forma. Este planejamento (o protocolo) explica
responsabilidades com a segurança do paciente que
porque os cientistas resolveram testar o novo
opta por participar do estudo. E o próprio paciente que
medicamento nos seres humanos e porque eles
iniciará o tratamento com esta nova medicação
acreditam que vai funcionar de forma segura. O
também deverá ser responsável pela sua segurança.
protocolo permite que o paciente seja acompanhado
Esta responsabilidade é a de seguir toda a orientação
de perto pelo investigador e sua equipe.
dada a respeito do modo de utilização da medicação,
Ele descreve outros detalhes, como:
horário de tomada, retorno às consultas e exames a
serem realizados.
1) Países que participarão do estudo, número de
pacientes que serão incluídos no estudo.
O paciente só deverá optar em participar do estudo se
ele se sentir capaz e responsável para realizar estas
2) Perfil das pessoas que poderão participar.
recomendações
3) Número de consultas que serão realizadas para
Pontos importantes a se lembrar:
controle.
?
Nem todos os Estudos Clínicos envolvem a
4) Os exames que serão realizados e com que
utilização de medicamentos. Muitos Estudos
freqüência.
Clínicos estudam novas maneiras de detecção e
diagnóstico ou até prevenção de uma doença.
5) A medicação que será estudada, a dose, forma de
administração.
?
Nem todos os Estudos Clínicos estudam
novas drogas. Mesmo após uma droga ter sido
6) Os possíveis efeitos colaterais do medicamento e o
aprovada para uso contra um tipo de câncer, os
que o investigador deve fazer para contornar
médicos eventualmente percebem que ela
(tratar) estes efeitos colaterais e até mesmo quando
funciona melhor quando dada de determinada
ele deve interromper o tratamento com o
maneira ou quando combinada com outros
medicamento do estudo (quando o paciente
tratamentos. Ela pode até ser mais eficaz contra
apresentar um efeito colateral muito grave).
outro tipo de câncer.
7) A duração do estudo.
?
Os Estudos Clínicos são necessários para que mais
Quando as regras determinadas pelo protocolo não
possibilidades sejam estudadas.
são seguidas o estudo pode estar comprometido isso é
classificado como VIOLAÇÃO DE PROTOCOLO.
10
11

É importante você saber que os Estudos Clínicos são
?
Quais as outras possibilidades de tratamento
abertos a participação de todos. Você pode
existentes além desta que será estuda?
participar independente de ser ou não paciente de
um determinado Hospital/Centro de Tratamento.
?
Como e quando o medicamento será
Para participar você precisa preencher os critérios
administrado?
de inclusão/elegibilidade e ter disponibilidade de
?
Quem são os responsáveis pelo estudo
tempo e locomoção de sua residência para o Centro
(pesquisadores ou investigadores) e como entrar
de Estudos.
em contato com eles?
O que são Critérios de Elegibilidade ou
?
Como será o ressarcimento (devolução do
Critérios de Inclusão?
dinheiro gasto) por despesas decorrentes do
estudo (como transporte e alimentação)?
Cada estudo inscreve pacientes que têm doenças em
estágios similares. As diretrizes de Elegibilidade ou
?
Como será a indenização caso ocorra algum
dano por causa do estudo?
Critérios de Inclusão são diferentes de Estudo para
Estudo e podem incluir idade, sexo, o tipo e o estágio
O TCLE menciona ainda que todas as informações
do câncer, e se os pacientes já tiveram tratamentos
serão mantidas em sigilo (confidencialidade) e que o
anteriores de câncer ou têm outros problemas de
sujeito de pesquisa tem a liberdade para sair do
saúde. O uso destes critérios estritos ajuda a ter
estudo a qualquer momento sem que ocorra nenhum
resultados confiáveis, e também a excluir pacientes
prejuízo ao seu tratamento.
que seriam prejudicados pelo tratamento. A
similaridade nos pacientes é importante para os
O TCLE deverá ter sido aprovado antes pelo CEP
médicos saberem quais grupos de pacientes se
(Comitê de Ética em Pesquisa). Caso seja regra do
beneficiarão.
Comitê, ele poderá carimbar este documento.
O que é o Termo de Consentimento Livre
O participante precisa assinar e colocar a data em que
assinou o TCLE, pois esta assinatura vai comprovar
e Esclarecido (TCLE)?
que ele está participando do estudo porque quer como
voluntário.
Este documento é muito importante, pois garante que
os direitos do participante serão respeitados. Ele
Orientações para o participante (quando
contém todas as informações sobre o participante e
deve estar escrito em uma linguagem clara e
for convidado a participar de um Estudo
compreensível.
Clínico e receber o TCLE):
Devem constar do TCLE informações
1) Ler e reler este documento com atenção.
como:
2) Você pode solicitar uma cópia do documento e
levar para casa para discutir com seus familiares
?
Por que é importante realizar este Estudo Clínico?
para pensar no assunto.
O que os pesquisadores querem descobrir?
3) Após ler com calma e discutir com seus familiares,
?
Como o estudo será feito? (Todos os exames que
faça anotações das suas dúvidas e volte a
serão realizados, como serão realizados e com
conversar com o investigador.
que freqüência, duração).
4) Somente assine o TCLE após ter certeza de que
?
Como será o acompanhamento (quantas
compreendeu tudo e de que quer realmente
consultas serão realizadas, cirurgias, etc)?
participar, pois acredita que vai se beneficiar.
?
Quais os benefícios esperados?
Este documento é feito em duas vias: uma via fica
?
Quais os possíveis efeitos colaterais, complicações
com o investigador e a outra fica com o participante.
e riscos?
12
13

Como saber sobre os Estudos Clínicos em
?
Qual é o objetivo do estudo?
andamento?
?
Em que implica o estudo? Quais os tipos de
exames e tratamentos? Procure saber o que é feito
Existem muitas maneiras de saber quais são as suas
e como é feito.
opções de tratamento. Converse com o seu médico e
veja a opinião de outro especialista. Você não deve ter
?
O que é provável que aconteça, no meu caso, com
medo de solicitar uma segunda opinião. Informações
ou sem este novo tratamento?
úteis sobre tratamento podem ser obtidas no site da
IMF (www.myeloma.org.br) que têm as informações
?
Quais são as outras opções e suas vantagens e
mais recentes de Estudos Clínicos em andamento na
desvantagens? Existem tratamentos padrões para
América Latina para o mieloma múltiplo. Se você
o meu caso e como o estudo se compara com
estiver interessado em participar, discuta esse assunto
eles?
com seu médico e seus familiares.
?
Como o estudo afeta o meu dia-a-dia?
O que é melhor para você?
?
E se eu tiver outros problemas médicos? Terei que
suspender a minha medicação regular?
Essa é uma questão importante. Você deve discutir
suas opções com seu médico e com aqueles que são
?
Quanto tempo vai durar o estudo? (Vai requerer
próximos a você. Eles podem aconselhá-lo nas suas
uma dedicação de mais tempo da minha parte?)
escolhas.
?
Terei que ser internado? Se for assim, com qual
Converse com eles e faça perguntas sobre os
freqüência e por quanto tempo?
problemas que você está enfrentando. Se você
?
Terá algum custo? Todo o tratamento será
entender o que está acontecendo, você pode ajudar o
gratuito?
seu médico a trabalhar com você de uma maneira
mais eficiente.
?
Se eu for prejudicado pela pesquisa, qual
tratamento ou indenização eu tenho direito?
É possível que você queira levar um amigo ou parente
com você quando for falar com seu médico sobre o
?
Que tipo de acompanhamento de cuidados a
caso.
longo prazo faz parte do estudo?
Se você planejar o que vai perguntar e escrever antes
?
Quem promove o estudo?
as questões poderá ajudar você e seu médico.
Nenhuma pergunta é boba. Informe-se sobre o que
Os resultados dos Estudos Clínicos serão submetidos
está disponível para você. Cada paciente é diferente.
à avaliação para aprovação dos medicamentos em
estudo pelas autoridades sanitárias. No Brasil a
Você é um indivíduo com necessidades pessoais, e a
autoridade responsável pela aprovação e liberação
sua saúde é importante. Assim que você optar pelo
para comercialização é a ANVISA/Agência Nacional
tratamento, lembre-se que você não está sozinho.
de Vigilância Sanitária.
Existem muitas pessoas para ajudá-lo médicos,
enfermeiras, cuidadores, sua família, amigos e outros
Glossário:
pacientes. Embora esta seja a SUA decisão, eles
podem ajudá-lo a pensar sobre isso e decidir o que é
Anticorpo - Uma proteína produzida por uma célula
melhor para você.
plasmática no sistema linfático ou pela medula óssea
em resposta a um "antígeno" específico (vide
Perguntas Importantes para Fazer Antes
antígeno) que estimulou o sistema imunológico. O
de Entrar em um Estudo Clínico
anticorpo liga-se ao antígeno que estimulou o sistema
imunológico. Assim que for acoplado, o antígeno
Se você estiver pensando em participar de um Estudo
pode ser destruído por outras células do sistema
Clínico, aqui estão algumas perguntas importantes
imunológico. Vide Sistema Imunológico.
que você deve fazer:
14
15

Anticorpos monoclonais - Uma de várias novas
Estadiamento - Métodos usados para estabelecer a
substâncias usadas na terapia biológica. Os
extensão da doença de um paciente.
anticorpos monoclonais são anticorpos de um único
tipo. São produzidos em massa e preparados para
Estudo clínico ou Protocolo clínico - Estudos de
dirigir-se às células cancerosas. Os anticorpos
pesquisa que envolvem seres humanos. Cada estudo
monoclonais são produtos de novas técnicas
procura responder questões específicas e encontrar
científicas e podem ser úteis no diagnóstico e no
melhores maneiras de prevenir e tratar o câncer.
tratamento de câncer.
Estudos clínicos randomizados - Um estudo no qual
Antígeno - Uma substância, estranha ao corpo, que
pacientes com características similares, tais como
estimula a produção de anticorpos pelo sistema
extensão da doença, são escolhidos ou selecionados
imunológico. Os antígenos incluem proteínas,
aleatoriamente para serem colocados em grupos
bactérias, vírus, pólen e outros materiais.
separados que estão comparando tratamentos
diferentes. Devido a fatores ou preferências
Braço de estudo - Pacientes em estudos clínicos que
irrelevantes não terem influenciado na distribuição
são registrados numa parte ou segmento de um
dos pacientes, os grupos de tratamento podem ser
estudo um 'braço' de estudo. Um braço recebe um
considerados comparáveis e os resultados dos
tratamento diferente do outro.
diferentes tratamentos usados em diferentes grupos
podem ser comparados. Na ocasião, os
Câncer - Um termo geral para mais de 100 doenças
pesquisadores não têm como saber qual dos
caracterizadas pelo crescimento anormal e
tratamentos é melhor. É escolha do paciente estar num
descontrolado de células. A massa resultante, ou
estudo randomizado ou não. Vide também Estudos
tumor, pode invadir e destruir tecidos normais
clínicos.
circundantes. As células cancerosas do tumor podem
se espalhar pelo sangue ou pela linfa, iniciando um
Evento adverso - Qualquer ocorrência médica
novo crescimento de câncer em outras partes do
desfavorável em um paciente ou indivíduo de
corpo.
i n v e s t i g a ç ã o c l í n i c a , e q u e n ã o t e n h a
necessariamente uma relação casual com o
Câncer metastático - Câncer que se espalhou do seu
tratamento. Portanto, um evento adverso poder ser
local original para um ou mais locais do corpo.
qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e
Consentimento informado - Processo pelo qual o
não intencional temporariamente associado ao uso
paciente é informado e entende sobre a proposta e os
de um produto medicinal ou qualquer tratamento
aspectos de um estudo clínico, e então, decide
(cirurgia, radioterapia), relacionado ou não ao
voluntariamente se vai ou não participar. Este processo
medicamento experimental ou estratégia de
inclui um documento que define até que ponto um
tratamento.
paciente deve saber sobre os benefícios e riscos
Grupo de controle - Em estudos clínicos, este é um
potenciais da terapia antes, para poder concordar de
grupo de pacientes que recebe tratamento padrão,
maneira consciente. O consentimento informado é
um tratamento ou intervenção utilizado atualmente e
requerido em todos os estudos. Se um paciente assinar
considerado de eficácia comprovada com base em
um formulário de consentimento informado e entrar
estudos anteriores. Os resultados em pacientes que
num estudo, ele fica livre para sair do estudo a
recebem tratamentos desenvolvidos recentemente
qualquer momento, e pode receber outro cuidado
devem ser comparados ao grupo de controle. No caso
médico a qualquer momento.
de não existir tratamentos padrões para umacondição
Contagem sanguínea - Medição do número de
particular, o grupo de controle não recebe tratamento,
glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas
sendo apenas cuidadosamente acompanhado.
numa amostra de sangue.
Nenhum paciente é colocado num grupo de controle
sem tratamento se houver algum tratamento
Efeitos colaterais - (vide eventos adversos)
conhecido que beneficiaria a esse paciente.
Grupo de tratamento - O grupo que recebe o novo
16
17

tratamento sendo testado durante um estudo.
anticâncer usadas em combinação com cirurgia ou
terapia de radiação como parte do tratamento do
Hormônio - Produto químico das glândulas endócrinas
câncer. Adjuvante geralmente significa "além do"
do corpo, que, quando secretado nos fluídos corporais
tratamento inicial com objetivo de diminuir a chance
tem um efeito específico sobre outros órgãos.
da doença voltar, aumentando assim a taxa de cura.
Imunoterapia - Uma forma de terapia biológica. Um
Quimioterapia combinada - Uso de duas ou mais
método experimental de tratamento de câncer, que
drogas anticâncer.
usa substâncias que estimulam o sistema imunológico
de defesa do corpo.
Radio-sensibilizadores - Drogas sendo estudadas
para tentar aumentar o efeito da terapia de radiação.
Investigador - Um investigador é um médico que tem
experiência clínica em pesquisa e prepara um
Regressão - Um câncer que está se desenvolvendo
protocolo ou plano de tratamento e o implementa em
menos ou desaparecendo, diz-se que está "em
pacientes.
regressão".
Medula óssea - O núcleo interno, esponjoso do osso
Relação risco/benefício - A relação entre os riscos e os
que produz as células sangüíneas.
benefícios de um determinado tratamento ou
procedimento. Os Comitês de Ética em Pesquisa
Metástase - A transferência da doença de uma parte
(CEPs), localizados no hospital ou na clínica onde o
do corpo para outra. No câncer, a metástase é a
estudo é realizado, determinam se os riscos de um
migração das células cancerosas de um tumor original
estudo são razoáveis em relação aos potenciais
através do sangue e dos vasos linfáticos causando o
benefícios. O paciente deve também acessar a relação
desenvolvimento de câncer em outros tecidos.
risco/benefício para decidir se é razoável para ele
A metástase também é o termo usado para um
participar do estudo.
segundo câncer que se desenvolve num local distante,
Remissão - Quando os sinais e sintomas de câncer
a menos que fique determinado que seja um novo
vão embora, diz-se que a doença está em remissão".
tumor primário.
A remissão pode ser temporária ou permanente.
Monocego - (vide duplo-cego)
Sistema imunológico - Uma complexa rede de
Nova droga experimental - Uma droga permitida
órgãos, células e substâncias especializadas
para ser usada em estudos clínicos, mas que ainda
distribuídas pelo corpo que o defendem de
não foi aprovada para a comercialização.
organismos que causam infecções ou doenças.
Placebo - Uma substância inativa parecida com a
Terapêutico - Relativo a tratamento.
medicação, dada para efeito psicológico ou como um
Terapia Biológica - Utilização de produtos biológicos
controle na avaliação de uma medicina considerada
(substâncias produzidas por nossas próprias células)
ativa. Normalmente é um comprimido, cápsula ou
ou de modificadores de resposta biológica
injeção que contém uma substância inofensiva mas
(substâncias que afetam o sistema de defesa do
parece ser igual à medicina que está sendo testada.
paciente ) no tratamento do câncer.
Um placebo pode ser comparado com uma nova
droga quando ninguém sabe se uma nova droga ou
Terapia de combinação - O uso de dois ou mais
tratamento será eficaz.
métodos de tratamento
cirurgia, radioterapia,
quimioterapia ou imunoterapia
em combinação,
Protocolo - A descrição ou o plano para o uso de um
alternados ou juntos, para alcançar melhores
procedimento experimental ou de um tratamento
resultados contra o câncer.
experimental.
Terapia de radiação, também chamada de
Quimioterapia - Tratamento com drogas anticâncer.
radioterapia - Tratamento que usa raios X, cobalto-
Quimioterapia adjuvante - Uma ou mais drogas
60, rádio, nêutrons, ou outros tipos de radiação para
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19

destruição de células.
A IMF LATIN AMERICA foi fundada em 2004 por
Christine Jerez Telles Battistini, filha de uma paciente
Terapia multimodal - O uso combinado de mais de
que por oito anos travou dura luta contra a doença, e
um método de tratamento, por exemplo, cirurgia e
Dra. Vânia Tietsche de Moraes Hungria, médica
quimioterapia.
hematologista, Professora Adjunta da Disciplina de
Tratamento padrão - Um tratamento ou outra
Hematologia e Oncologia da Faculdade de Ciências
intervenção utilizado atualmente e considerado de
Médicas da Santa Casa de Misericórdia de São Paulo e
eficácia comprovada com base em estudos anteriores.
membro do Conselho Científico da International
Myeloma Foundation desde 1998.
Sobre a IMF
A IMF LATIN AMERICA traz aos pacientes e a
comunidade médica da America Latina os mesmos
"Uma pessoa pode fazer a diferença.
serviços hoje disponíveis nos Estados Unidos, Europa e
Duas podem fazer um milagre."
Japão.
Brian D. Novis
Fundador da IMF
Como a IMF pode ajudá-lo?
A IMF dedica-se a melhorar a qualidade de vida dos
pacientes com mieloma enquanto trabalha em
O mieloma é um câncer da medula óssea pouco
direção à prevenção e à cura.
conhecido, complexo, que freqüentemente é sub-
diagnosticado, que ataca e destrói o osso. O mieloma
Kit Informativo sobre o Mieloma
afeta aproximadamente 75.000 a 100.000 pessoas
nos Estados Unidos, com mais de 15.000 casos novos
O Kit Informativo IMF fornece informações amplas
diagnosticados a cada ano. Enquanto não existe cura
sobre opções de tratamento e gerenciamento da
conhecida para o mieloma, médicos tem muitas
doença.
formas de ajudar os pacientes com mieloma a viver
Disponível gratuitamente, o Kit inclui o Manual do
mais e melhor.
Paciente, Revisão Concisa da Doença e Opções de
A International Myeloma Foundation -IMF foi fundada
Tratamento, informações sobre eventos futuros e
em 1990 por Brian e Susie Novis logo após o
outras publicações e serviços da IMF.
diagnóstico do mieloma de Brian aos 33 anos de
idade. O sonho de Brian era que no futuro os
Hot Line
pacientes pudessem ter acesso fácil à informação
Nosso Hot Line está em fase de implantação. Em breve
médica e suporte emocional na sua batalha contra o
estaremos disponibilizando uma linha direta entre
mieloma. Quando ele fundou a IMF, três eram suas
você e a IMF. Aguarde.
metas: tratamento, educação e pesquisa. Ele buscou
fornecer um amplo espectro de serviços para
Acesso à Internet
pacientes, suas famílias, amigos e profissionais da
saúde. Embora Brian tenha morrido 4 anos após seu
Através de nosso site, www.myeloma.org.br, nosso
diagnóstico inicial, seu sonho não morreu. Hoje a IMF
compromisso é fornecer a você informações sempre
possui mais de 185.000 membros em todo o mundo.
atualizadas sobre o mieloma múltiplo incluindo
pesquisas e avanços no tratamento, bem como
A IMF é a primeira organização dedicada unicamente
informações sobre a IMF, eventos e nossos programas
ao mieloma, e ainda hoje permanece a maior.
de educação, pesquisa, apoio e direitos do paciente.
A IMF fornece programas e serviços para ajudar na
pesquisa, diagnóstico, tratamento e gerenciamento do
Seminários para Pacientes & Familiares
mieloma. Com a IMF ninguém estará sozinho na luta
contra o mieloma. Nós damos apoio aos pacientes
Desde 1993 a IMF vem conduzindo Seminários para
hoje, enquanto trabalhamos em busca da cura.
Pacientes e Familiares em cidades por todo o mundo.
20
21

Estes encontros
Conteúdo educacionais fortalecem pacientes e
seus familiares à medida que são informados sobre os
últimos avanços no tratamento e gerenciamento do
Introdução.............................................................3
mieloma, apresentados por um grupo multidisciplinar
de
O especialistas.
que são Estudos Clínicos?...................................3
Cobrindo
Por que osuma grande
Estudos
variedade
Clínicos são
de tópicos que
importantes?..........4
refletem as mais avançadas modalidades de
Quais as Fases de um Estudo Clínico?.....................4
tratamento e avanço em pesquisa, estes seminários
oferecem
O que
uma
são P
oportunidade
rotocolo de Acesso única para
Expandido e contato
Uso
pessoal com experts em mieloma e a troca de
Compassivo?.........................................................6
experiências com outras pessoas que enfrentam os
mesmos
Direitos problemas.
dos pacientes envolvidos em Estudos
Clínicos.................................................................9
Serviços para Médicos
Responsabilidades dos pacientes envolvidos em
Em 1992
Estudos
a IMF realizou a primeira Conferência
Clínicos...................................................10
Clínica para mieloma múltiplo. Desde então a IMF
O que é um Protocolo de Estudo Clínico?..............11
vem conduzindo encontros médicos em todo o
mundo.
O que são Critérios de Elegibilidade ou Critérios de
Inclusão?.............................................................12
A IMF LA realiza na América Latina
conferências
clinicas
O que e
é científicas
o Termo de para médicos,
Consentimento incluindo
Livre e
mesas
redondas e think
Esclarecido (T
tanks.
CLE)?..............................................12
Orientações para o participante............................13
Como saber sobre os Estudos Clínicos em
andamento?........................................................14
O que é melhor para você?..................................14
Perguntas Importantes para Fazer Antes de Entrar em
um Estudo Clínico................................................14
Glossário.............................................................15
Sobre a IMF..........................................................20
Apoiado pelo Fundo
Educacional Irrestrito de:
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